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Medizin
31. Mai 2021
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PFIC: Zulassungsempfehlung für Odevixibat

Das Committee for Medicines Products for Human Use (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat eine positive Beurteilung und Empfehlung zur Zulassung von Odevixibat für die Behandlung von Progressiver Familiärer Intrahepatischer Cholestase (PFIC) gegeben hat. Bei Odevixibat handelt es sich um einen hochwirksamen, einmal täglich einzunehmenden, nicht-systemischen ilealen Gallensäuretransport-Inhibitor (IBATi), der die erste nicht-operative Behandlung dieser seltenen Krankheit sein könnte. Mit dieser positiven CHMP-Beurteilung setzt Odevixibat weiterhin den beschleunigten Zulassungsprozess für die Entscheidung der Europäischen Kommission zur Marktzulassung (Marketing Authorization Application, MAA) und die voraussichtliche Markteinführung in der zweiten Hälfte dieses Jahres fort.
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Odevixibat: Chance für nicht-operative Behandlung von PFIC

„Die heutige positive Beurteilung des CHMP für Odevixibat bringt uns einen Schritt näher an die erste nicht-operative Behandlung, die die Belastung durch PFIC für Familien und Kinder reduzieren könnte“, so Ron Cooper, Albireo. „Wir hoffen, Kindern mit Odevixibat sowohl eine kurzfristige Symptomlinderung wie Juckreiz als auch eine langfristige Verbesserung wichtiger Parameter wie das Wachstum bieten zu können.“

PFIC ist eine seltene und verheerende Erkrankung, die Kleinkinder betrifft und eine fortschreitende, lebensbedrohliche Lebererkrankung verursacht. In vielen Fällen führt PFIC innerhalb der ersten 10 Lebensjahre zu Zirrhose und Leberversagen (1). Das auffallendste und problematischste anhaltende Symptom bei PFIC ist Pruritus, ein intensiver Juckreiz, der häufig zu einer stark verminderten Lebensqualität führt.

„Die neuartige IBAT-Hemmung durch Odevixibat verspricht, das Behandlungsparadigma für Kinder mit PFIC Typ 1, 2 und 3 zu verändern“, so Richard Thompson, London, Hauptprüfarzt von PEDFIC 1 und PEDFIC 2. „Die Lebertransplantation als aktueller Behandlungsstandard ist mit echten Herausforderungen verbunden, z. B. einer lebenslangen Immunsuppression und der Schwierigkeit, Organe für kleine Kinder zu finden.“
Erkrankte Leber schädigt Mukus
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Entscheidung über Zulassung am 21. Juli 2021

Weltweit, ausgenommen China und Indien, sind etwa 15.000 der geschätzten 100.000 Patienten mit cholestatischer Lebererkrankung, für die es keine zugelassene medikamentöse Behandlung gibt, PFIC-Patienten (2-4). Albireo plant in der EU eine direkte Kommerzialisierung von Odevixibat und ist vor Ort mit Fachpersonal aus den Bereichen Kommerzialisierung, Market Access und Medical Affairs für die Markteinführung vorbereitet. Um zukünftige Verhandlungen über den Zugang in europäischen Ländern zu unterstützen, stellt Albireo ein überzeugendes Wertepaket aus Goldstandard-Phase-3-Daten der PEDFIC-Studien, Informationen zum natürlichen Verlauf sowie einer Studie, die die Belastung von PFIC für Pflegekräfte und Familien aufzeigt, zusammen.

Neben der ausstehenden Entscheidung der Europäischen Kommission bezüglich des MAA für Odevixibat bei PFIC erwartet das Unternehmen auch eine bevorstehende regulatorische Entscheidung der US-amerikanischen Behörde FDA zur Behandlung von Pruritus bei Patienten mit PFIC. Die FDA hat die vorrangige Prüfung („Priority Review“) für den Antrag auf Arzneimittelzulassung (New Drug Application, NDA) genehmigt und als Entscheidungstermin gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 20. Juli 2021 festgelegt. Des Weiteren untersucht Albireo die Anwendung von Odevixibat bei anderen seltenen cholestatischen Erkrankungen im Kindesalter im Rahmen der klinischen Phase-3-Studie BOLD bei Patienten mit Gallengangsatresie und der klinischen Phase-3-Studie ASSERT bei Patienten mit Alagille-Syndrom. Die Topline-Daten aus der ASSERT-Studie werden für 2022, die Daten aus der BOLD-Studie für 2024 erwartet.

Quelle: Syneos Health Communications


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  • CHMP empfiehlt SARS-CoV-2-Impfstoff von Moderna für Jugendliche von 12-17 Jahren (Quelle: PEI, 23.7.2021)
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