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Medizin

Beiträge zum Thema: Speicherkrankheiten

Februar 2020

Orphan Diseases: Aufbau einer globalen Division

Orphan Diseases: Aufbau einer globalen Division
© irissca - stock.adobe.com

Chiesi hat bekanntgegeben, dass mit Chiesi Global Rare Diseases eine neue Geschäftseinheit gegründet wird. Die neue Geschäftseinheit wird in Zukunft die Ressourcen der gesamten Chiesi Gruppe nutzen, um die Forschung und Produktentwicklung für seltene und sehr seltene Erkrankungen voranzutreiben. Die Einheit hat ihren Hauptsitz in Boston, Massachusetts, USA, und konzentriert sich zunächst auf die Forschung und Produktentwicklung im Bereich der lysosomalen Speicherkrankheiten sowie der seltenen hämatologischen und ophthalmologischen Erkrankungen.

Sphingomyelinasemangel: Positive Topline-Ergebnisse zu Prüfsubstanz Olipudase alfa

Sphingomyelinasemangel: Positive Topline-Ergebnisse zu Prüfsubstanz Olipudase alfa
© by Dariusz T. Oczkowicz, ars digital media services

Olipudase alfa, eine noch in der klinischen Prüfung befindliche rekombinante humane saure Sphingomyelinase, zeigte in 2 getrennten klinischen Studien zur Untersuchung von Olipudase alfa für die Behandlung des sauren Sphingomyelinasemangels (ASMD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten positive Ergebnisse. Olipudase alfa ist die erste und einzige in der Spätphase der Entwicklung befindliche Enzymersatztherapie für die Behandlung des ASMD. Derzeit sind keine Therapien für ASMD zugelassen.

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