Spinale Muskelatrophie: Fünf Jahre Erfahrung mit Risdiplam unterstreichen Bedeutung des frühen Therapiebeginns
Im Rahmen einer Veranstaltung auf der diesjährigen Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) in Linz stand der Splicemodifikator Risdiplam zur Therapie der spinalen Muskelatrophie (SMA) im Fokus. Seit der Zulassung im Jahr 2021 hat sich Risdiplam als breite Therapieoption für 5q-assoziierte SMA etabliert und ist mit über 21.000 Patient:innen – vom präsymptomatischen Neugeborenen bis zum Erwachsenen – die am häufigsten eingesetzte SMA-Therapie weltweit.
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