Biogen

Mit Omaveloxolon wurde die erste und bisher einzige Therapie für Menschen mit Friedreich-Ataxie (FA) ab einem Alter von 16 Jahren in Deutschland eingeführt (1, 2). Die FA ist eine seltene Multisystemerkrankung und die häufigste Form der erblichen Ataxien (3). Unbehandelt haben die meisten Menschen mit FA eine durchschnittliche Lebenserwartung von 37 Jahren und sind ca. 10 bis 15 Jahre nach Auftreten erster Symptome auf einen Rollstuhl angewiesen (4, 5). Omaveloxolon kann das Fortschreiten der Erkrankung signifikant verlangsamen und das Ausüben von Alltagsfähigkeiten verbessern (6). Für Menschen mit FA kann dies zu einer besseren Lebensqualität und Selbstständigkeit führen.

Auf dem diesjährigen Kongress der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) wurden zahlreiche interessante Studien-Updates vorgestellt. Die Highlights fasste Prof. Frank Buttgereit von der Charité in Berlin im Rahmen des 4. virtuellen Post-EULAR-Posterwalk zusammen.

Aktuelle Studiendaten und Erfahrungen aus der ärztlichen Praxis bei der Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) gab es beim Kongress des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e. V. im März 2023 in Essen. Im Rahmen eines Symposiums berichtete Prof. Dr. Tim Hagenacker, UK Essen, über Vorgehen und Therapieergebnisse bei der Behandlung erwachsener 5q-SMA-Patient:innen; Dr. Jessika Johannsen, UK Eppendorf, stellte Interimsdaten aus der internationalen RESPOND-Studie vor, in der die sequenzielle Therapie mit Nusinersen nach einer Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec bei Säuglingen und Kleinkindern untersucht wird.

Ein neues Ranibizumab-Biosimilar ist ab sofort in Deutschland im Handel verfügbar. Das Ranibizumab-Biosimilar ist in der Europäischen Union zur Behandlung mehrerer neovaskulärer Netzhauterkrankungen indiziert, unter anderem für die Behandlung der neovaskulären altersabhängigen Makuladegeneration (nAMD) und des diabetischen Makulaödems (DMÖ).

Seltene Erkrankungen sichtbarer zu machen und das Bewusstsein für die Situation der Betroffenen zu stärken, ist das Ziel der neuen Kampagne #wiedu. Denn obwohl in Deutschland ca. 4 Millionen Menschen (1) von Seltenen Erkrankungen betroffen sind, bestehen nach wie vor große Wissenslücken. In der Folge stehen die Betroffenen oft vor langen und beschwerlichen Wegen zur Diagnose und vielen weiteren Herausforderungen.

In Deutschland leiden schätzungsweise 4 Millionen Menschen an einer seltenen Erkrankung. Laut europäischer Definition tritt jede einzelne bei maximal 5 von 10.000 Menschen auf, in der Summe ist die Zahl der Patient:innen dann aber doch hoch. Bei den meisten der bisher beschriebenen seltenen Erkrankungen handelt es sich um angeborene Stoffwechselerkrankungen oder Hormonstörungen mit komplexem Phänotyp, die unbehandelt zu schweren Fehlfunktionen und verfrühtem Tod führen können. Bekannte Beispiele sind Cystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose), Sichelzellkrankheit und spinale Muskelatrophie (SMA). Viele andere seltene Erkrankungen sind noch unzureichend charakterisiert (1).

Seit November 2022 steht ein Adalimumab-Biosimilar (SB5) (1) in einer neuen volumenreduzierten und citratfreien Formulierung zur Verfügung. Diese neue Formulierung kann möglicherweise lokale Injektionsreaktionen und injektionsbedingte Schmerzen reduzieren (2). Der Wirkstoff und das Design des bewährten Fertigpens bleiben gegenüber der vorherigen 2017 in Europa zugelassenen Formulierung unverändert. Die pharmakokinetische Vergleichbarkeit und das Sicherheitsprofil wurden in einer randomisierten Phase-I-Studie bestätigt (3). Auf einer virtuellen Pressekonferenz stellten Expert:innen nun die Vorteile des weiterentwickelten SB5 vor und präsentierten Daten der Real-World-Studie PROPER.

