Samstag, 25. Juni 2022
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Medizin

Phenylketonurie: Saptropterin jetzt ohne Altersbeschränkung zugelassen

Die Europäische Kommission bestätigt die Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel zur erweiterten Marktzulassung für Sapropterindihydrochlorid. Die Prüfung des oralen Therapeutikums zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU) bei Kindern unter vier Jahren stützt sich auf die klinische Phase-IIIb-Studie SPARK.

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In der Behandlungsgruppe mit einer Phenylalanin-restriktiven Diät plus Sapropterin erhöhte sich die Phenylalanin-Toleranz (Phe-Toleranz) nach 26 Wochen von anfänglich 37,1 mg/kg/Tag auf 80,6 mg/kg/Tag und bei alleiniger Phenylalanin-restriktiver Diät von anfänglich 35,8 mg/kg/Tag auf 50,1 mg/kg/Tag. Die Fachinformation wurde außerdem um Daten zur Anwendung in der Schwangerschaft erweitert.

"Die Studienergebnisse haben das Potenzial, Behandlungsstrategien bei Neugeborenen, die auf Sapropterindihydrochlorid ansprechen, signifikant zu verändern. Wurde eine Phenylketonurie diagnostiziert, kann jetzt sofort mit einer pharmakologischen Therapie begonnen werden", kommentierte die Studienleiterin Professor Dr. Ania Carolina Muntau vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin. "Die betroffenen Eltern werden diese Zulassung begrüßen, da sie die Behandlung erleichtert und den einschränkenden Ernährungsplan flexibler gestalten könnte. Das Medikament bewirkt nachweislich eine signifikante Verbesserung der Toleranz gegenüber Phenylalanin."

Quelle: Merck Serono


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