Montag, 8. August 2022
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Medizin

Morbus Fabry: Veröffentlichung von Wirksamkeitsdaten für Migalastat

Soeben wurden die Daten der Phase-III-Studie 012 (ATTRACT) zur Wirksamkeit und Sicherheit des oralen pharmakologischen Chaperone Migalastat im Vergleich zu einer Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry in Journal of Medical Genetics veröffentlicht (1). Morbus Fabry ist eine lysosomale Speicherkrankheit, die von GLA-Mutationen verursacht wird, die einen α-galactosidase (α-Gal)-Mangel hervorrufen.

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