Medizin

Zulassung des ersten RNAi-Therapeutikums: Patisiran gibt neue Hoffnung bei hATTR-Amyloidose

RNAi-Therapeutika leiten eine neue Ära ein, denn sie ermöglichen bei Erbkrankheiten den ursächlichen Fehler in den Genen „stillzulegen“ ohne das Erbgut zu verändern. Mechanismus und Technologie der RNA-Interferenz (RNAi) wurden im Rahmen der Zulassungs-Pressekonferenz von Onpattro^® (Patisiran) erörtert, einem der ersten Medikamente dieser Klasse. Patisiran wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet. Wie sich diese Erkrankung diagnostizieren lässt und welchen Einschränkungen die Therapie bisher unterlag, stellte Prof. Dr. Wilhelm Schulte-Mattler, Regensburg, vor. Die neue Möglichkeit einer wirksamen Therapie zeigte Prof. Dr. Hartmut Schmidt, Münster, anhand der kürzlich im New England Journal of Medicine publizierten Ergebnisse der Zulassungsstudie APOLLO (1) sowie eigenen Erfahrungen mit Patisiran auf.

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