Medizin
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Erbliche Lungen-Lebererkrankung erstmals erfolgreich mit Genkorrektur behandelt
Fehlt dem Körper das Schutzeiweiß Alpha-1-Antitrypsin (AAT), kann es zu lebensbedrohlichen Schädigungen an Leber und Lunge kommen. Bei einem schweren Verlauf dieser erblich bedingten Stoffwechselstörung benötigen Betroffene lebenslang jede Woche eine AAT-Infusion. Ein Forschungsteam der MHH hat in Kooperation mit einer Klinik in Shanghai eine Therapie entwickelt, die den zugrundeliegenden Gendefekt repariert. Sieben Patient:innen sind mit dem Verfahren des sogenannten Base-Editing bereits erfolgreich behandelt worden.
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