Medizin

Erstmals zeigt eine Studie unter der Leitung des Helmholtz Zentrums München und des Deutschen Zentrums für Diabetesforschung (DZD), auf welche Art und Weise Glukokortikoidhormone wie Cortisol, den Zucker- und Fettspiegel steuern. Dabei wurde insbesondere der Unterschied zwischen Tag und Nacht, Nahrungsaufnahme und Fasten sowie Ruhe und Aktivität über einen Zeitraum von 24 Stunden beobachtet. Die Forschungsarbeiten an Mäusen machen deutlich, dass sich der tageszeitabhängige Stoffwechselzyklus durch eine kalorienreiche Ernährung verändert. Da...

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat Nintedanib (OFEV^®) in der Indikation idiopathische Lungenfibrose (IPF) neu bewertet und in dem am 17. Oktober 2019 veröffentlichten Beschluss einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber Best-Supportive-Care (BSC) bescheinigt (1). Die Entscheidung basiert auf dem beträchtlichen Vorteil von Nintedanib in der Kategorie Morbidität im Endpunkt „adjudizierte akute Exazerbationen“ sowie dem klinisch relevanten Vorteil im Endpunkt „Veränderung des respiratorischen Zustandes (Patient’s...

Hinter einer Herzinsuffizienz kann sich auch eine Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) verstecken. Für die seltene Erkrankung könnte demnächst eine spezifische Therapie zur Verfügung stehen, was einer frühzeitigen Diagnose besondere Bedeutung zukommen lässt.

Ab sofort können Patienten mit ankylosierender Spondylitis (AS) auch mit der 300-mg-Dosierung des Interleukin(IL)-17A-Inhibitors Secukinumab (Cosentyx^®) behandelt werden. Nachdem die Therapie von AS-Patienten bisher lediglich in der Dosierung von 150 mg möglich gewesen war, hat die Europäische Kommission, basierend auf den Daten der MEASURE 3-Studie, nun einer Zulassungsanpassung zugestimmt. Abhängig vom klinischen Ansprechen kann die Dosis damit auch auf 300 mg Secukinumab erhöht werden. Die Entscheidung der Europäischen Kommission beruht auf...

Wissenschaftlern der Universität Ulm ist es erstmals gelungen, Beta-Amyloid-Fibrillen aus dem menschlichen Gehirn zu isolieren und zu untersuchen. Diese Eiweißfasern stehen im Verdacht, die Alzheimer-Krankheit sowie die Zerebrale Amyloid-Angiopathie mit auszulösen. Veröffentlicht wurde die Studie, an der auch Forschende aus Tübingen, Halle und San Diego beteiligt waren, im Fachjournal Nature Communications.

Daiichi Sankyo hat bekanntgegeben, dass Daten der Phase-III-Studie CLEAR Wisdom im Journal of the American Medical Association (JAMA) veröffentlicht wurden (1). Der in CLEAR Wisdom untersuchte Wirkstoff Bempedoinsäure durchläuft aktuell die behördliche Prüfung zur Marktzulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) und die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA).

Die seltene Erkrankung Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist noch immer nicht heilbar. Aktuelle therapeutische Optionen beschränken sich darauf, den Verlust der Gehfähigkeit und die Verschlechterung weiterer Symptome hinauszuzögern. Der progrediente Verlust der Atemfunktion kann derzeit noch nicht therapiert werden. Dabei ist dieser nach wie vor eine der häufigsten Todesursachen bei DMD-Patienten. In der Praxis bleibt die Einschränkung der Atemmuskulatur oftmals unbemerkt und wird erst mit Vorliegen von akuten pulmologischen Ereignissen erkannt. Dabei stellt die...

