Allgemeinmedizin | Beiträge ab Seite 18

Der Erkrankungsverlauf einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) kann durch die Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen positiv beeinflusst werden (1). Eine wichtige Grundlage für die Wirksamkeit ist hierbei das Wirkprinzip des Antisense-Oligonukleotids. Wie bedeutsam der Einsatz von Nusinersen für Menschen mit 5q-SMA sein kann, zeigen die inzwischen umfangreichen Erfahrungen aus der klinischen Praxis (2-4). Neben medizinischen Wirksamkeitsparametern (wie beispielsweise die 6-Minuten-Gehstrecke) kann auch die subjektive Wahrnehmung der Therapieerfolge von großer Bedeutung sein. Über ihre Erfahrungen zum Einsatz von Nusinersen bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen sowie Aspekte der zielgerichteten Wirkung sprachen der Neuropädiater Prof. Andreas Hahn, Universitätsklinikum Gießen und der Neurologe Prof. Thomas Meyer, Charité Berlin, bei einem Online-Pressegespräch von Biogen.

Mukopolysaccharidose Typ I Hurler (MPS-IH) wird durch einen Mangel an alpha-L-Iduronidase (IDUA) verursacht und wird typischerweise durch eine allogene hämatopoetische Stammzellentransplantation (HSC) behandelt, die hohe Erfolgsraten gezeigt hat, wenn die Patienten in einem jungen Alter behandelt werden. Die Skelettanomalien bleiben jedoch bestehen und die fortschreitende neurokognitive Verschlechterung im Laufe der Zeit beeinträchtigt die Lebensqualität der Patienten erheblich. In dieser ersten klinischen Phase-I/II-Studie am Menschen wollten wir die Wirksamkeit der Behandlung mit autologen HSC, die genetisch so modifiziert wurden, dass sie humanes IDUA überexprimieren, bei 8 Patienten mit MPS-IH untersuchen.

Im Rahmen eines NeuroLive-Webinars wurden unterschiedliche, aktuelle Aspekte zur Therapie der Multiplen Sklerose (MS) – vom Konzept und Langzeitdaten der gepulsten Immuntherapie, über die Herausforderung in Zeiten der Corona-Pandemie, bis hin zur Kommentierung der neuen S2k-Leitlinie der DGN5 und des Konsenspapiers der MSTKG (4) thematisiert.

Vor kurzem startete die pivotalen Phase-III-Entwicklung des führenden proprietären Wirkstoffkandidaten Pritelivir, einem neuartigen Helikase-Primase-Inhibitor. Im vorgelagerten Phase-II-Teil seiner klinischen Phase-II/III-Studie, PRIOH-1, hat das Unternehmen sehr vielversprechende Zwischenergebnisse erzielt. Die multizentrische Open-Label-Studie PRIOH-1 soll die Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem Pritelivir zur Behandlung von Aciclovir-resistenten mukokutanen HSV-Infektionen bei immungeschwächten Patienten untersuchen.

 

Vorhofflimmern (VHF) ist ein wichtiger Schlaganfall-Risikofaktor. Betroffene werden nach einem ischämischen Schlaganfall zur Rezidiv-Prophylaxe antikoaguliert. Patienten ohne bekanntes VHF erhalten hingegen Thrombozytenfunktionshemmer, die in der Schlaganfallprävention bei VHF weit weniger effektiv sind. Ein intermittierendes VHF kann der Standarddiagnostik entgehen. Die aktuell publizierte „The Impact of MONitoring for Detection of Atrial Fibrillation in Ischemic Stroke“ (MonDAFIS)-Studie (1) untersuchte den Einfluss eines additiven EKG-Monitorings über bis zu 7 Tage auf die Rate der oralen Antikoagulation nach 12 Monaten.

Die Phase-III-Studie EMPEROR-Preserved hat ihren primären Endpunkt erreicht. Empagliflozin ist damit die erste und einzige Therapie, für die eine Senkung des Risikos für den kombinierten Endpunkt aus kardiovaskulärem Tod oder Hospitalisierung aufgrund von Herzinsuffizienz bei Erwachsenen mit HFpEF mit oder ohne Diabetes in einer Studie gezeigt werden konnte. Zusammen mit den Ergebnissen der EMPEROR-Reduced-Studie demonstriert dies die Wirksamkeit von Empagliflozin bei allen Formen der Herzinsuffizienz unabhängig von der Ejektionsfraktion. Das Sicherheitsprofil entsprach dabei dem bekannten Sicherheitsprofil von Empagliflozin.

Eine Splenomegalie kann auf vielerlei Erkrankungen hindeuten. An einen möglichen Morbus Gaucher sollte man aber auch denken – er lässt sich sehr effektiv behandeln.

Die Europäische Kommission hat Teriflunomid zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen zwischen 10 und 17 Jahren mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose (RRMS) zugelassen. Die durch die Europäische Kommission erteilte Zulassung basiert auf den Daten der Phase-III-Studie TERIKIDS. Die Zulassung bestätigt Teriflunomid als die erste orale Multiple-Sklerose (MS)-Therapie zur Erstlinienbehandlung von Kindern und Jugendlichen mit MS in der Europäischen Union.

Beim diesjährigen EULAR-Kongress präsentierte Daten bestätigen, dass der JAK-Inhibitor Baricitinib sowohl in klinischen Studien als auch unter Real-World-Bedingungen anhaltende Remissionsraten erreicht und gut verträglich ist. Die Ergebnisse wurden bei einer virtuellen Pressekonferenz von Lilly Deutschland GmbH Ende Juni 2021 vorgestellt.

