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Medizin
21. November 2016

Morbus Fabry: Veröffentlichung von Wirksamkeitsdaten für Migalastat

Soeben wurden die Daten der Phase-III-Studie 012 (ATTRACT) zur Wirksamkeit und Sicherheit des oralen pharmakologischen Chaperone Migalastat im Vergleich zu einer Enzymersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry in Journal of Medical Genetics veröffentlicht (1). Morbus Fabry ist eine lysosomale Speicherkrankheit, die von GLA-Mutationen verursacht wird, die einen α-galactosidase (α-Gal)-Mangel hervorrufen.
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Prof. Ulla Feldt-Rasmussen, Chief of Medical Endocrinology, Copenhagen University Hospitale erklärte: „Ich behandele seit 16 Jahren Patienten mit der Fabry-Krankheit und ich denke, dass ein großer ungedeckter Bedarf nach weiteren Therapieoptionen besteht. Als Erstautorin der Studie ebenso wie als langjährige Studienleiterin bei klinischen Studien, die zu Migalastat in Dänemark durchgeführt wurden, denke ich, dass Migalastat eine wichtige, differenzierte Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit dafür empfänglichen Mutationen bei der Fabry-Krankheit wird.“
 
Migalastat bindet selektiv und reversibel mit hoher Affinität an bestimmt mutierte Formen der alpha-Gal A. Diese Mutationen werden als „amenable mutations“, also als spezifische, für eine Migalastat-Therapie empfängliche Mutationen referenziert. Diese werden mittels „Galafold Amenability Assay“ bestimmt und kommen bei 35 -50% der diagnostizierten Fabry-Population vor. Im EU-Label sind nun 313 solcher „amenable mutations“ beinhaltet.
 
Die Studie schloss 60 Patienten mit Fabry und „amenablen“ Mutationen ein, die voher mindestens 12 Monate mit Enzymersatztherapie behandelt worden waren. 36 Patienten wurden danach für 18 Monate auf Migalastat umgestellt. Koprimäre Endpunkte waren die geschätzte und gemesses GFR sowie LVMi und Fabry-assoziierte klinische Ereignisse.

Migalastat und Enzymersatztherapie hatten ähnliche Wirkungen auf die Nierenfunktion, der linksventrikuläre Massenindex LVMi  sank unter Migalastat signifikant, jedoch kaum unter Enzymersatztherapie. Prädefinierte renale, kardioale oder zerebrovaskuläre Ereignisse traten bei 29% des Migalastat-Arms und bei 44% im ERT-Arm auf. Nebenwirkungen waren in beiden Armen vergleichbar, Migalastat war gut verträglich.
(übers. Red.)

Quelle: Amicus Therapeutics

Literatur:

Hughes DA, et al. Oral Pharmacological Chaperone Migalastat Compared With Enzyme Replacement Therapy in Fabry Disease: 18-Month Results from the Randomized Phase 3 ATTRACT Study,
J Medical Genetics, online publication 10 November 2016. doi:10.1136/jmedgenet- 2016-104178
http://jmg.bmj.com/content/early/2016/11/10/jmedgenet-2016-104178.abstract?sid=5eaea0f6-c7e9-4f2d-b844-ac8c43ea1a63


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