Zulassung | Beiträge ab Seite 11

Die kontinuierliche subkutane Infusion von ABBV-951 (Foslevodopa/Foscarbidopa) über 24 Stunden/Tag zeigte in einer randomisierten, doppelblinden, wirkstoffkontrollierten Double-Dummy Studie der Phase III eine statistisch signifikante Überlegenheit gegenüber oralem Levodopa/Carbidopa in Bezug auf die Verringerung motorischer Fluktuationen bei Patient:innen mit fortgeschrittenem Morbus Parkinson. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt – eine signifikante Verbesserung der ON-Phasen ohne beeinträchtigende Dyskinesien in Stunden pro Tag basierend auf dem Parkinson-Tagebuch – nach 12 Wochen gegenüber Baseline (1). Diese Ergebnisse werden ein wichtiger Bestandteil der weltweiten Zulassungsanträge sein.

Das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat am 19.11.2021 ein positives wissenschaftliches Gutachten für Molnupiravir zum Einsatz bei erwachsenen COVID-19-Patient:innen, die noch nicht auf zusätzlichen Sauerstoff angewiesen sind und ein erhöhtes Risiko aufweisen, einen schweren COVID-19-Krankheitsverlauf zu entwickeln, veröffentlicht. Molnupiravir ist eine in der Entwicklung befindliche, oral einzunehmende antivirale Monotherapie gegen COVID-19.

Ein Capsaicin-Pflaster bietet die Möglichkeit, periphere neuropathische Schmerzen topisch zu therapieren – bei einer durchschnittlich 5 Monate lang anhaltenden Wirksamkeit nach bis zu 60-minütiger* Applikation (1, 2). Bei unbefriedigendem Ansprechen nach der ersten Anwendung können weitere Versuche doch noch zum Erfolg führen, wie Prof. Dr. med. Rainer Freynhagen vom Benedictus Krankenhaus in Tutzing beim Deutschen Schmerzkongress hervorhob. Denn viele der vermeintlichen Non-Responder erfahren nach weiteren Anwendungen doch noch eine deutliche Schmerzreduktion (3).

Vor Kurzem wurde bekannt gegeben, dass die Europäische Kommission Risankizumab (150 mg zur subkutanen Injektion in Woche 0, Woche 4 und danach alle 12 Wochen) allein oder in Kombination mit Methotrexat (MTX) zur Behandlung der aktiven Psoriasis-Arthritis bei Erwachsenen mit einem unzureichenden Ansprechen oder einer Unverträglichkeit gegenüber einem oder mehreren krankheitsmodifizierenden Antirheumatika (DMARDs) zugelassen hat. Die Zulassung für diese zweite Indikation von Skyrizi wird in allen Mitgliedstaaten der EU sowie in Island, Liechtenstein, Nordirland und Norwegen gelten.

GlaxoSmithKline (GSK) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission Mepolizumab, einen monoklonalen Antikörper, der auf Interleukin-5 (IL-5) abzielt, für den Einsatz bei 3 weiteren eosinophilen Erkrankungen zugelassen hat (1). Die Zulassung folgt den positiven Stellungnahmen des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) und genehmigt Mepolizumab zur Anwendung als Zusatzbehandlung bei Hypereosinophilem Syndrom (HES), eosinophiler Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA) und chronischer Rhinosinusitis mit Nasenpolypen (CRSwNP) .

„Migräne geht noch immer mit einem Stigma einher, unter dem viele Migräne-Patient:innen leiden“, betonte Prof. Zaza Katsarava, Klinikum Unna, beim Symposium im Rahmen des diesjährigen Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) (1, 2). Viele Aspekte des Lebens sind betroffen: Die Erkrankung kann den Alltag mit der Familie einschränken und ungewollte Lebensstil-Änderungen notwendig machen (1, 3). Zudem ist Migräne mit Komorbiditäten wie Angststörungen und/oder Depressionen assoziiert und kann Chancen in Bezug auf Ausbildung, Einkommen und Karriere reduzieren. Damit sind die Patient:innen nicht nur während der akuten Migräne-Attacken beeinträchtigt. „Eine effektive Prophylaxe kann sich auf alle Aspekte auswirken und somit insgesamt die Lebensqualität der Betroffenen verbessern“, so Katsarava weiter (2). Eine Migräne-Prophylaxe mit Galcanezumab (4, a) reduziert die Migräne-Kopfschmerztage (MKT) stark und spürbar schnell – sowohl bei episodischer, chronischer als auch therapierefraktärer Migräne (5, 6, 7). Auch die Lebensqualität von Patient:innen kann während und zwischen den Attacken signifikant verbessert werden (8, 9, b).

