Medizin

Morbus Gaucher und ASMD: Patientenregister und Medikamente

Auf dem internationalen Gaucher Leadership Forum (GLF) 2023 in Amsterdam trafen sich weltweit angesehene Expert:innen auf dem Feld der lysosomalen Speicherkrankheiten (LSD) Morbus Gaucher und ASMD (Mangel an saurer Sphingomyelinase). Neben neuesten Erkenntnissen zur Genetik und Pathologie wurden Studien- und Real-World-Daten zu etablierten Therapieoptionen diskutiert. Im Fokus standen die Differenzialdiagnose, Behandlungsoptionen – und vor allem: Patientendaten, die den Kern der wissenschaftlichen Forschung bilden.

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