Pharmakologie und Toxikologie | Beiträge ab Seite 10

Ab dem 2. März 2020 wird nasales Glukagon (Baqsimi^®) in Deutschland zur Verfügung stehen. Das nasale Glukagon ist indiziert zur Behandlung schwerer Hypoglykämien bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 4 Jahren mit Diabetes mellitus (1). Damit steht eine innovative, schnell und einfach anzuwendende Option (1, 2) zur Verfügung, die auch von ungeschulten hilfeleistenden Personen leicht verabreicht werden kann (2, 3).

Bei Herzrhythmus- oder Gedächtnisstörungen bieten ernährungsmedizinische Interventionen im Rahmen einer bilanzierten Diät unterstützende Behandlungsmöglichkeiten.

Tafamidis (Vyndaqel^®) 61 mg hat von der Europäischen Kommission die Zulassung zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erhalten. Tafamidis 61 mg ist damit die erste und derzeit einzige pharmakologische Therapie in Europa, die für die Behandlung der lebensbedrohlichen Erkrankung ATTR-CM bei erwachsenen Patienten sowohl mit der Wildtyp- als auch mit der hereditären Form indiziert ist. Tafamidis 61 mg wird voraussichtlich ab dem zweiten Quartal 2020 in Deutschland zur Verfügung stehen. Mit dieser Zulassungserweiterung ist Tafamidis das einzige Präparat in Europa, das zur Behandlung der neurologischen und der kardiologischen Manifestationsform der Transthyretin-Amyloidose (ATTR-PN und ATTR-CM) eingesetzt werden kann.

Novo Nordisk hat bekannt gegeben, dass das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) die Zulassung für Somatotropin (Norditropin^®) um die Behandlung von Kindern mit Wachstumsstörungen aufgrund des Noonan-Syndroms erweitert hat. Somatotropin ist das einzige Wachstumshormon, das in Deutschland für die Behandlung von Kindern mit Noonan-Syndrom zugelassen ist.

Gegenwärtig werden in den USA jedes Jahr mehr als 300.000 neue Borreliose-Fälle gemeldet, gegenüber 65.000 in Europa – aufgrund des Klimawandels und der Zersiedelung der Landschaft mit steigender Tendenz. Die Standardversorgung bei der Borreliose, eine Behandlung mit Antibiotika über 2-4 Wochen, ist nicht immer wirksam: Mindestens 10-20% der behandelten Patienten zeigen auch nach der Behandlung noch Symptome. Lyme-Borreliose-Patienten im Spätstadium können viele verschiedene Symptome aufweisen, darunter Müdigkeit, Gelenkschmerzen, Gedächtnisprobleme, Gesichtslähmung, Schmerzen, Nackensteifheit, Herzklopfen und schwere Kopfschmerzen. Die Entdeckung neuer Behandlungsmethoden gegen die Borreliose ist daher von großem Interesse.

Olipudase alfa, eine noch in der klinischen Prüfung befindliche rekombinante humane saure Sphingomyelinase, zeigte in 2 getrennten klinischen Studien zur Untersuchung von Olipudase alfa für die Behandlung des sauren Sphingomyelinasemangels (ASMD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten positive Ergebnisse. Olipudase alfa ist die erste und einzige in der Spätphase der Entwicklung befindliche Enzymersatztherapie für die Behandlung des ASMD. Derzeit sind keine Therapien für ASMD zugelassen.

Smarte Technologien halten Einzug in immer mehr Lebensbereiche, auch in die Behandlung von Patienten mit Typ-2-Diabetes. Dokumentation, Zusammenführung und Auswertung von Daten sollen dabei helfen, Therapieergebnisse von Patienten verbessern und den Start in die Insulintherapie erleichtern zu können. Durch die Nutzung eines Smart Pens konnte in einer nicht-interventionellen Studie bei Patienten mit Typ-1-Diabetes der Blutzucker im Mittel fast 2 Stunden pro Tag länger im Zielbereich gehalten werden (1). Inwiefern moderne Insuline wie Tresiba^® und Fiasp^® Patienten dabei durch eine einfache Integration in den Alltag und eine flexible Anwendung unterstützen können, stellten Experten im Symposium „Innovative Therapielösungen für die Diabetes-Praxis“ bei der DiaTec 2020 vor.

