DGM-Kongress 2023– SMA: Fortschritte in die Zukunft

Aktuelle Studiendaten und Erfahrungen aus der ärztlichen Praxis bei der Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) gab es beim Kongress des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e. V. im März 2023 in Essen. Im Rahmen eines Symposiums berichtete Prof. Dr. Tim Hagenacker, UK Essen, über Vorgehen und Therapieergebnisse bei der Behandlung erwachsener 5q-SMA-Patient:innen; Dr. Jessika Johannsen, UK Eppendorf, stellte Interimsdaten aus der internationalen RESPOND-Studie vor, in der die sequenzielle Therapie mit Nusinersen nach einer Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec bei Säuglingen und Kleinkindern untersucht wird.