Mittwoch, 29. Juni 2022
Navigation öffnen
Anzeige:
Nasonex
Nasonex
 
Medizin

Morbus Gaucher Typ 1: FDA erteilt Zulassung für Eliglustat von Genzyme

Genzyme, ein Tochterunternehmen von Sanofi (EURONEXT: SAN und NYSE: SNY), gab heute bekannt, dass die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Marktzulassung für Eliglustat erteilt hat, einer oralen Erstlinien-Therapie für Erwachsene mit Morbus Gaucher Typ 1. Lediglich eine geringe Anzahl erwachsener Patienten, die Eliglustat besonders schnell verstoffwechseln, oder deren Verstoffwechselung nicht bestimmt werden kann (genetischer Labortest), kommen nicht für die Behandlung mit Eliglustat in Frage.

Anzeige:
Otezla
Otezla

"Eliglustat ist eine wichtige neue Option für Menschen, die mit der Gaucher Erkrankung Typ 1 leben", sagt Rhonda Buyers, Vorsitzende der amerikanischen National Gaucher Foundation. "Bei der Enzymersatztherapie, dem Therapiestandard bei Morbus Gaucher, erhalten die Patienten ihr Leben lang alle zwei Wochen eine intravenöse Infusion. Mit der FDA-Zulassung der oralen Erstlinien-Therapie ist Eliglustat eine potenziell wertvolle Behandlungsoption für Menschen, die mit dieser schwerwiegenden Erkrankung leben."

"Die Zulassung von Eliglustat ist ermutigend für Gaucher Patienten, da es sich um eine orale Erstlinien-Therapie handelt, die ein positives Nutzen/Risiko-Profil gezeigt hat. Dies unterstreicht die Wichtigkeit der Entwicklung sowohl aus wissenschaftlicher als auch aus klinischer Perspektive“, erklärte Dr. Pramod Mistry, MD, PhD, Professor für Medizin und Pädiatrie und Direktor des National Gaucher Treatment Centers der Yale University School of Medicine. „Während bei der Enzymersatztherapie die angesammelten Lipidmoleküle, die eine Vielzahl an Symptomen auslösen, abgebaut werden, inhibiert Eliglustat die Akkumulation der Lipidmoleküle von vornherein."

Genzyme forscht seit 15 Jahren an einer oralen Therapie für Morbus Gaucher, beginnend mit der frühen chemischen Wirkstoffentwicklung und präklinischen Forschung bis hin zur klinischen Entwicklung. Eliglustat wurde in dem umfangreichsten klinischen Zulassungsprogramm bei Morbus Gaucher Typ 1 mit mehr als 400 Patienten in 29 Ländern untersucht.

"Vor mehr als 20 Jahren hat Genzyme die weltweit erste Therapie für Morbus Gaucher eingeführt. Wir sind stolz, auf dieses Erbe aufzubauen und weiterhin das Leben von Gaucher Patienten zu verbessern durch kontinuierliche Forschung und neue Therapien", sagte Genzyme President und CEO David Meeker, M.D. "Die Zulassung von Eliglustat unterstreicht unser nachhaltiges Engagement gegenüber Gaucher Patienten."

Die FDA Zulassung basiert auf Wirksamkeitsdaten zweier positiver Phase 3 Studien: Eine Studie bei naiven Patienten, sowie einer weiteren bei Patienten, die von den zugelassenen Enzymersatztherapien auf Eliglustat wechselten. Der Zulassungsantrag enthielt darüber hinaus 4-Jahres-Wirksamkeitsdaten der Phase 2 Studie.

In der ersten Studie erzielte Eliglustat bei folgenden Endpunkten nach 9 Monaten Verbesserungen: Milzgröße, Thrombozytenzahl, Hb-Wert und Lebervolumen. Während der Verlängerungsperiode erhielten die Patienten weiterhin Eliglustat und für die Mehrheit der Patienten liegen 18-Monatsdaten vor.

Die zweite Phase 3 Studie erreichte die vordefinierten Kriterien für Nicht-Unterlegenheit gegenüber Enzymersatztherapie (Imiglucerase), welche sich aus einem kombinierten Endpunkt bestehend aus Milzvolumen, Hb-Wert, Thrombozytenzahl und Lebervolumen zusammensetzten. Die Patienten erhielten Eliglustat in einer Verlängerungsperiode weiter. Die Mehrzahl der Patienten ist seit über zwei Jahren auf Therapie.

Die häufigsten Nebenwirkungen in den Studien (≥10%) waren Fatigue, Kopfschmerzen, Übelkeit, Durchfälle, Rückenschmerzen, Schmerzen in den Extremitäten und Schmerzen im oberen Bauchbereich.

Eliglustat ist ein spezifisches Zeramid-Analogon mit hoher Gewebsverteilung, das die Glukozerebrosidsynthase inhibiert (IC50 = 10 ng/mL). Es reduziert die Synthese von Glukozerebrosid, des Substrates, das in den Zellen und Geweben von Gaucher-Patienten akkumuliert.
Weitere Zulassungsanträge für Eliglustat sind bei der Europäischen Zulassungsbehörde (European Medicines Agency, EMA) und anderen Zulassungsbehörden eingereicht und werden derzeit geprüft.

Quelle: Genzyme


Anzeige:
Medicalcloud
Medicalcloud
 

Stichwörter

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"Morbus Gaucher Typ 1: FDA erteilt Zulassung für Eliglustat von Genzyme"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der MedtriX GmbH - Geschäftsbereich rs media widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.