Donnerstag, 8. Dezember 2022
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Medizin

SMA: Altersgemäße Entwicklung bei frühzeitiger Therapie

Es wurden neue Daten veröffentlicht, die den transformativen therapeutischen Nutzen von Onasemnogene-Abeparvovec (Zolgensma®), einer kausalen Einmal-Gentherapie für die spinale Muskelatrophie (SMA), unterstützen. Das allgemeine Sicherheitsprofil bleibt auch bei präsymptomatischer Behandlung, im Langzeit-Nachbeobachtungszeitraum klinischer Studien und in Real-World-Beobachtungen günstig. Diese Daten wurden während der 2021 Muscular Dystrophy Association (MDA) Virtual Clinical and Scientific Conference veröffentlicht.

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