In einer Pressemeldung wurde über die positiven Ergebnisse der klinischen Clarity-AD-Studie zur Alzheimer-Therapie mit dem neuen Amyloid-Antikörper Lecanemab berichtet (1). Expert:innen der Deutschen Gesellschaft für Neurologie e.V. (DGN) raten, die Vollpublikation abzuwarten, denn bisher handelt es sich um eine Teilbekanntmachung der Daten. Hinzu komme, dass die Verbesserung der CDR-SB-Werte trotz statistischer Signifikanz den Unterschied von 0,5 Punkten, ab dem ein Effekt von Expert:innen als klinisch relevant eingestuft wird (2), mit 0,45 nicht ganz erreichte. Insgesamt sei zum jetzigen Zeitpunkt ohne Kenntnis aller Daten keine seriöse Einordnung möglich.

Von einer frühen Diagnose und einer rasch eingeleiteten Behandlung hängt besonders bei den schweren Verlaufsformen der 5q-spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) der Erfolg der Therapien ab. Die Zulassung von Nusinersen als erste kausale Therapie leitete vor über 5 Jahren einen Paradigmenwechsel in der Behandlung der 5q-SMA ein. 

Vom 01. bis 04. Juni fand in Kopenhagen der diesjährige Kongress der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) statt. Zum 75. Jubiläum wählte man erstmals das Format einer hybriden Veranstaltung: Insgesamt 13.000 Teilnehmer:innen verfolgten das vielfältige Programm vor Ort oder online. Einige der Höhepunkte fasste Prof. Dr. Frank Buttgereit, Leitender Oberarzt der Medizinischen Klinik mit Schwerpunkt Rheumatologie und Klinische Immunologie an der Charité Berlin, in dem virtuellen Post-EULAR-Posterwalk „Highlights und Studiendaten vom EULAR: TNF-Inhibitoren und Biosimilars im Fokus“ zusammen.

Die Daten von etwa 7.000 Plasmaproben von mehr als 1.800 Patient:innen in den klinischen Phase-3-Studien zu Aducanumab zeigten eine statistisch signifikante Korrelation zwischen der Verringerung von p-tau im Plasma und einer geringeren kognitiven und funktionellen Verschlechterung bei der Alzheimer-Krankheit. Die Verringerung von p-tau181 im Plasma korrelierte auch mit einer Verringerung der Amyloid-beta-Plaques. Die vorab spezifierte Analyse der Plasmaproben wurde von einem unabhängigen Labor durchgeführt und stützte sich auf die beiden pivotalen Aducanumab-Phase-3-Studien EMERGE und ENGAGE. Die Ergebnisse wurden heute auf der Konferenz „Clinical Trials on Alzheimer's Disease“ (CTAD) vorgestellt.

Welt-Alzheimer-Tag 2021: Ergebnisse einer aktuellen Umfrage zur Alzheimer-Krankheit ergaben, dass sich die Mehrheit der Deutschen im Krankheitsfall eine frühe Diagnosesicherung wünschen würde. Die Herausforderung einer Frühdiagnose liegt darin, dass sich die charakteristischen Symptome der Alzheimer-Krankheit häufig erst in späten Stadien zeigen. Es gibt jedoch geeignete diagnostische Verfahren zur Erkennung der pathophysiologischen Prozesse sowie ihrer entsprechenden Frühsymptome.

