Allgemeinmedizin | Beiträge ab Seite 17

Das Adalimumab-Biosimilar von Amgen ist seit Juli 2021 auch für die Behandlung von pädiatrischen Betroffenen ab 6 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa (CU) einsetzbar (1). Mit der Indikationserweiterung steht für erkrankte Kinder und Jugendliche mit Indikation für eine Biologikatherapie eine weitere kostengünstige Alternative mit Bioäquivalenz zum Originalpräparat zur Verfügung. Eine frühzeitige konsequente Therapie ist bei pädiatrischer CU besonders wichtig, da Kinder in der Regel eine schwerere und aggressivere Form der Erkrankung haben als Erwachsene. Der Bedarf an effektiven Therapieoptionen ist in dieser Altersgruppe entsprechend hoch (2).

Gemeinsam mit der Europäischen Kommission wurde eine Beschaffungsvereinbarung zur Lieferung von bis zu 220.000 Dosen Sotrovimab unterzeichnet. Sotrovimab ist ein monoklonaler SARS-CoV-2-Antikörper zur Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg), die keine Sauerstoffzufuhr benötigen und ein hohes Risiko zum Übergang in eine schwere Verlaufsform der COVID-19-Erkrankung aufweisen. Die gemeinsame Beschaffungsvereinbarung ermöglicht es den teilnehmenden Mitgliedsstaaten der Europäischen Union (EU), Sotrovimab nach einer lokalen Notfallgenehmigung oder einer Genehmigung auf EU-Ebene schnell zu beschaffen. Hochrisikopatienten mit COVID-19 könnten von einer frühen Behandlung mit Sotrovimab profitieren.

Immer wieder krampfartige Bauchschmerzen, Blähungen, Durchfall oder Verstopfung, ohne dass eine eindeutige organische Ursache auszumachen ist – das Reizdarmsyndrom (RDS) kann die Lebensqualität erheblich einschränken. Zwischen 4 und 10% der Deutschen sind von der Erkrankung betroffen. Die Deutsche Gesellschaft für Gastroenterologie, Verdauungs- und Stoffwechselkrankheiten (DGVS) und die Deutsche Gesellschaft für Neurogastroenterologie und Motilität e. V. (DGNM) haben in Zusammenarbeit mit 17 weiteren Fachgesellschaften nun die aktualisierte S3-Leitlinie „Reizdarmsyndrom“ veröffentlicht. Sie fasst den aktuellen Wissensstand zu Diagnostik und Behandlung des RDS zusammen. Unter anderem wurden darin die Kapitel zur Ernährung, zur psychotherapeutischen Behandlung und zu komplementären Therapien deutlich erweitert, zudem ist erstmals ein eigenständiges Kapitel zum Reizdarmsyndrom bei Kindern enthalten.

Durchschnittlich 12 Jahre dauert es, bis Betroffene mit der Krankheit Akne inversa diagnostiziert werden. Obwohl schätzungsweise 2-5% der Bevölkerung daran leiden, erkennen nur wenige Behandelnde die chronische Autoimmunkrankheit, die massiv entzündliche Hautveränderungen hervorruft. Auch in der Öffentlichkeit ist das unheilbare Krankheitsbild wenig bekannt oder wird irrtümlich in eine Kategorie mit Pickeln oder Abszessen eingeordnet. Darum erleben Betroffene wie Simone S. (28) häufig einen Leidensweg aus Scham, Schmerz und ständigen Operationen, bis sie die richtige Diagnose und entsprechende Therapie erhalten.

COPD ist eine komplexe Erkrankung mit einer Vielfalt von intra- und extrapulmonalen Komponenten (1). Diese Diversität macht es schwer, den einen Betroffenen mit COPD zu fassen (1). Bereits in den 1960er Jahren wurden deshalb unterschiedliche Typen von Betroffenen wie der Pink Puffer oder der Blue Bloater beschrieben (2, 3). Für die COPD-Therapie sind diese Typen mehr und mehr in den Hintergrund gerückt. Doch in welchen Fällen können sie nach wie vor ihre Berechtigung haben? Bei welchen Betroffenen-Merkmalen kann z. B. eine duale Bronchodilatation, wie mit Aclidinium/Formoterol, sinnvoll sein?

Forschende an der Medizin Uni Innsbruck ist es gelungen, in einer schwer sequenzierbaren Region des LPA-Gens eine häufige Mutation zu entdecken, die alleine bereits 10% der Lp(a)-Konzentrationen erklärt und vor kardiovaskulären Erkrankungen schützt. Sie ist die Mutation mit dem wahrscheinlich größten Einfluss auf Lipoprotein(a) in der Bevölkerung.

