Gentherapie | Beiträge ab Seite 2

COVID macht keine Pause: Schützen Sie Risikopatient:innen

Gesellige Abende im Frühherbst: Nicht nur junge Familien, auch Senior:innen, Personen mit chronischen Erkrankungen und immundefiziente Menschen wollen diese Zeit genießen. Aber: COVID macht keine Pause. SARS-CoV-2 führte zuletzt bundesweit zu mehr Klinikeinweisungen und Todesfällen als Influenza.¹ Schützen Sie Ihre positiv getesteten Risikopatient:innen! Bei hohem Risiko⁺ für schweren COVID-Verlauf sollte gemäß Leitlinien frühzeitig antiviral behandelt werden.^3,18

Spinale Muskelatrophie: Real-World-Daten zu Onasemnogen-Abeparvovec

Mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma^®) ist seit Anfang Juli die erste und bislang einzige Einmal-Gentherapie zur Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA) in Deutschland verfügbar (1). In den USA ist die FDA-Zulassung (2) bereits im Mai 2019 erfolgt, am 18. Mai 2020 folgte die Zulassung der Europäischen Arzneimittel Agentur (EMA) zur Behandlung von Patienten mit 5q-SMA mit einer biallelischen Mutation im Survival of Motoneuron (SMN)1-Gen und einer klinischen Diagnose des Typs 1 bzw. von Patienten mit 5q-SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens (3). Über die seither gesammelten klinischen Erfahrungen mit der innovativen Therapie diskutierten Experten unter der Leitung von Prof. Dr. Angela Kaindl (Charité Berlin) auf dem virtuellen Symposium „Spinale Muskelatrophie – Herausforderungen bei der Diagnostik und neue Möglichkeiten der Therapie“ im Rahmen des diesjährigen Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) „Kinder- und Jugendmedizin aktuell – DGKJ Online-Update 2020“ am 19. September 2020.

Morbus Osler – eine seltene Erkrankung aus HNO-ärztlicher Sicht

Bei Morbus Rendu-Osler-Weber (Morbus Osler; HHT; hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie) handelt es sich um eine autosomal dominante Erbkrankheit, die mit einer Prävalenz von ca. 1:5.000 zu den sogenannten seltenen Erkrankungen gehört.