Montag, 8. August 2022
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Medizin

Spinale Muskelatrophie: Risdiplam erreicht primären Endpunkt in Zulassungsstudie

Spinale Muskelatrophie: Risdiplam erreicht primären Endpunkt in Zulassungsstudie
© Kondor83 - stock.adobe.com
Säuglinge mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 zeigten unter dem Spleißmodifikator Risdiplam eine statistisch signifikante und klinisch relevante Verbesserung beim Erreichen motorischer Meilensteine. Im Beobachtungszeitraum traten keine neuen Sicherheitssignale auf. In den bisherigen klinischen Studien zu Risdiplam hat keiner der Patienten die Studienteilnahme aufgrund therapiebedingter unerwünschter Ereignisse vorzeitig beendet.

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