Schwerpunkte

Die Bedeutung des Genom Editings für Klinik und Wissenschaft zeigt sich in der Verleihung des Nobelpreises für Chemie 2020 für die Entdeckung des CRISPR/Cas9-Systems. Seit einer bahnbrechenden Publikation der Forscherinnen Emanuelle Charpentier, derzeit Direktorin am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin, und Jennifer Doudna von der University of California in Berkeley im Jahr 2012 (1) wurde umfassend gezeigt, wie die Methode zum spezifischen Entfernen, Einfügen und Austauschen von Gensequenzen genutzt werden kann. Neben neuen Studienmodellen werden...

Bei Morbus Rendu-Osler-Weber (Morbus Osler; HHT; hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie) handelt es sich um eine autosomal dominante Erbkrankheit, die mit einer Prävalenz von ca. 1:5.000 zu den sogenannten seltenen Erkrankungen gehört.