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Medizin
10. März 2021

Hämophilie-Therapie: Optimierung durch Innovation und Digitalisierung

Patienten mit Hämophilie, die eine spezialisierte und kontinuierliche Versorgung benötigen, können von innovativen Medikamenten und digitalen Lösungen der Telemedizin besonders profitieren. Bei einer virtuellen Presseveranstaltung anlässlich der Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) e.V. präsentierten Experten herausragende Entwicklungen zur Prophylaxe und Behandlung der Hämophilie.
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Die erworbene Hämophilie A (acquired haemophilia A, AHA) ist eine seltene Autoimmunerkrankung und durch oft spontan auftretende und schwere Blutungen charakterisiert (1, 2). Die Letalität ist mit bis zu 22% hoch (1). Ursache ist eine Entwicklung von hemmenden Autoantikörpern gegen den endogenen Gerinnungsfaktor VIII (FVIII). Diagnose und Behandlung sind herausfordernd und setzen Erfahrung voraus, wie Prof. Paul Knöbl (Wien) betonte (1, 2). Optionen für die Erstlinienbehandlung zur Blutstillung umfassen Bypassing-Produkte (BPA) oder die FVIII-Substitution mit rekombinantem porcinem (rp)FVIII (Susoctocog alfa, Obizur®). BPA haben jedoch einige Nachteile und bei einer Behandlung der AHA basiert das therapeutische Monitoring einzig auf der klinischen Einschätzung, da es keine Routine-Labortests zur Überprüfung der Wirksamkeit gibt. Nachteilig ist zudem, dass das Thromboserisiko erhöht sein kann (1-4).

Susoctocog alfa wurde gezielt für die Hämostase bei AHA entwickelt und hat einen mit humanem FVIII vergleichbaren hämostatischen Effekt. Da rpFVIII von den meisten Autoantikörpern gegen humanen FVIII nicht erkannt wird, kann er diesen zeitweise ersetzen und die physiologische Hämostase wiederherstellen (3, 5). „Mit Susoctocog alfa erweitert sich das therapeutische Spektrum bei AHA bedeutend“, resümierte Knöbl. „Ein wesentlicher Vorteil besteht in der Möglichkeit der FVIII-Dosisüberwachung mittels konventioneller Standard-Labortests.“ Die Therapieentscheidung erfordert die sorgfältige Abwägung individueller Faktoren (1-3, 5).

myPKFiT: Erstes digitales Tool zur interaktiven Blutungsprophylaxe bei Hämophilie A

Insbesondere bei Patienten mit schwerer Hämophilie können individualisierte Prophylaxe-Regimes hoch wirksam bei der Prävention von Gelenkblutungen und anderen Blutungsepisoden sein, wie PD Dr. Robert Klamroth (Berlin) erläuterte. Sie erfordern einen multifaktoriellen Ansatz, bei dem u.a. das pharmakokinetische Profil und nicht zuletzt unterschiedliche Lebensstile der Patienten von großer Bedeutung sind (6-9). Die Pharmakokinetik variiert stark zwischen einzelnen Patienten (10), was einen individualisierten Ansatz bei der Prophylaxe erfordert (6, 10, 11).
Bei Patienten mit Hämophilie A unterstützt das webbasierte, CE-zertifizierte Tool myPKFiT die personalisierte Prophylaxe mit den rekombinanten FVIII-Präparaten Octocog alfa (ADVATE®) oder Rurioctocog alfa pegol (ADYNOVI®).
myPKFiT ist das erste digitale System dieser Art, das in Verbindung mit einer zugehörigen mobilen Patienten-App sowohl den Arzt als auch den Patienten über die ermittelten Daten informiert. Anhand von 2 Blutproben kann das System die individuelle Pharmakokinetik abbilden und somit einen Behandlungsplan simulieren. Dies hilft den Patienten, die Erkrankung und Behandlung besser zu verstehen, jederzeit den aktuell wirksamen Blutungsschutz einzuschätzen und letztlich ein aktiveres Leben führen zu können (12, 13). „Damit leistet die an der individuellen Pharmakokinetik orientierte Prophylaxe auch einen wichtigen Beitrag zur Optimierung der Gelenk- und Patientengesundheit“, betonte Klamroth.

Enzypad: patientennahe Testung des Gerinnungsstatus mit handlichem Analysegerät

Telemedizinische Anwendungen sind heute zunehmend Bestandteil der Versorgung insbesondere von Patienten mit chronischen Erkrankungen und haben das Potenzial, den Behandlungserfolg und die Lebensqualität der Patienten zu verbessern. Wie Prof. Peter Turecek (Wien) erläuterte, befindet sich derzeit ein innovatives Analysegerät in der Entwicklung, das Hämophilie-Patienten ermöglicht, ihren Gerinnungsstatus an jedem Ort und zu jeder Zeit selbst zu bestimmen. Es ist Ergebnis einer Forschungskooperation von Takeda mit dem Unternehmen Enzyre aus den Niederlanden. Das als Enzypad bezeichnete Gerät von der Größe eines Mobiltelefons kann eine Vielzahl von gerinnungsbezogenen Reaktionen auf Basis von Chemilumineszenz messen. Zentraler Bestandteil ist ein Biochip, der die Faktor-VIII-Aktivität und die Thrombinbildung parallel misst und damit verwertbare Daten in Echtzeit liefert. Der Patient nimmt dazu eine kleine Menge Blut mittels eines Entnahmegeräts ab, welches anschließend an das Enzypad angedockt wird. Die Messergebnisse werden über ein mobiles Gerät, z.B. ein Smartphone, in einen Datenspeicher hochgeladen, auf den auch die Ärzte Zugriff haben. „Damit können sowohl Arzt als auch Patient zeitnah auf besondere Lebenssituationen (z.B. bei sportlichen Aktivitäten oder kleinen Verletzungen) reagieren, um immer einen adäquaten Blutungsschutz sicherzustellen“, resümierte Turecek.

Quelle: Takeda

Literatur:

(1) Fosbury E et al. Ther Adv Hematol 2017; 8 (9): 263-272
(2) Kruse-Jarres R et al. Am J Hematol. 2017; 92: 695–705
(3) Tiede A. Hämostaseologie 2020; DOI: 10.1055/a-1307-7592
(4) Astermark J et al. Haemophilia 2010; 16 (Suppl. 5): 54-60
(5) Fachinformation OBIZUR®, Stand November 2020
(6) Srivastava A et al. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia 2020; 26: 1-158
(7) Valentino LA. Haemophilia 2014; 20: 607–615
(8) Peyvandi F et al. Haematologica 2020; 105 (8): 2038-2043
(9) Valentino LA et al. Haemophilia 2016; 22: 514–520
(10) Collins PW et al. Haemophilia 2011; 17: 2–10
(11) Klamroth R et al. Blood 2020; 10.1182/blood.2020005673
(12) Alvarez-Roman MT et al. Haemophilia 2017; 23: e33–e57
(13) myPKFiT.de


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