CHMP erteilt positive Empfehlung für Vutrisiran zur Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassung von Vutrisiran zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie bei erwachsenen Patient:innen ausgesprochen (1). Die Erkrankung ist durch eine rasche Progression und eine hohe Krankheitslast gekennzeichnet, bei gleichzeitig begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Vutrisiran ist in der Europäischen Union bislang für die Therapie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose mit Polyneuropathie zugelassen.
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