Samstag, 13. August 2022
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Medizin

Niemann-Pick-Krankheit Typ C: Marktzulassung für Miglustat-Präparat

Das patentfreie Miglustat-Präparat hat die Marktzulassung zur Therapie der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NP-C), einer sehr seltenen, genetisch bedingten neurodegenerativen Erkrankung, von der EMA erhalten. Miglustat ist ein Arzneistoff, der in der Europäischen Union ausschließlich zur Behandlung der NP-C und zur Behandlung des Morbus Gaucher Typ 1 zugelassen ist, für das Medikament bereits seit März 2017 die Zulassung hat. Es handelt sich bei dem Arzneistoff um einen Iminozucker und ein n-Butyl-Derivat des Moranolins. Rationale für die Behandlung von NP-C mit Miglustat ist die hemmende Wirkung von Miglustat auf die Glukosylzeramidsynthase, die für den ersten Schritt in der Synthese der meisten körpereigenen Glykolipide verantwortlich ist. Somit ist es möglich, das Fortschreiten der neurodegenerativen Symptome zu verlangsamen.

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