Dienstag, 28. Juni 2022
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Medizin

Hämophilie: Präparate mit verlängerter Halbwertszeit ermöglichen längere Injektionsintervalle

Welche neuen Möglichkeiten moderne Faktorpräparate eröffnen, berichteten Experten im Rahmen des 4. Hämostase Updates 2019 auf einem Frühstückssymposium von Sobi. Durch die Umstellung auf Präparate mit verlängerter Halbwertszeit (EHL) ist heute eine individuelle Prophylaxe mit höheren Talspiegeln und längeren Injektionsintervallen möglich (1). Wie Langzeitstudien zeigten, wirkte sich eine individuelle Prophylaxe mit den natürlichen Fc-Fusionsprotein Efmoroctocog alfa bei Hämophilie A darüber hinaus positiv auf die Gelenkgesundheit aus, mit Vorteilen für die Aktivität und Lebensqualität der Patienten (2-10).
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Wichtigste Ziele: Chronische Folgen und Blutungen verhindern

„Blutungsepisoden und deren akuten und chronischen Folgen zu verhindern, ist eines der wichtigsten Ziele in der Hämophilie-Behandlung“, betonte Prof. Jürgen Ringwald, Lütjensee. Eine der größten Herausforderungen stellen Gelenkblutungen dar, denn bereits eine Einblutung kann zu bleibenden Schäden führen, die die Beweglichkeit und Lebensqualität erheblich einschränken (11,12).

„Moderne Faktorpräparate mit verlängerter Halbwertszeit ermöglichen eine personalisierte Prophylaxe, die individuelle Bedürfnisse des Patienten berücksichtigt“, berichtete Dr. Susanne Holzhauer, Berlin. „Durch die längere Wirkdauer können höhere Talspiegel, verlängerte Injektionsintervalle und häufig sogar eine Kombination aus beidem erreicht werden“ (1).

Bessere Gelenkgesundheit durch Fc-Fusionsproteine

Wie sich die individuelle Prophylaxe mit Efmoroctocog alfa (Elocta®) langfristig auswirkt, zeigte die finale Auswertung der Langzeitstudie ASPIRE (4). Elocta® bot Patienten mit Hämophilie A einen langanhaltenden Schutz: Die medianen annualisierten Blutungsraten (ABRs) blieben niedrig, insbesondere lag die mediane spontane Gelenkblutungsrate unter individueller Prophylaxe bei 0 (Erwachsene und Jugendliche ≥ 12 Jahre: 0,0 [0,0–0,7], Kinder < 12 Jahre: 0,0 [0,0–0,6] (4). Darüber hinaus verbesserte sich der klinische Gelenkstatus von Baseline bis Studienende kontinuierlich: Die mittlere Veränderung des modifizierten Gelenk-Scores (mHJHS) betrug -2,5 bei Erwachsenen und Jugendlichen (n=72) und -0,5 bei Kindern (n=35) (4,9). Frühere Studien zeigten bereits, dass ein verbesserter Gelenkstatus in der Regel mit einer gesteigerten Lebensqualität und Aktivität einhergeht (6,7,13).

Auch für Eftrenonacog alfa (Alprolix®) bei Hämophilie B sind langfristige positive Effekte auf die Gelenkgesundheit belegt. In der Langzeitstudie B-YOND blieben die annualisierten Blutungsraten bei allen Altersgruppen anhaltend niedrig (5). Bei Erwachsenen konnten unter individueller Prophylaxe 100% (93/93) der Zielgelenke behoben werden (5,10). 

