Montag, 6. Februar 2023
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Medizin

Wirksamkeit von Cerliponase alfa bei Ceroid Lipofuscinose 2 bestätigt

Die Ceroid Lipofuscinose 2 (CLN2) ist eine Form der Kinderdemenz und gehört zu den lysosomalen Speicherkrankheiten. Unbehandelt führt sie zu epileptischen Anfällen, zunehmender Gehirnatrophie und infolgedessen zum frühzeitigen Tod der Patienten. Durch einen Mangel an Tripeptidyl-Peptidase-1 (TPP1) kommt es zur Ablagerung von Ceroid Lipofuscin im Gehirn. Seit 2017 ist eine Enzymersatztherapie verfügbar: Cerliponase alfa (Brineura®▼) ist die rekombinante Form von TPP1 und wird direkt in den Liquorraum appliziert. Nun wurden die Studiendaten erstmals publiziert. Sie belegen, dass Brineura®▼ den Fortschritt der tödlichen Erkrankung signifikant verlangsamen kann (1).
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