Daiichi Sankyo hat die Ergebnisse von 2 Metaanalysen bekanntgegeben, die auf 4 klinischen Phase-III-Studien zu Bempedoinsäure basieren und auf der wissenschaftlichen Jahrestagung der American Heart Association (AHA) in Philadelphia vorgestellt wurden. Bempedoinsäure durchläuft aktuell die behördliche Prüfung zur Marktzulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die Food and Drug Administration (FDA) als zuständige Behörde in den USA.

Hinter einer Herzinsuffizienz kann sich auch eine Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) verstecken. Für die seltene Erkrankung könnte demnächst eine spezifische Therapie zur Verfügung stehen, was einer frühzeitigen Diagnose besondere Bedeutung zukommen lässt.

Ab sofort können Patienten mit ankylosierender Spondylitis (AS) auch mit der 300-mg-Dosierung des Interleukin(IL)-17A-Inhibitors Secukinumab (Cosentyx^®) behandelt werden. Nachdem die Therapie von AS-Patienten bisher lediglich in der Dosierung von 150 mg möglich gewesen war, hat die Europäische Kommission, basierend auf den Daten der MEASURE 3-Studie, nun einer Zulassungsanpassung zugestimmt. Abhängig vom klinischen Ansprechen kann die Dosis damit auch auf 300 mg Secukinumab erhöht werden. Die Entscheidung der Europäischen Kommission beruht auf umfangreichen Daten der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie MEASURE 3 (n=226) (1-3).

Wissenschaftlern der Universität Ulm ist es erstmals gelungen, Beta-Amyloid-Fibrillen aus dem menschlichen Gehirn zu isolieren und zu untersuchen. Diese Eiweißfasern stehen im Verdacht, die Alzheimer-Krankheit sowie die Zerebrale Amyloid-Angiopathie mit auszulösen. Veröffentlicht wurde die Studie, an der auch Forschende aus Tübingen, Halle und San Diego beteiligt waren, im Fachjournal Nature Communications.

Für die Selbstapplikation von Benralizumab (Fasenra^®) bei schwerem eosinophilem Asthma steht ab sofort neben der Fertigspritze auch der Fertigpen als neue patientengerechte Darreichungsform zur Verfügung. Die einfache Handhabung ermöglicht Patienten eine bequeme Selbstapplikation in ihrer gewohnten Umgebung – weg von zeitaufwändiger Terminkoordination, hin zu mehr Unabhängigkeit. Bereits Anfang 2018 startete die Erfolgsgeschichte des Biologikums mit der Zulassung bei schwerem eosinophilem Asthma, das trotz hochdosierter ICS* plus LABA** unzureichend kontrolliert ist (1). 2019 folgten dann positive Langzeitdaten zu Wirksamkeit und Sicherheit des Biologikums (2, 3) sowie zahlreiche Rückmeldungen von zufriedenen Patienten. Komplettiert wurde dies im Sommer sowohl durch die Zulassung der Selbstapplikation mittels Fertigspritze und Pen als auch durch den Start des Patientenservices Connect 360°.

Das Biotech-Unternehmen PhagoMed Biopharma hat einen neuen Therapieansatz zur Heilung der Bakteriellen Vaginose und zur Restabilisierung des vaginalen Mikrobiomes entdeckt. Dieser wird nun durch Etablierung eines auf diese Aufgabe fokussierten Teams mit Hochdruck weiterentwickelt. Grundlage der neuen Therapiemöglichkeit sind rekombinant hergestellte Enzyme spezieller Viren, die Bakterien auflösen und vernichten können. Der medizinische Einsatz dieser Enzyme bietet eine effektive Alternative zu Antibiotika, deren Wirksamkeit zunehmend unter den Resistenzen von Bakterien leidet.