Bei einem breiten Spektrum von Operationen bewährt

Eine Umstellung auf Elocta® ist auch im Fall einer chirurgischen Intervention unproblematisch (2,14-16). In den Zulassungs- und Folgestudien bei Hämophilie A und B hatten sich Elocta® und Alprolix® auch im perioperativen Setting in allen Altersgruppen als wirksam und verträglich bewährt (2,16,17). „Unsere Erfahrungen bestätigen die Studienergebnisse in der Praxis“, betonte Prof. Johannes Oldenburg, Bonn. „Sowohl bei kleineren als auch größeren Eingriffen ist Elocta® zum Management der perioperativen Hämostase geeignet, und zwar mit überwiegend exzellenten Ergebnissen.“

Quelle: Sobi

Literatur:

(1) Berntorp E, Negrier C, Gozzi P, et al. Dosing regimens, FVIII levels and estimated haemostatic protection with special focus on rFVIIIFc. Haemophilia 2016; 22 (3): 389-96.
(2) Fachinformation Elocta®; Stand: Dezember 2018.
(3) Fachinformation Alprolix®; Stand: Juli 2018.
(4) Nolan B, Mahlangu J, Young G, et al. ASPIRE final results confirm established safety and sustained efficacy for up to 4 years of treatment with rFVIIIFc in previously treated subjects with severe hemophilia A. Blood 2018; 132(suppl 1): abstr. 1192.
(5) Ragni M, Kulkarni R, Pasi KJ, et al. B-YOND final results confirm established safety, sustained efficacy, and extended dosing interval for up to 4 years of treatment with rFIXFc in previously treated subjects with severe hemophilia B. Blood 2018; 132 (suppl 1): 1214.
(6) Su J, Tsao E, Feng J, et al. Long-term quality-of-life outcomes with rFVIIIFc prophylaxis in adult subjects with severe hemophilia A. Res Pract Thromb Haemost 2017; 1(S1): 788:PB 1783 + Poster.
(7) Quon DV, Klamroth R, Kulkarni R, et al. Low bleeding rates with increase or maintenance of physical activity in patients treated with recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc) in the A-LONG and Kids A-LONG Studies. Haemophilia 2017; 23 (1): e39-42.
(8) Su J, Feng J, Myren K-J, et al. Long-term quality-of-life outcomes with rFIXFc in adults with hemophilia B: results from B-LONG and B-YOND. Res Pract Thromb Haemost 2017;1: 732: PB 968 + Poster.
(9) Oldenburg J, Kulkarni R, Srivastava A, et al. Improved joint health in subjects with severe haemophilia A treated prophylactically with recombinant factor VIII Fc fusion protein. Haemophilia 2018; 24 (1): 77-84.
(10) Kulkarni R, Pasi KJ, Feng J, et al. Target joint outcomes with prophylaxis with rFIXFc in adults and adolescents with hemophilia B: updated results from B-YOND. Res Pract Thromb Haemost 2017; 1(Suppl 1): PB 961.
(11) Oldenburg J. Optimal treatment strategies for hemophilia: achievements and limitations of current prophylactic regimens. Blood 2015; 125 (13): 2038-44.
(12) Gringeri A, Ewenstein B, Reininger A. The burden of bleeding in haemophilia: is one bleed too many? Haemophilia 2014; 2 0(4): 459-63.
(13) Pasi KJ, Pabinger I, Wang M, et al. Long-term impact of rFVIIIFc prophylaxis in paediatric, adolescent, and adult subjects with target joints and severe haemophilia A. Res Pract Thromb Haemost 2017;1 (S1): PB 212 + Poster.
(14) Young G, Mahlangu J, Kulkarni R, et al. Recombinant factor VIII Fc fusion protein for the prevention and treatment of bleeding in children with severe hemophilia A. J Thromb Haemost 2015; 13 (6): 967-77.
(15) Mahlangu J, Powell JS, Ragni MV, et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood 2014; 123 (3): 317-25.
(16) Chowdary P, Ragni MV, Pabinger I, et al. Recombinant factor VIII Fc fusion protein (rFVIIIFc) efficacy for perioperative haemostatic management in severe haemophilia A. World Federation of Hemophilia 16th International Musculoskeletal Congress, May 10-12, 2019, Madrid, Spain.
(17) Pasi KJ, Holmström M, Mahlangu JN, et al. Recombinant factor IX Fc fusion protein (rFIXFc) for perioperative haemostatic management in severe haemophilia B. World Federation of Hemophilia 16th International Musculoskeletal Congress, May 10-12, 2019, Madrid, Spain.


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