Swedish Orphan Biovitrum (Sobi)

In einem effektiven Behandlungsmanagement der Hämophilie ist die Verhinderung von Blutungen lediglich der erste Schritt. Ebenso wichtig ist die Gesunderhaltung der Gelenke, Vermeidung von Gelenkveränderungen sowie Schmerzen, sodass eine Teilhabe gesichert ist. Als erster Vertreter einer neuen FVIII-Klasse steht mit Efanesoctocog alfa eine Therapieoption mit verlängerter Halbwertszeit zur Verfügung, die signifikant auf die Lebensqualität der Betroffenen einzahlt.

Die hochwirksame Faktor-VIII-Ersatztherapie Efanesoctocog alfa wurde zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A für Patient:innen jeden Alters und jeden Schweregrads von der Europäische Kommission zugelassen. Die Patient:innen konnten mit einer Prophylaxe (einmal wöchentlich) über einen erheblichen Teil der Woche normalisierte bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40% mit Talspiegeln von 15% vor der nächsten Dosis erreichen. Dies führte zu einem deutlich verbesserten Blutungsschutz im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe.

Auf dem 30. Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) in London wurden positive Ergebnisse der A-SURE-Studie vorgestellt. Sie belegen eine verbesserte prophylaktische Wirksamkeit bei mit Efmoroctocog alfa behandelten Patient:innen im Vergleich zu einer gematchten Gruppe von Patient:innen, die mit SHL FVIII Präparaten behandelt wurde. A-SURE war eine 24-monatige prospektive, nicht-interventionelle, europäische Multizenterstudie mit mehr als 350 Teilnehmer:innen in 45 Zentren und die größte direkte Vergleichsstudie bei Menschen mit Hämophilie A (PwHA). Die Zentren der A-SURE Studie waren in Österreich, Belgien, Finnland, Frankreich, Italien, Norwegen, Spanien, Schweden und dem vereinigten Königreich lokalisiert. Die Ergebnisse wurden von Prof. Johannes Oldenburg, dem Leiter der Studie, vorgestellt.

Auf dem Symposium Hämophilie und Schmerz im Rahmen des Deutschen Schmerz- und Palliativtags 2022 führten Dr. med. Katharina Holstein, UKE Hamburg, und Dr. med. Dipl. Psych. Johannes Horlemann, Präsident der DGS, in ihren Vorträgen in die Besonderheiten der Hämophilie ein und schärften das Bewusstsein für die Frage „Hämophilie: Eine Aufgabe für die Schmerzmedizin?“ sowie zu den Herausforderungen in der Schmerztherapie von Hämophilie-Patient:innen.

„Deutschland ist mittlerweile ein Omikron-Land“, sagt Prof. Dr. Tobias Welte, Direktor der Klinik für Pneumologie an der Medizinischen Hochschule Hannover. „Trotzdem sind immer noch 30% mit der weitaus gefährlicheren Delta-Variante infiziert; weitere pathogenere Varianten als Omikron können folgen. Deshalb werden Medikamente gegen COVID dringend benötigt.“ Eine medikamentöse Option ist Anakinra – ein Medikament, das seit 20 Jahren bei Patient:innen mit Rheumatoider Arthritis (RA) eingesetzt wird.

Anakinra hat die Zulassung zur Behandlung von Patient:innen mit COVID-19 Pneumonie erhalten. Der IL-1 Rezeptorantagonist wird künftig zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit COVID-19 Pneumonie eingesetzt, die eine Low- oder High-Flow-Sauerstoffzufuhr benötigen und ein Risiko für schweres Lungenversagen (SRF) haben, das durch suPAR-Spiegel (lösliche Form des Urokinase Plasminogen-Aktivator-Rezeptors) von ≥ 6 ng/ml bestimmt wurde.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat die Zulassung von Pegcetacoplan empfohlen (1). Die Empfehlung erstreckt sich auf die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), welche nach einer mindestens 3-monatigen Behandlung mit einem C5-Inhibitor nach wie vor anämisch sind. Die positive Stellungnahme des CHMP wird nun an die Europäische Kommission zur Entscheidung über die Zulassung weitergeleitet.

Bei der SAVE-MORE-Studie handelt sich um eine Prüfer-initiierte Studie, in der die Wirkung von Anakinra bei Patienten mit mittelschwerer bis schwerer COVID-19-Pneumonie untersucht wurde. Der frühe und gezielte Einsatz von Anakinra zusätzlich zur aktuellen Standardtherapie bei stationär behandelten Patienten mit schlechter Prognose reduzierte die Mortalität und/oder die Entwicklung einer schweren Atemwegsinsuffizienz, während er die Anzahl der Patienten, die symptomfrei (d.h. ohne Anzeichen einer COVID-19-Infektion) entlassen werden konnten, erhöhte.

Die Zulassung von Anakinra (Kineret^®) zur Behandlung des Still-Syndroms (SJIA und AOSD) eröffnet neue Perspektiven. Dies machten die Vortragenden bei einem Frühstückssymposium der Firma Sobi auf dem 46. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Rheumatologie in Mannheim (1) deutlich. Erstmals ist es jetzt möglich, bei SJIA und AOSD im Label frühzeitig, auch firstline, ein Biologikum einzusetzen. Dabei öffnet der frühe Therapiebeginn ein „window of opportunity“: Erste Langzeitdaten über 3 Jahre zeigen, dass die alleinige Gabe von Anakinra einen hohen Anteil der Patienten in die vollständige Remission führt (1). Die frühe Behandlung könnte gerade die Prognose von Kindern verändern, die den rekombinanten Interleukin (IL)-1-Rezeptorantagonisten bereits ab dem achten Lebensmonat erhalten dürfen.