Dienstag, 9. August 2022
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Medizin

Phase-III-Zulassungsstudie für NeoGAA zur Behandlung des Morbus Pompe

Morbus Pompe ist eine seltene, autosomal-rezessiv vererbte lysosomale Speichererkrankung (Inzidenz 1:40.000-1:200.000) mit progredientem Verlauf. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel des Enzyms saure alpha-Glukosidase (GAA), das lysosomales Glykogen zu Glukose abbaut. Dadurch akkumuliert Glykogen in den Lysosomen, stört zunehmend die Zellfunktion und kann zu irreversiblen Muskelschädigungen führen. Betroffen von der Degeneration sind insbesondere Skelett-, Atem- und – bei der infantilen Verlaufsform – zusätzlich die Herzmuskulatur. Sanofi Genzyme hat bekannt gegeben, dass nun der erste Patient in die Phase-III-Zulassungsstudie COMET für das Prüfpräparat NeoGAA eingeschlossen wurde. NeoGAA ist eine Enzymersatztherapie der zweiten Generation, die für die Behandlung von Morbus Pompe untersucht wird.

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