Auf einem Symposium im Rahmen der GNP-Jahrestagung gaben Expert:innen ein Update zu der sehr seltenen autosomal-rezessiv vererbten Neurotransmitterstörung Aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel und zur seltenen X-chromosomal rezessiv vererbten neuromuskulären Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Dabei betonten sie die große Herausforderung, die bei beiden Erkrankungen meist unspezifischen Symptome richtig zu deuten und frühzeitig eine exakte Diagnose zu stellen. Zudem stellten sie die derzeitigen und mögliche zukünftige Therapieoptionen sowie aktuelle Studiendaten vor.

Schätzungen zufolge werden bis zu 1% der Bevölkerung westlicher Länder langfristig mit Glukokortikoiden, umgangssprachlich bekannt unter dem Namen Kortison, behandelt. Die Substanzen werden vielfach bei chronisch-entzündlichen Erkrankungen verschiedener Organe, wie beispielsweise rheumatischen Krankheiten, eingesetzt. Eine mögliche Folge der Langzeit-Einnahme ist eine Abnahme der Knochendichte bis hin zur Osteoporose. Daher sollten Rheumapatientinnen und -patienten, die wiederholt oder langfristig Glukokortikoide einnehmen, vorbeugende Maßnahmen ergreifen und vorsorglich auf eine sich entwickelnde Osteoporose untersucht und behandelt werden. In ihrer aktuellen Empfehlung zum Management der Glukokortikoid-induzierten Osteoporose weist die Deutsche Gesellschaft für Rheumatologie e. V. (DGRh) auf Präventions- und Behandlungsmöglichkeiten dieser Folgeerkrankung hin.

Kann bei der Psoriasis-Arthritis vorhergesagt werden, ob ein Therapieansprechen erwartet werden kann? Welche Schlüsse können daraus für eine individualisierte Therapie gezogen werden? Welchen Beitrag können Algorithmen bei der Diagnose und Therapie von Erkrankungen aus dem rheumatologischen Spektrum leisten? Diese und weitere Fragestellungen wurden bei einem Satellitensymposium im Rahmen des 49. Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Rheumatologie (DGRh) behandelt. Die Expert:innen zeigten unter anderem, dass bestimmte Scores bei der Therapie der milden und moderaten Psoriasis-Arthritis (PsA) von hohem prädiktivem Wert sein können, auch um den Erfolg einer Apremilast (1)-basierten Therapie vorherzusagen. Weiterhin waren die Diagnose des vielschichtigen Behçet-Syndroms und der Nutzen von Künstlicher Intelligenz in der Rheumatologie Thema der Vorträge.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat die Zulassung von Pegcetacoplan empfohlen (1). Die Empfehlung erstreckt sich auf die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), welche nach einer mindestens 3-monatigen Behandlung mit einem C5-Inhibitor nach wie vor anämisch sind. Die positive Stellungnahme des CHMP wird nun an die Europäische Kommission zur Entscheidung über die Zulassung weitergeleitet.

Im Rahmen der Diabetes Herbsttagung DDG 2021 wurden auf einem Symposium 2 Fallstudien vorgestellt. „Denn ein Fall sagt mehr als 100 Studien“, betonte Christoph Terkamp, Hannover. Terkamp berichtete über die Therapie einer 87-jährigen Patientin. Bei Patient:innen mit und ohne Typ-2-Diabetes könne durch die Zusatztherapie mit Dapagliflozin das Risiko für kardiovaskulären Tod sowie für eine Verschlechterung der Symptome gesenkt werden, sagte Terkamp.
 

Im Rahmen des 30. jährlichen EADV-Kongresses (European Academy of Dermantology and Venereology) wurden Ergebnisse einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, aktiven und Placebo-kontrollierten Phase-IIb- Studie zur Dosisfindung von Ligelizumab bei chronischer spontaner Urtikaria (csU) präsentiert. Der primäre Endpunkt lag bei 12 Wochen, nach denen der Therapieerfolg basierend auf der Auswertung der Patientenfragebögen erhoben wurde (1). 