Mit dem Hochdosis-Influenza-Impfstoff Efluelda^® steht für die kommende Influenza-Saison 21/22 für die vulnerable Gruppe der Menschen ab 60 Jahren ein verbesserter Influenza-Impfschutz zur Verfügung. Efluelda^® enthält die 4-fache Antigenmenge des standardisierten Influenza-Impfstoffs, wodurch eine bessere Immunantwort und damit ein besserer Impfschutz möglich ist.

Für die globale Studie MOVe-OUT, in der die 800-mg-Dosis von Molnupiravir 2-mal täglich über 5 Tage bei nicht-hospitalisierten Patientinnen und Patienten mit bestätigter COVID-19-Infektion oder frühen Symptomen untersucht wird, hat MSD mit der Rekrutierung begonnen. Bei Molnupiravir handelt es sich um eine in der Entwicklung befindliche, 2-mal täglich oral einzunehmende antivirale Tablette.

Über digitale Innovationen im Diabetesmanagement informierte die diesjährige International Conference on Advanced Technologies & Treatments for Diabetes (ATTD) (1). Die Mitglieder des Zukunftsboards Digitalisierung (zd) waren live dabei. Sie stellen die Entwicklungen, die für die Praxis besonders relevant sind, heraus. Ihr Fazit: Die Devices sind vorhanden – jetzt gilt es, Menschen mit Diabetes die Möglichkeiten vorzustellen und sie in die Lage zu versetzen, aktiv entscheiden zu können, ob und welche Technologien sie nutzen möchten.

Die Ergebnisse aus Teil A von CADENZA, einer doppelblinden, placebokontrollierten Zulassungsstudie der Phase III zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Sutimlimab bei Patienten mit Kälteagglutininkrankheit (Cold Agglutinin Disease, CAD) ohne Bluttransfusion in der jüngeren Vergangenheit (innerhalb der letzten sechs Monate), wurden auf dem Kongress der European Hematology Association 2021 vorgestellt. Die Daten zeigen, dass eine Behandlung mit Sutimlimab bei Patienten mit CAD zu einer raschen und nachhaltigen Hemmung der C1-aktivierten Hämolyse führte, die bereits innerhalb der ersten Behandlungswoche feststellbar war. Im Verlauf der Studie wurden im Vergleich zu Placebo klinisch signifikante Verbesserungen beim Hämoglobinwert und in Bezug auf Fatigue erzielt.

Aktuelle Ansätze für die Therapie der neurogenen Detrusorüberaktivität (Neurogenic Detrusor Overactivity, NDO) mit intravesikalem Oxybutynin wurden von Experten bei einem digitalen Pressegespräch vorgestellt.

Erbanlagen spielen bei einem Typ-2-Diabetes eine wichtige Rolle, nun könnte ein weiteres zu den bislang mehreren Hundert bekannten Genen hinzukommen. Dr. med. Martin Daniels, Universitätsklinikum Tübingen, forscht an einer Gen-Mutation, die über verschiedene Zwischenschritte möglicherweise auch das Diabetesrisiko erhöht. Dafür wurde er nun mit der Menarini Projektförderung 2021 der BERLIN-CHEMIE AG ausgezeichnet. Die Tübinger Arbeitsgruppe untersucht schon länger den Beitrag von genetischen Faktoren für die Entstehung des Diabetes, speziell der SLC-Transporter. Nun ist ein neuer Marker in ihren Blickpunkt geraten: eine Missense-Mutation (A391T) im Gen des Mangan-Transporters (SLC39A8). Dieses Protein sorgt in seinem Normalzustand dafür, dass unter anderem Mangan aus dem Darm ins Blut aufgenommen wird.

Der erste Zulassungsantrag für den oralen Calcineurininhibitor Voclosporin zur Behandlung der Lupus-Nephritis wurde bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht.

Die europäische Kommission hat den monoklonalen Antikörper Tralokinumab im Juni 2021 für die Behandlung der Atopischen Dermatitis (AD) zugelassen. Tralokinumab ist das erste Biologikum, das gezielt Interleukin(IL)-13, ein Schlüsselzytokin der AD, neutralisiert. Dies hemmt die IL-13 nachgeschalteten Signalwege und unterbricht den Kreislauf aus Entzündungen und Störung der Hautbarriere.

Rund zwei Drittel der Menschen mit Diabetes leben momentan in Städten (1). Aktuellen Untersuchungen zufolge liegt die Diabetesprävalenz in Berlin bei rund 10%, mit großen regionalen Unterschieden (2). So verzeichnet der Bezirk Marzahn-Hellersdorf im Gegensatz zu den anderen Berliner Bezirken eine überdurchschnittliche Diabeteshäufigkeit. Gründe dafür sind unter anderem ein stark steigender Altersdurchschnitt der Bevölkerung und ein geringes Einkommen, z.B. durch Langzeitarbeitslosigkeit. Seit Oktober 2020 ist der Stadtbezirk offiziell erste deutsche Cities Changing Diabetes (CCD) Partnerstadt. Im Rahmen der Initiative möchte der Bezirk aktiv gegen die ansteigenden Diabeteszahlen vorgehen und startet gemeinsam mit dem dänischen Pharmaunternehmen Novo Nordisk jetzt erste Präventionsmaßnahmen.

Die Substanz Artemisone ist ein vielversprechendes Mittel gegen Malaria. Allerdings kommt es bislang nicht zum Einsatz: Der Wirkstoff ist zu instabil und wird vom Körper nur schlecht aufgenommen. Einem Team der Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg (MLU) und der Hebräischen Universität Jerusalem ist jetzt ein wichtiger Fortschritt gelungen: Es hat ein sehr einfaches Zubereitungsverfahren entwickelt, wodurch der Wirkstoff besser verabreicht und auch zuverlässig gelagert werden könnte. Über ihre Arbeit berichten die Forschenden im Fachjournal „Antimicrobial Agents and Chemotherapy“.