Die Auswahl der passenden Therapieoption bei schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) erfolgt auf Basis einer Reihe praxisrelevanter Kriterien. So spielen neben dem zu erwartenden Therapieerfolg, Nebenwirkungen und Abbruchraten der individuelle Krankheitsverlauf sowie die Lebensplanung des Patienten in der Therapieentscheidung eine wichtige Rolle. Ergänzend zu den Ergebnissen klinischer Studien liefert heute eine steigende Zahl von Real-World-Daten (RWD) belastbare Informationen. Eine aktuelle Auswertung von Behandlungsdaten aus dem dänischen MS-Register zeigt...

Die chronische Herzinsuffizienz (cHI) stand bei den DGK Herztagen in Berlin wiederholt im Fokus des wissenschaftlichen Diskurses. Viele der anwesenden Experten diskutierten über neue Daten und Erkenntnisse rund um die cHI-Therapie. Deutlich wurde: Eine HFrEF-Basistherapie sollte 4 wesentliche Ziele erfüllen. Dazu zählen die Verbesserung der Symptome, die Reduzierung der Hospitalisierungsrate, die Verringerung der Mortalität sowie die Verbesserung der Lebensqualität (5).

Das Biotech-Unternehmen PhagoMed Biopharma hat einen neuen Therapieansatz zur Heilung der Bakteriellen Vaginose und zur Restabilisierung des vaginalen Mikrobiomes entdeckt. Dieser wird nun durch Etablierung eines auf diese Aufgabe fokussierten Teams mit Hochdruck weiterentwickelt. Grundlage der neuen Therapiemöglichkeit sind rekombinant hergestellte Enzyme spezieller Viren, die Bakterien auflösen und vernichten können. Der medizinische Einsatz dieser Enzyme bietet eine effektive Alternative zu Antibiotika, deren Wirksamkeit zunehmend unter den Resistenzen von Bakterien leidet.

Die Therapie mit dem IL-23/p19-Inhibitor Risankizumab (SKYRIZI^™) kann unabhängig von Baseline-Merkmalen oder Vortherapie der Patienten zu hohen und dauerhaften PASI-Ansprechraten führen (1). Dies zeigte eine Subanalyse der beiden Phase-III-Studien UltIMMa-1 und -2. Analysiert wurden die PASI 90‑Ansprechraten unter Risankizumab unter anderem hinsichtlich Alter, Geschlecht, BMI (Body‑Mass‑Index) und Vortherapie (inklusive vorheriger Biologika-Therapie) im Vergleich zu Ustekinumab. Nach 52 Wochen erreichten 80,6% der Patienten, die bereits mit Biologika vorbehandelt...

Abivax berichtete neue Daten nach 12 Monaten Open-Label Behandlung mit dem oral verfügbaren Wirkstoffkandidaten ABX464 im Rahmen der Phase-IIa-Erhaltungsstudie in mäßiger bis schwerer Colitis ulcerosa (UC). 75% der Patienten, die alle resistent gegen Immunmodulatoren, anti-TNF-alpha, Vedolizumab und/oder Steroide waren, erreichten eine klinische Remission.

Dem SGLT-2 Hemmer Dapagliflozin (Forxiga^® 5 mg) wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) ein Zusatznutzen für Patienten mit Typ-1-Diabetes zugesprochen. Der positive Beschluss des G-BA basiert auf den Daten zur HbA_1c-Senkung mit Dapagliflozin 5 mg aus den Zulassungsstudien DEPICT-1 und DEPICT-2 (1-3). Dapagliflozin ist das erste orale Antidiabetikum, das in der EU zugelassen ist als Zusatztherapie zu Insulin für Erwachsene mit Typ-1-Diabetes mit einem BMI von 27 kg/m² oder höher, wenn Insulin allein den Blutzuckerspiegel trotz...

Die erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (aTTP) ist eine seltene Blutgerinnungsstörung, die sich in lebensbedrohlichen Episoden äußert (1, 2). Unbehandelt sterben 9 von 10 Patienten (2). Im August 2018 wurde mit Caplacizumab (Cablivi^®) die erste spezifische Therapie zur Behandlung der aTTP in Kombination mit Plasmapherese und Immunsuppression zugelassen (3). Caplacizumab wird bei Erwachsenen mit einer aTTP-Episode zusätzlich zur Standardtherapie aus Plasmaaustausch und Immunsuppression eingesetzt (3). „Im Gegensatz zu den bisherigen...