Eine proximale Muskelschwäche, verbunden mit positivem Gowers-Zeichen, Trendelenburg-Gang und Zwerchfellschwäche, kann auf zahlreiche Myopathien hindeuten. Die seltene und erblich bedingte Glykogenspeicherkrankheit Morbus Pompe wird nur selten als Verdachtsdiagnose in Erwägung gezogen. „Bei Patienten mit proximalen Paresen und leichter bis moderater CK-Erhöhung sollte frühzeitig ein Trockenbluttest zur Messung der α-Glukosidase veranlasst werden“, erläuterte Prof. Dr. Matthias Vorgerd, Bochum, auf einer Veranstaltung von Sanofi Genzyme anlässlich des Kongresses der Deutsche Gesellschaft für Neurologie (DGN) in Stuttgart (1).

Bei chronischen Schmerzen, bedingt durch schwere Tumorerkrankungen, aber auch bei nichttumorbedingten Schmerzen, ist der Einsatz von Opioiden eine wichtige Säule der medikamentösen Schmerztherapie. Dennoch stoßen bei der Behandlung chronischer Schmerzen viele Opioide an ihre Grenzen. PRIALT^® mit dem Wirkstoff Ziconotid bietet eine potente intrathekale Alternative in der medikamentösen Behandlung starker chronischer
Schmerzen.

Polyneuropathien, chronische Rückenschmerzen wie auch Nervenengpass-Syndrome haben etwas gemeinsam. Bei all diesen Krankheitsbildern finden sich Schädigungen an der Myelinschicht des Neurons und/oder am  Axon selbst. Eine  ausschließlich symptomatische, vor allem analgetische Therapie ist weder leitliniengerecht noch suffizient und beinhaltet zudem längerfristig ein steigendes Abhängigkeitspotential. Auf einer Pressekonferenz im Rahmen des Deutschen Schmerzkongresses 2019 in Mannheim stellten Experten die Bedeutung eines frühzeitigen multimodalen Therapieansatzes heraus.

Der chronisch obstruktiven Lungenerkrankung COPD liegt eine Entzündung im Bereich der kleinen Atemwege und ein Emphysem zugrunde (1). Bei einem Emphysem sind Lungenbläschen teilweise irreversibel zerstört. Verbrauchte Luft wird so nicht vollständig abgeatmet und die Lunge überbläht. COPD-Patienten nehmen dies als Dyspnoe wahr und werden aufgrund dessen zunehmend inaktiv (2, 3). Während die Inaktivität die Leistungsfähigkeit und Lebensqualität weiter verschlechtern kann, ist die Steigerung der körperlichen Aktivität prognostisch höchst relevant (4-6). Bronchodilatatoren verringern die Lungenüberblähung (3) und können dadurch die Basis für COPD-Patienten schaffen, wieder körperlich aktiv zu sein. Eine effektive Bronchodilatation kann durch LAMAs, wie Bretaris^® Genuair^® (Aclidiniumbromid 375# μg) und LAMA/LABA Fixkombinationen, wie Brimica^® Genuair^® (Aclidiniumbromid/Formoterolfumarat 400/12 μg), erreicht werden (4).

Reisedurchfall zählt mit Sonnenbrand und Mückenstichen zu den 3 häufigsten gesundheitlichen Beeinträchtigungen eines erlebnisreichen (Auslands-)Urlaubs. Hauptursache sind mit bis zu 80% bakterielle Infektionen, meist mit E. coli und als Mischinfektionen etwa mit Shigellen oder Salmonellen. Bei nicht-invasiven mittelschweren bis schweren Formen ohne Dysenterie – also ohne Fieber oder Blut im Stuhl – ist das kaum resorbierte Breitspektrums-Antibiotikum Rifamycin ebenso wirksam wie das Fluorchinolon Ciprofloxacin bei deutlich geringerer Resistenzinduktion.

Bei der Schmerztherapie gibt es keine Standardlösung im Sinne von „One Size fits all“, sondern vielmehr muss sie stets die individuelle Situation und Wünsche des Patienten berücksichtigen. Darin waren sich Schmerzexperten bei einem von dem Unternehmen Aristo Pharma unterstützten Symposium im Rahmen des Deutschen Schmerzkongresses 2019 in Mannheim einig.