pulmonal-arterielle Hypertonie (PAH)

Das Fusionsprotein Sotatercept verfügt mit der Blockade des Activin-Signalwegs über ein neues Wirkprinzip. Nach positiven Phase-III-Daten steht die US-amerikanische Zulassung zur Therapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) kurz bevor.

Die Blockade des Activin-Signalwegs mit Sotatercept ist ein neuer, vielversprechender Ansatz in der Therapie der Pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) – wie eine Phase-III-Studie zeigen konnte, deren Ergebnisse Studienleiter Prof. Dr. Marius M. Hoeper, Medizinische Hochschule Hannover, vorstellte.

Die mangelnde Bildung von zyklischem GMP (cGMP) durch das Enzym lösliche Guanylatzyklase (sGC) in den glatten Muskelzellen der Pulmonalgefäße ist ein entscheidender Pathomechanismus bei pulmonal-arterieller Hypertonie. Wenn eine initiale Therapie mit PDE5-Hemmern (PDE5i) wie Sildenafil oder Tadalafil oder Endothelinrezeptor-Antagonisten (ERA) nicht ausreicht, besteht Bedarf für eine Therapieeskalation. Hierzu eignet sich nach aktuellen Daten Riociguat, ein Stimulator der löslichen Guanylatzyklase, besonders gut. Er kann für PAH-Patienten mit intermediärem Risiko unter PDE5i eine sinnvolle Option sein.

Die Krankenkassen pochen angesichts der geplanten Ausweitung von Corona-Tests darauf, dass der Staat die Kosten mitträgt. "Im Rahmen der Pandemiebekämpfung die Tests auszuweiten, erscheint auf jeden Fall sinnvoll", sagte der Sprecher des Spitzenverbandes der Gesetzlichen Krankenkassen (GKV) der Deutschen Presse-Agentur am Freitag. Als staatliche Aufgabe müssten Tests in diesem Rahmen auch vom Staat finanziert werden.

Die seltene, autosomal-rezessiv vererbte Stoffwechselerkrankung Phenylketonurie (PKU) führt unbehandelt zu multiplen schweren Beeinträchtigungen. Ursache sind neurotoxische Phenylalaninkonzentrationen im Blut als Folge mangelhaften Abbaus der Aminosäure durch eine mutierte Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) in der Leber. Der Erfolg der seit langem bekannten Phenylalanin-armen Diät als Standardtherapie ist jedoch begrenzt. Bei etwa 40% der PKU-Patienten kann die Therapie durch zusätzliche Substitution von synthetischem Tetrahydrobiopterin (BH4) entscheidend verbessert werden. BH4 und seine synthetische Form Sapropterin (Kuvan^®) fungiert sowohl als Ko-Enzym als auch als Chaperon (Proteinfaltungshelfer) für die PAH.

Bei Lungenhochdruck ist der Blutdruck in der Lunge stark erhöht: Das Herz muss Schwerstarbeit leisten, um Blut in die Lunge zu pumpen, und ermüdet mit der Zeit. Ein speziell für Patienten mit Lungenhochdruck entwickeltes Training kann dem ein Stück weit entgegen wirken und die medikamentöse Therapie sinnvoll unterstützen, wie nun eine Studie der Thoraxklinik am Universitätsklinikum Heidelberg unter Leitung von Prof. Ekkehard Grünig gezeigt hat. Nach 15 Wochen Training verbesserte sich bei den Patienten die maximale Sauerstoffaufnahme unter Belastung, ein Zeichen dafür, dass die Körpermuskulatur effektiver arbeitet.