Spinale Muskelatrophie (SMA) ist die häufigste genetische Kindestodesursache. In Deutschland leiden zurzeit etwa 2.000 Personen an SMA. Bei etwa der Hälfte der Patienten ist die Krankheit so stark ausgeprägt, dass sie innerhalb der ersten beiden Lebensjahren versterben. Bisher gibt es keine Therapie für SMA. In einer internationalen Zusammenarbeit hat die Arbeitsgruppe um Prof. Brunhilde Wirth aus dem Institut für Humangenetik der Uniklinik Köln eine biologische Substanz identifiziert, die zukünftig als Therapeutikum eingesetzt werden könnte. Diese experimentelle Studie wurde nun (03.03.2014) im renommierten Journal of Clinical Investigation publiziert.
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"Mögliche Therapie für Spinale Muskelatrophie"
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