Medizin

Im Rahmen einer Veranstaltung auf der diesjährigen Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) in Linz stand der Splicemodifikator Risdiplam zur Therapie der spinalen Muskelatrophie (SMA) im Fokus. Seit der Zulassung im Jahr 2021 hat sich Risdiplam als breite Therapieoption für 5q-assoziierte SMA etabliert und ist mit über 21.000 Patient:innen – vom präsymptomatischen Neugeborenen bis zum Erwachsenen – die am häufigsten eingesetzte SMA-Therapie weltweit.

Eine aktuelle Post-hoc-Analyse der Phase-III-Zulassungsstudie APPEAR-C3G zum Einsatz des oralen Faktor-B-Inhibitors bei Erwachsenen mit bioptisch gesicherter C3-Glomerulopathie (C3G) zeigt eine in allen untersuchten Subgruppen beobachtete Stabilisierung der Nierenfunktion, bestimmt über die Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) über ein definiertes Zeitintervall (eGFR-Slope) von einem Jahr [1]. Erste Daten der laufenden Extensionsstudie (NCT03955445) und eine gepoolte Analyse liefern Hinweise auf eine über die jeweiligen Beobachtungszeiträume von 24 sowie bis zu 57 Monate hinweg anhaltende Stabilisierung des eGFR-Slopes [2, 3].

Die Adipositas-Prävalenz steigt weiter an [1]. Aber auch die medikamentöse Adipositas-Therapie entwickelt sich weiter. Seit 2018 sind weltweit rund 23 Millionen Patient:innen mit dem Glucagon-Like Peptide-1-Rezeptoragonist (GLP-1 RA) Semaglutid therapiert worden. Dosiseskalierungen und neue Darreichungsformen erweitern zukünftig das Therapiespektrum.

Mitten in der Medizinkongresssaison 2026 nutzte Mark Bunnage, Chief Scientific Officer bei Vertex Pharmaceuticals in Boston (USA), die Gelegenheit einen Überblick der Philosophie und therapeutischen Fortschritte des Unternehmens in den Bereichen Mukoviszidose, Nierenerkrankungen und Typ-1-Diabetes vorzustellen.

Erkrankungen wie Parkinson, Demenz oder Multisystematrophie betreffen Millionen Menschen weltweit. Eine große Herausforderung besteht darin, dass diese Krankheiten bislang oft erst spät oder sogar erst nach dem Tod sicher diagnostiziert werden können. Forschenden ist es nun gelungen, einen neuen molekularen Marker, einen sogenannten PET-Tracer, zu entwickeln, der krankhafte Ablagerungen des Proteins Alpha-Synuclein im lebenden Gehirn sichtbar macht. Diese Ablagerungen entstehen häufig schon Jahre vor den ersten Symptomen und gelten als Biomarker. Ein PET-Tracer ist eine schwach radioaktive Substanz, die dem Patient:innen injiziert wird und sich in krankhaftem Gewebe anreichert. Mittels einem Positronen-Emissions-Tomographen (PET) lässt sich sichtbar machen, wie Stoffwechselprozesse im Körper ablaufen oder wo sich Krankheiten befinden.

Das E. coli-Bakterium vom Typ K1 gehört bei vielen Menschen zur normalen Darmflora, kann aber bei der Geburt auf Neugeborene übertragen werden und gefährliche Hirnhautentzündungen auslösen. Diese gehören zu den gefährlichsten Infektionen im frühen Leben und verlaufen häufig lebensbedrohlich. Besonders Frühgeborene sind betroffen – in Industrieländern jedes 500. frühgeborene Kind. Eine Impfung ist schwierig zu entwickeln, da die Außenhülle des Erregers der von Körperzellen ähnelt. Forschende der ETH Zürich und der Universität Basel haben nun einen Durchbruch erzielt, indem sie auf einen natürlichen Feind des Erregers setzen – ein spezielles Virus aus dem Abwasser, das E. coli K1 zwingt, seine schützende Hülle abzustreifen und dadurch bekämpfbar macht.