Das Risiko für eine erneute Frakturen bei Osteoporose ist sehr hoch. Mit einer medikamentösen Therapie könnten Folgefrakturen effektiv verhindert werden. In Deutschland erhalten diese allerdings viel zu wenige Patienten. Am Universitätsklinikum Leipzig (UKL) soll daher nun das so genannte FLS-System (fracture liaison service) eingeführt werden, ein international bereits erprobtes Weiterbehandlungskonzept für den Zeitraum, wenn die Patienten nach der Behandlung ihrer Fraktur das Krankenhaus verlassen haben.

Das Institut für Diabetesforschung des Helmholtz Zentrums München hat im Rahmen der bayernweiten „Fr1da“-Studie zur Früherkennung von Typ-1-Diabetes nun 100.000 Studienteilnahmen verzeichnet. Außerdem wird die Studie unter dem Namen „Fr1da-plus“ auf eine zusätzliche Altersgruppe erweitert: Neben 2-5 Jahren alten Kindern können ab sofort auch 9- und 10-Jährige an der Studie teilnehmen.

Eine der wichtigsten Begleiterkrankungen bei Typ-2-Diabetes ist die nichtalkoholische Fettleber (NAFLD). Durch das weltweit verstärkte Aufkommen dieser Krankheit und den limitierten Behandlungsmöglichkeiten, ebnet NAFLD den Weg für weitere schwere Leberkrankheiten wie Leberzirrhose und Leberkarzinom. Eine Forschergruppe am Institut für Diabetes und Krebs am Helmholtz Zentrum München hat ein neues potenziell therapeutisches Target für die Behandlung von NAFLD entdeckt: Rab24. Die Studie wurde in Nature Metabolism veröffentlicht.

Für die selten auftretende myeloproliferative Erkrankung Polycythaemia vera (PV), bei der es zu einer abnormen Vermehrung aller 3 Blutzellreihen kommt, stand lange Jahre als zytoreduktive Therapie Hydroxyurea als einzig zugelassene Erstlinien-Therapie zur Verfügung (1). Als Alternativtherapie in der Erstlinie wurde das – nicht für diese Indikation zugelassene – pegylierte Interferon alpha empfohlen, welches in einer wöchentlichen Applikationsform oft mit einer eingeschränkten Verträglichkeit einherging (1). Mit Ropeginterferon alfa-2b...

Gilead und Galapagos NV haben bekanntgegebn, dass vom 8. bis 13. November 2019 auf dem Jahreskongress des American College of Rheumatology/Association of Rheumatology Professionals (ACR/ARP) in Atlanta neue Daten aus dem gesamten Forschungs- und Entwicklungsprogramm des Unternehmens für entzündliche Erkrankungen vorgestellt werden. Die Unternehmen werden auf der diesjährigen Sitzung 20 Abstracts präsentieren, darunter Eckdaten zur Prüfmedizin Filgotinib bei rheumatoider Arthritis (RA) und psoriatischer Arthritis (PsA) sowie Ergebnisse und Behandlung der RA in der...

VARSITY ist die erste Head-to-Head-Studie, die 2 Biologikabehandlungen bei aktiver Colitis ulcerosa (CU) vergleicht. VARSITY zeigte eine überlegene Wirksamkeit des α4β7-Integrin-Antagonisten Vedolizumab (Entyvio^®) gegenüber dem TNFα-Blocker Adalimumab in Woche 52 in Hinblick auf klinische Remission* und Mukosaheilung** bei erwachsenen Patienten mit mittelschwer bis schwer aktiver Colitis ulcerosa (1). Auch bei weiteren explorativen Endpunkten*** erzielte Vedolizumab bessere Ergebnisse vs. Adalimumab (1).