Die multiple Sklerose (MS) ist eine von Beginn an progrediente Erkrankung, deren Aktivität sich durch klinische Schübe sowie subklinischer Aktivität unterhalb der MRT Apparenzschwelle auszeichnet. Aber immer noch lässt die Krankheit viele Fragen unbeantwortet. Wichtig in der Behandlung ist aber effektiv und langanhaltend das Risiko der Progression zu reduzieren, so Professor Mathias Mäurer, Würzburg auf einem Symposium, anlässlich der 94.DGN-Jahrestagung.

Für Menschen mit Typ-2-Diabetes ist der SGLT2-Hemmer Empagliflozin in der Dosierung 10 mg ab sofort bis zu einer eGFR (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate, ein Maß für die Nierenfunktion) von 30 ml/min/1,73 m² empfohlen (1, 2). Diese Erweiterung gab die Europäische Kommission am 22. Oktober 2021 bekannt. Die Entscheidung basiert auf der umfassenden Datenlage zu Empagliflozin.

AstraZeneca präsentierte auf den diesjährigen Herztagen 2021 der Deutschen Gesellschaft für Kardiologie – Herz- und Kreislaufforschung e.V. (DGK) aktuelle Daten aus dem Versorgungsalltag von Patientinnen und Patienten mit akutem Koronarsyndrom: Die Ergebnisse der großen internationalen Register-Studie ALETHEIA bestätigen erneut den Nutzen von Ticagrelor zur Langzeitprävention ischämischer Ereignisse bei Patientinnen und Patienten mit akutem Koronarsyndrom und vorangegangenen Myokardinfarkt im Versorgungsalltag. Zugleich geben sie Einblicke in die klinische Routinepraxis der dualen antithrombozytären Therapie (DAPT) mit Ticagrelor.

Der erste Zulassungsantrag für den oralen HIF-Prolyl-Hydroxylase-Inhibitor Vadadustat zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit renaler Anämie im Rahmen einer chronischen Niereninsuffizienz wurde bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht.

Die U.S.-Arzneimittelbehörde (Food and Drug Administration, FDA) hat die Notfallzulassung für den Pfizer-BioNTech COVID-19-Impfstoff bei Kindern von 5 bis 11 Jahren (auch definiert als 5 bis < 2 Jahre) erteilt. Bei dieser Altergruppe wird der Impfstoff in 2 10-µg-Dosen im Abstand von 21 Tagen verabreicht. Das 10 µg-Dosislevel wurde sorgfältig auf Grundlage von Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität ausgewählt. Dies ist der erste COVID-19-Impfstoff, der in den Vereinigten Staaten für diese Altersgruppe zugelassen ist.

In einer Phase-III-Zulassungsstudie, in der Dupilumab bei Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer bis schwerer chronischer spontaner Urtikaria (CSU), einer entzündlichen Hauterkrankung, untersucht wurde, wurden nach 24 Wochen die primären und alle wichtigen sekundären Endpunkte erreicht (1). In Studie A (der ersten von 2 Studien) des klinischen LIBERTY-CUPID-Programms bewirkte die zusätzliche Gabe von Dupilumab zur Standardtherapie mit Antihistaminika im Vergleich zur Antihistaminika-Therapie und Placebo (Placebogruppe) bei noch nicht mit Biologika vorbehandelten Patientinnen und Patienten eine signifikante Linderung von Pruritus und Nesselsucht (1).

Vor 4 Jahren wurde der erste Betroffene mit Multipler Sklerose (MS) in Deutschland mit Cladribin-Tabletten behandelt. Unter der wissenschaftlichen Leitung von Prof. Klaus Schmierer, London/UK, und Prof. Sven Meuth, Düsseldorf, präsentierten Expertinnen und Experten die in den letzten Jahren gesammelten Praxis-Erfahrungen und Langzeitdaten. Die Expertinnen und Experten waren sich einig: Die Daten zeigen, dass Cladribin-Tabletten sicher, effektiv und langwirksam sind und sprechen daher für einen frühen Einsatz des Medikaments in der MS-Therapie (1, 2).