Zum World Asthma Day 2026 stand die Global Initiative for Asthma (GINA) unter dem Motto „Access to anti-inflammatory inhalers for everyone with asthma – still an urgent need”. Passend dazu hat GINA ihre Strategie zur Asthmabehandlung 2026 aktualisiert und bringt relevante Neuerungen – von der Bedarfsmedikation bis zur Biologika-Auswahl. GINA betont damit explizit die Bedeutung inhalativer Kortikosteroide (ICS) für Asthmapatient:innen weltweit mit dem Ziel, Atemwegsentzündung zu behandeln, Asthmamortalität zu senken und die Krankheitslast durch Exazerbationen zu reduzieren [1, 2].

Forschenden der Universitätsmedizin Göttingen (UMG) und des Universitätsklinikums Schleswig-Holstein (UKSH) ist ein wichtiger Fortschritt bei der Behandlung schwerer Herzschwäche gelungen: Erstmals konnte in einer klinischen Studie gezeigt werden, dass im Labor gezüchtetes Herzmuskelgewebe die Pumpfunktion geschädigter Herzen verbessern kann. Die Ergebnisse wurden im Fachjournal New England Journal of Medicine veröffentlicht. Die Studie ist Teil eines Forschungsprogramms des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK). Unterstützt wird die Entwicklung zudem durch das Göttinger Biotechnologieunternehmen Repairon GmbH.

Diabetes mellitus erhöht das Risiko für Infektionskrankheiten, die mit schweren Komplikationen einhergehen können – wie etwa Herpes-zoster. Eine konsequentere Impfprävention dagegen ist entsprechend enorm bedeutsam.

Neu veröffentlichte Langzeitdaten aus der Phase-III-Studie TRAILBLAZER-ALZ 2 zur frühen symptomatischen Alzheimer-Krankheit zeigen für die in der EU indizierte Population, dass der unter Donanemab erzielte klinische Effekt über einen Zeitraum von 3 Jahren weiter zunahm, obwohl Patient:innen nach Entfernung der Amyloid-Plaques, spätestens aber nach 18 Monaten, auf Placebo umgestellt wurden. Zudem zeigten die 3-Jahres-Daten keine neuen Sicherheitssignale [1].

Rauchen schädigt nicht nur Lunge und Herz – auch das Gehirn leidet massiv unter Tabakkonsum. Neurologische Erkrankungen wie Schlaganfall, Demenz, ALS, Migräne oder Polyneuropathien treten bei Raucherinnen und Rauchern häufiger auf oder verlaufen z.T. schwerer. Viele dieser Zusammenhänge sind in der Öffentlichkeit bislang kaum bekannt. Zum Weltnichtrauchertag 2026 am 31. Mai macht die Deutsche Gesellschaft für Neurologie auf die oft unterschätzten neurologischen Folgen des Rauchens aufmerksam.

Patient:innen mit Typ-2-Diabetes profitieren von einer frühen und intensiven Behandlung. Dazu zählt auch ein effektives Gewichtsmanagement. Denn eine höhere Gewichtsreduktion führt nachweislich zu besseren Resultaten. Die aktualisierte DDG-Praxisempfehlung hat daher Tirzepatid in den Behandlungsalgorithmus aufgenommen.

Herz und Gehirn sind auf eine kontinuierliche Sauerstoffversorgung angewiesen. Schon kurze Unterbrechungen des Blutflusses können schwerwiegende Folgen haben – etwa dann, wenn ein Gefäß durch Ablagerungen verengt oder verschlossen wird. Besonders anfällig für solche Ablagerungen sind die Verzweigungen der Blutgefäße. Dort lagern sich Fette wie Cholesterin leichter in der Gefäßwand ab. Es entsteht Atherosklerose – eine schleichende Veränderung der Arterien, die Herzinfarkte und Schlaganfälle begünstigt.

