Freitag, 7. Oktober 2022
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Medizin

Morbus Fabry: Therapie mit Agalsidase-beta kann Progression von White Matter Lesions stabilisieren

Marklagerläsionen, auch "White Matter Lesions" (WML) genannt, können bei Patienten mit Morbus Fabry früher und häufiger auftreten als bei Gesunden. Ein Zusammenhang mit einem erhöhten Schlaganfallrisiko wird angenommen. Wie eine aktuelle Studie zeigt, kann eine Enzymersatztherapie (EET) mit 1mg/kg KG Agalsidase-beta (Fabrazyme®) auf die WML-Progression bei Fabry-Patienten stabilisierend wirken - wenn die Behandlung frühzeitig begonnen wird. Die Autoren interpretierten die Ergebnisse auch als Hinweis darauf, dass eine frühzeitige Diagnose und Therapie im Kindes- oder Jugendalter Folgen vorbeugen könnte, die im unbehandelten Krankheitsverlauf zu WML und Schlaganfällen führen (1).


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