Mit dem Alter nimmt häufig die medikamentöse Belastung von Betroffenen mit COPD aufgrund von Komorbiditäten wie kardiovaskulären Erkrankungen, Diabetes, Osteoporose oder Depressionen zu (1). Weniger bekannt ist, dass eine COPD-Erkrankung auch mit einer höheren Prävalenz für eine chronische Nierenerkrankung (CKD) einhergeht (2). Zusätzlich sollte bei einer Nierenfunktionsstörung bedacht werden, dass die systemische Exposition bestimmter medikamentöser COPD-Therapeutika erhöht sein kann (2).

Praxisorientierte, maßgeschneiderte Therapieoptionen und eine individuelle Risikostratifizierung waren die Trend-Themen der diesjährigen 81. Jahrestagung der American Diabetes Association (ADA). Welche Perspektiven sich hieraus für die Behandlung von Menschen mit Diabetes mellitus ergeben, erörtertern renommierte Forschende neu publizierte Studiendaten, die Relevanz von Leitlinien, den Zusammenhang zwischen Time-in-Range (TIR) und HbA_1c-Wert sowie kardiorenale Aspekte beim Typ 2 Diabetes. Beim ADA präsentierte Posterdaten zum GLP-1 Rezeptoragonisten (RA) Semaglutid s.c. (1) und dem Insulinanalogon Insulin degludec (2) bestätigten erneut die Wirksamkeit dieser Substanzen.

Eine für alle frei zugängliche neue App „Antiinfektiva Leitfaden“ wurde vor allem für klinisch tätige Ärzte, Ärtztinnen, Apotheker und Apothekerinnen im deutschsprachigen Raum erstellt. Der Leitfaden ersetzt nicht die sorgfältige klinische Beurteilung der Betroffenen und die Anpassung der Therapie an individuelle Umstände in begründeten Fällen.

Wie verläuft eine COVID-19-Infektion bei Kindern, sind sie nach einem milden Verlauf geschützt und welche Rolle spielen sie im Pandemiegeschehen als Erkrankte, Infektionsherde und -verstärker? Diese zentralen Fragen haben Wissenschaftler*innen der Universitätsklinika in Freiburg, Heidelberg, Tübingen und Ulm sowie des Naturwissenschaftlichen und Medizinischen Instituts NMI in Reutlingen in der vom Land Baden-Württemberg initiierten und finanzierten COVID-19-Kinder-Studie untersucht. Sie zeigten, dass Kinder sich innerhalb der Familien deutlich seltener ansteckten als Erwachsene und der Verlauf meist deutlich milder war. Gleichzeitig war die Immunantwort bei Kindern im Schnitt stärker und hielt länger an als bei Erwachsenen, unabhängig davon, ob Symptome auftraten. Die Ergebnisse sind am 23. Juli 2021 als Preprint veröffentlicht worden.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 15. Juli 2021 seinen Beschluss zur frühen Nutzenbewertung von Inclisiran veröffentlicht. Der G-BA kommt zu dem Schluss, dass kein Zusatznutzen für Inclisiran belegt werden kann (1). Die Phase- III-Zulassungsstudien ORION-9, -10 und -11 (2, 3) erfüllen die Anforderungen des G-BA nicht, da keine Daten gegenüber der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen. Aufgrund dessen hatte Novartis bereits im eingereichten Dossier keinen Zusatznutzen beansprucht. Das Gremium folgt damit der Einschätzung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), das am 3. Mai 2021 seinen Bericht zur frühen Nutzenbewertung im Auftrag des G-BA veröffentlicht hatte (5).

Der neue Wirkstoff Palovaroten zur Behandlung der sehr seltenen Erkrankung Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) befinden sich im Zulassungsprozess in den USA und in Europa. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat den Zulassungsantrag angenommen und ihm sogar ein beschleunigtes Verfahren genehmigt. Bis Ende November soll die Entscheidung über die Zulassung im Rahmen eines Priority-Review-Verfahrens getroffen sein. Auch in Europa prüft die EMA den Antrag auf Marktzulassung. In der Schweiz hat die Behörde Swissmedic bereits grünes Licht für eine vorrangige Prüfung gegeben.

„Die Verfügbarkeit immer besserer Regime zur Behandlung einer HIV-Infektion haben die Ansprüche an die Therapie in den vergangenen Jahren steigen lassen“, so Prof. Dr. Jürgen Rockstroh, Bonn, bei einem Meet-the-Expert im Rahmen der virtuellen IAS-Jahrestagung 2021. Dabei sei ein holistischer Ansatz wichtig, der Menschen mit einer HIV-Infektion in die Lage versetzt, Behandlungsentscheidungen zu treffen, die mit einer besseren Gesundheit einhergehen. Ein antiretrovirales Therapieregime, das zentrale Forderungen an eine moderne HIV-Behandlung erfülle, sei das Integrase-Strangtransfer-Inhibitor (INSTI)-basierte Single-Tablet-Regime mit Bictegravir, Emtricitabin, Tenofoviralafenamid (BIC/FTC/TAF).