Beim familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) können extreme Triglyzeridwerte Pankreatitiden auslösen. Eine weitere Auswertung der BALANCE-Daten zeigt: Unter Olezarsen gingen nicht nur Pankreatitisereignisse, sondern auch die Zahl der Hospitalisierungen und der stationären Behandlungstage zurück.

Für Alzheimer stehen inzwischen erstmals therapeutisch wirksame Medikamente zur Verfügung. Auch für Parkinson existieren wirksame symptomatische Therapien. Voraussetzung für eine erfolgreichen Behandlung ist jedoch eine frühzeitige Diagnose – idealerweise durch einen einfachen Bluttest im Rahmen der Vorsorge, noch bevor klinische Symptome auftreten. Ein Forschungsteam um Prof. Dr. Klaus Gerwert aus der Ruhr-Universität Bochum hat einen solchen Bluttest entwickelt. Grundlage ist der sogenannte Immuno-Infrarot-Sensor, eine neuartige Plattformtechnologie.

Am Universitätsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH), Campus Kiel, wurde erstmals in Deutschland eine Autoimmunerkrankung mit Körper-Abwehrzellen eines gesunden Spenders behandelt. Bislang üblich ist, dass den Erkrankten selbst die Abwehrzellen entnommen und diese anschließend im Labor modifiziert werden (CAR-T-Zelltherapie). Die 55-jährige UKSH-Patient:in leidet an Myositis, einer Krankheit, bei der das Immunsystem Muskel- und Lungenstrukturen bekämpft und chronische Entzündungen auslöst. Fachleute der Rheumatologie und Onkologie arbeiten bei der Behandlung eng zusammen.

Es ist inzwischen landläufig bekannt, dass Typ-2-Diabetes eng mit kardiovaskulären und renalen Komorbiditäten assoziiert ist. Trotz effektiver Behandlungsmöglichkeiten mit pleiotropen Effekten, wie beispielsweise mit dem SGLT2-Inhibitor Empagliflozin, lässt die Versorgungssituation in Deutschland jedoch zu wünschen übrig. Mit teilweise fatalen Folgen, insbesondere für Frauen.

Bluthochdruckerkrankungen in der Schwangerschaft zählen weltweit zu den häufigsten Ursachen schwerer Komplikationen bei Müttern und Neugeborenen. Ein aktueller Cochrane Review zeigt: Wird die Geburt bei Schwangeren mit Bluthochdruck ab der 34. Woche früh eingeleitet, erleiden diese Frauen nur noch gut halb so viele Komplikationen wie wenn man abwartet – ohne dass die Kaiserschnittrate steigt. In Ländern mit niedrigem Einkommen fanden sich in den Daten Hinweise, dass eine geplante frühe Geburt die Zahl an tot geborenen Kindern verringern könnte. Ob dieser Effekt auf die Versorgungssituation in Deutschland übertragbar ist, bleibt unklar.

Von antibiotikaresistenten Krankheitserregern geht eine der aktuell größten Bedrohungen für die öffentliche Gesundheit aus. Durch die Falsch- und Übernutzung antibakterieller Wirkstoffe in den vergangenen Jahrzehnten sind inzwischen zahlreiche Krankheitskeime unempfindlich gegen Antibiotika geworden, einschließlich vieler sogenannter Reservewirkstoffe zur Behandlung besonders schwerer Krankheitsfälle. Die Ursache dieser globalen Gesundheitskrise liegt in drastisch steigenden Raten antimikrobieller Resistenzen (AMR) bei bakteriellen Krankheitskeimen. In naher Zukunft droht daher eine postantibiotische Ära, in der selbst vermeintlich harmlose Infektionen nicht mehr behandelbar sein könnten. Expert:innen schätzen, dass es in der Mitte des Jahrhunderts jährlich zu rund 50 Millionen AMR-bedingten Todesfällen weltweit kommen könnte.