Der Erkrankungsverlauf einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) kann durch die Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen positiv beeinflusst werden (1). Eine wichtige Grundlage für die Wirksamkeit ist hierbei das Wirkprinzip des Antisense-Oligonukleotids. Wie bedeutsam der Einsatz von Nusinersen für Menschen mit 5q-SMA sein kann, zeigen die inzwischen umfangreichen Erfahrungen aus der klinischen Praxis (2-4). Neben medizinischen Wirksamkeitsparametern (wie beispielsweise die 6-Minuten-Gehstrecke) kann auch die subjektive Wahrnehmung der Therapieerfolge von großer Bedeutung sein. Über ihre Erfahrungen zum Einsatz von Nusinersen bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen sowie Aspekte der zielgerichteten Wirkung sprachen der Neuropädiater Prof. Andreas Hahn, Universitätsklinikum Gießen und der Neurologe Prof. Thomas Meyer, Charité Berlin, bei einem Online-Pressegespräch von Biogen.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat eine positive Empfehlung  für den Biosimilar-Kandidaten Ranibizumab, auch bekannt als SB11, abgegeben. Ranibizumab ist ein Anti-VEGF (vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor) zur Behandlung von Gefäßerkrankungen der Netzhaut, die eine der häufigsten Ursachen für Erblindung sind. Der Wirkstoff wurde in der Europäischen Union (EU) zur Zulassung für die Behandlung der neovaskulären (feuchten) altersabhängigen Makuladegeneration (AMD), der Sehbeeinträchtigung infolge eines diabetischen Makulaödems (DMÖ), der proliferativen diabetischen Retinopathie (PDR), der Sehbeeinträchtigung infolge eines Makulaödems aufgrund eines retinalen Venenverschlusses (Venenastverschluss oder Zentralvenenverschluss) und der Sehbeeinträchtigung aufgrund einer chorioidalen Neovaskularisation (CNV) empfohlen.

Peginterferon beta-1a (Plegridy^®) ist seit dem 14. Dezember 2020 auch zur intramuskulären (i.m.) Anwendung bei Erwachsenen mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose (RRMS) zugelassen. Reaktionen an der Injektionsstelle treten unter der i.m. Anwendung weniger häufig auf (1, 2). Peginterferon beta-1a ist ein pegyliertes Interferon zur Behandlung der RRMS, das alle 2 Wochen verabreicht wird (1).

In Zeiten von COVID-19 ist der Informationsbedarf zusätzlich erhöht, vor allem, da manche Patienten Bedenken wegen des Infektionsrisiko haben und einen Arztbesuch derzeit scheuen. Biogen hat daher seinen Service um das Portal www.meincareplus.de erweitert. Das umfangreiche Angebot entlastet den Facharzt und unterstützt u.a. Patienten mit rheumatoider Arthritis (RA), Morbus Crohn (MC), Colitis ulcerosa (CU) und Psoriasis (PSO), auch außerhalb der Praxiszeiten und von zu Hause, mit vielfältigen Informationen und nützlichen Tools.

Das Adalimumab von Biogen (IMRALDI^TM) bietet den Patienten Flexibilität – auch bei der Lagerung. So hat eine kürzlich publizierte Studie gezeigt, dass das Adalimumab von Biogen bis zu 28 Tage – und damit doppelt so lange wie andere Adalimumab-Präparate – außerhalb des Kühlschranks aufbewahrt werden kann (1, 2). Darüber hinaus ist es gekühlt nicht wie andere Präparate nur 2 Jahre, sondern insgesamt 3 Jahre haltbar.
In der Studie von Park et al. wurde die Stabilität von 36 Monate lang gekühlt gelagerten Adalimumab-Proben (Prüfpräparat: IMRALDI^TM) getestet, nachdem sie im Anschluss an die 36 Monate 4 Wochen lang lichtgeschützt bei Raumtemperatur (25 ± 2°C) und 60 ± 5 % relativer Luftfeuchtigkeit gelagert worden waren (2).

Einen entscheidenden Fortschritt erwartet Prof. Dr. Michael Trauner, Wien, in der Therapie der primär sklerosierenden Cholangitis (PSC) durch den Einsatz der modifizierten Gallensäure nor-UDCA. Vielversprechende Daten einer Phase-II-Studie werden in Kürze in einer Late-breaking-Session auf dem diesjährigen Internationalen Leberkongress der EASL in Barcelona präsentiert. „Wir glauben, dass dies ein Durchbruch in der Behandlung der PSC sein könnte“, so Trauner auf einem Pressegespräch im Rahmen des Symposiums 201. Auch für Patienten mit Fettleber oder mit einer primär biliären Cholangitis* (PBC), die nicht auf die Standardtherapie mit UDCA ansprechen, könnte nor-UDCA eine Option sein. Ein neuer Therapieansatz wird auch bei Colitis ulcerosa verfolgt. Retardiertes Phosphatidylcholin wirkt gezielt gegen die Störung der intestinalen Barriere, die inzwischen als zentrale pathophysiologische Ursache der Colitis ulcerosa gilt.