In der CASTING-Studie verminderte Ocrelizumab bei RRMS-Patienten und Patientinnen die Aktivitätseinschränkungen und verbesserte die Produktivität am Arbeitsplatz, reduzierte die Symptomlast und verringerte die physischen und psychischen Auswirkungen der Erkrankung über 2 Jahre hinweg (1). Laut Daten vom EAN-Kongress hatten Patienten und Patientinnen, die in klinischen Studien mit Ocrelizumab behandelt wurden und an COVID-19 erkrankten, mehrheitlich einen milden bis moderaten Erkrankungsverlauf (2). Aktuelle Real-World-Daten unterstreichen die Heterogenität der RMS und charakterisieren 5 distinkte Patientenprofile (3).

Seit etwa 2 Jahren steht der monoklonale Antikörper Dupilumab als Add-on-Erhaltungstherapie zur Behandlung von schwerem Asthma mit Typ-2-Inflammation zur Verfügung. Diese Asthma-Form ist gekennzeichnet durch eine erhöhte Anzahl Eosinophiler im Blut und/oder ein erhöhtes Stickstoffmonoxid (FeNO), das trotz hochdosierter inhalativer Kortikosteroide plus einem weiteren zur Erhaltungstherapie angewendeten Arzneimittel unzureichend kontrolliert ist. Diese Typ-2-Inflammation zeichnet sich durch eine Überexpression der beiden Interleukine IL-4- und IL-13 aus. Dupilumab wirke hier, so die Erläuterung von PD Dr. Stephanie Korn, Leiterin der Klinischen Forschung Pneumologie Mainz, indem es die gemeinsame Alpha-Untereinheit der IL-4- und IL-13-Rezeptoren blockiere und dadurch die beiden Signalwege hemme.

Der Erkrankungsverlauf einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) kann durch die Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen positiv beeinflusst werden (1). Eine wichtige Grundlage für die Wirksamkeit ist hierbei das Wirkprinzip des Antisense-Oligonukleotids. Wie bedeutsam der Einsatz von Nusinersen für Menschen mit 5q-SMA sein kann, zeigen die inzwischen umfangreichen Erfahrungen aus der klinischen Praxis (2-4). Neben medizinischen Wirksamkeitsparametern (wie beispielsweise die 6-Minuten-Gehstrecke) kann auch die subjektive Wahrnehmung der Therapieerfolge von großer Bedeutung sein. Über ihre Erfahrungen zum Einsatz von Nusinersen bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen sowie Aspekte der zielgerichteten Wirkung sprachen der Neuropädiater Prof. Andreas Hahn, Universitätsklinikum Gießen und der Neurologe Prof. Thomas Meyer, Charité Berlin, bei einem Online-Pressegespräch von Biogen.

Mukopolysaccharidose Typ I Hurler (MPS-IH) wird durch einen Mangel an alpha-L-Iduronidase (IDUA) verursacht und wird typischerweise durch eine allogene hämatopoetische Stammzellentransplantation (HSC) behandelt, die hohe Erfolgsraten gezeigt hat, wenn die Patienten in einem jungen Alter behandelt werden. Die Skelettanomalien bleiben jedoch bestehen und die fortschreitende neurokognitive Verschlechterung im Laufe der Zeit beeinträchtigt die Lebensqualität der Patienten erheblich. In dieser ersten klinischen Phase-I/II-Studie am Menschen wollten wir die Wirksamkeit der Behandlung mit autologen HSC, die genetisch so modifiziert wurden, dass sie humanes IDUA überexprimieren, bei 8 Patienten mit MPS-IH untersuchen.

Im Rahmen eines NeuroLive-Webinars wurden unterschiedliche, aktuelle Aspekte zur Therapie der Multiplen Sklerose (MS) – vom Konzept und Langzeitdaten der gepulsten Immuntherapie, über die Herausforderung in Zeiten der Corona-Pandemie, bis hin zur Kommentierung der neuen S2k-Leitlinie der DGN5 und des Konsenspapiers der MSTKG (4) thematisiert.

Vor kurzem startete die pivotalen Phase-III-Entwicklung des führenden proprietären Wirkstoffkandidaten Pritelivir, einem neuartigen Helikase-Primase-Inhibitor. Im vorgelagerten Phase-II-Teil seiner klinischen Phase-II/III-Studie, PRIOH-1, hat das Unternehmen sehr vielversprechende Zwischenergebnisse erzielt. Die multizentrische Open-Label-Studie PRIOH-1 soll die Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem Pritelivir zur Behandlung von Aciclovir-resistenten mukokutanen HSV-Infektionen bei immungeschwächten Patienten untersuchen.