Zulassung

Die Europäische Kommission hat Finerenon, einem selektiven, nicht-steroidalen Mineralokortikoid-Rezeptor-Antagonisten (nsMRA), die Zulassung in der Europäischen Union für die Behandlung von Erwachsenen mit Herzinsuffizienz (HF) und einer linksventrikulären Auswurfleistung (LVEF) von ≥40%, d.h. HF mit leicht reduzierter (HFmrEF) oder erhaltener LVEF (HFpEF) erteilt. In der EU ist Finerenon (10 mg, 20 mg, 40 mg) nun für die Behandlung der symptomatischen chronischen Herzinsuffizienz mit einer LVEF von ≥40% bei Erwachsenen indiziert, was seine Anwendung über die bestehende Indikation bei erwachsenen Patient:innen mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) in Verbindung mit Typ-2-Diabetes hinaus erweitert.

Die Europäische Kommission hat die Indikationserweiterung für Inebilizumab genehmigt [1]. Das Medikament ist nun als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie für Erwachsene mit generalisierter Myasthenia gravis zugelassen, die positiv auf anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)- oder anti-Muskel-spezifische Tyrosinkinase (MuSK)-Antikörper getestet wurden. Die neu zugelassene Indikationserweiterung kann Patient:innen eine neue, zielgerichtete Behandlungsoption bieten – mit dem Potenzial einer langfristigen Krankheitskontrolle durch zweimal jährliche Erhaltungsdosierungen nach zwei anfänglichen Initialdosierungen [1].

Die Europäische Kommission hat die Zulassung des adjuvantierten Impfstoffs gegen das Respiratorische Synzytial-Virus (RSV) erweitert. Bislang war dieser Impfstoff für alle Menschen ab 60 Jahren sowie für Personen ab 50 Jahren mit bestimmten Risikofaktoren zur Prävention von RSV-bedingten Erkrankungen der unteren Atemwege (LRTD) zugelassen. Nun können damit alle Erwachsenen ab 18 Jahren gegen RSV immunisiert werden. Die Zulassung beruht auf Studiendaten zur Immunogenität des adjuvantierten Impfstoffs und zeigen, dass dieser in der Altersklasse der 18- bis 49-Jährigen derjenigen in der Altersklasse 60 plus nicht unterlegen ist.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung für Vonicog alfa auf die On-Demand-Behandlung von Blutungen bei Kindern und Jugendlichen mit Von-Willebrand-Erkrankung (VWE) erweitert [1]. Das rekombinante Von-Willebrand-Faktor-Präparat ist das einzige seiner Art.

Die European Medicines Agency (EMA) hat am 01.12.2025 die Zulassung für den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn)-Inhibitor Nipocalimab als Zusatz zur Standardtherapie bei generalisierter Myasthenia gravis (gMG) erteilt. Bereits am 19.09.2025 hatte das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) die Zulassung zur Behandlung von Patient:innen mit gMG empfohlen [1].

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Brensocatib zur Behandlung von nicht durch zystische Fibrose (Non-CF) bedingten Bronchiektasen in der Europäischen Union (EU) bei Patient:innen ab zwölf Jahren mit zwei oder mehr Exazerbationen in den vorangegangenen zwölf Monaten erteilt. Brensocatib ist der erste und bisher einzige zugelassene Wirkstoff für diese Indikation in der EU. Die Zulassung basiert auf den positiven Daten der PHASE-III-Studie ASPEN [1] und der PHASE-II-Studie WILLOW [2].

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Lenacapavir erteilt. Der HIV-1-Kapsid-Inhibitor wird zweimal jährlich injiziert und dient als Präexpositionsprophylaxe (PrEP) zur Reduzierung des Risikos einer sexuell übertragenen HIV-1-Infektion. Die Zulassung gilt für Erwachsene und Jugendliche mit erhöhtem HIV-1-Ansteckungsrisiko, die mindestens 35 kg wiegen. Lenacapavir ist die erste und einzige zweimal jährlich anzuwendende PrEP-Option, die für die Anwendung in den 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein zugelassen wurde.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA empfiehlt die Zulassung eines aktualisierten COVID-19-mRNA-Impfstoffs von Moderna.

Systeme zur kontinuierlichen Glukosemessung haben sich im ambulanten Bereich längst etabliert [1] – in der stationären Versorgung jedoch blieben sie bislang die Ausnahme. Dabei ist der Bedarf hoch: Ein erheblicher Anteil der Patient:innen in Krankenhäusern und Pflegeeinrichtungen lebt mit Diabetes. Nun wurde der Anwendungsbereich dieser Technologie erweitert. Auch im klinischen Umfeld sollen kontinuierliche Glukosemessungen künftig zur besseren Überwachung und Steuerung des Glukosestoffwechsels und damit einer verbesserten Lebensqualität [2-4] beitragen – im Interesse der Behandelten ebenso wie des medizinischen Fachpersonals.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Acoramidis zur Behandlung der Wildtyp- oder Hereditären-Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) in der EU erteilt. ATTR-CM ist eine fortschreitende tödliche Erkrankung, die sich als infiltrative, restriktive Kardiomyopathie mit Herzinsuffizienz darstellt. Patient:innen mit ATTR-CM sind einem ständigen Risiko der Krankheitsprogression ausgesetzt, die durch fortdauernde Amyloidablagerungen im Herzen hervorgerufen wird. Acoramidis ist ein selektiver, niedermolekularer oral einzunehmender, nahezu vollständiger (≥90%) Stabilisator von Transthyretin (TTR).

Der orale selektive Gonadotropin-Releasing-Hormon(GnRH)-Rezeptorantagonist Linzagolix ist seit November 2024 auch für die symptomatische Behandlung der Endometriose bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter zugelassen (1, 2). Die Dosierung beträgt 200 mg einmal täglich mit gleichzeitiger hormoneller Add-back-Therapie (ABT) und wird eingesetzt bei Patientinnen, deren Endometriose in der Vorgeschichte bereits medizinisch oder chirurgisch behandelt wurde (1). Bereits seit September 2024 steht Linzagolix von Theramex in den Tagesdosierungen 100 mg oder 200 mg – mit oder ohne hormoneller ABT – zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Symptome von Uterusmyomen bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter zur Verfügung.

Wie der Hersteller bekannt gab, ist Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) ab dem 15. Januar 2025 in Deutschland verfügbar. Die CRISPR/Cas9-basierten Geneditierungstherapie wird zur Behandlung geeigneter Patient:innen ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) angewendet (1). Es stellt die derzeit einzige erhältliche autologe Geneditierung dar.

Für Kinder mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) ab 2 Jahren steht mit Macitentan in einer Dosierung von 2,5 mg seit Anfang Januar 2025 eine neue Therapieoption zur Verfügung. Der Endothelin-Rezeptor-Antagonist (ERA) ist indiziert zur Langzeitbehandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 Jahren bis unter 18 Jahren mit PAH der WHO-Funktionsklasse II bis III (1).

Positive Ergebnisse der Phase-III-Studie QUASAR zeigen, dass eine 8-wöchige Behandlung mit 8 mg eines VEGF-Inhibitors bei Patient:innen mit Makulaödem infolge eines retinalen Venenverschlusses (RVV) eine vergleichbare Verbesserung der Sehschärfe erzielt wie eine 4-wöchige Standardbehandlung mit 2 mg. Die Studie umfasste Patient:innen mit verschiedenen Formen des RVV, darunter Zentralvenen-, Venenast- und Hemizentralvenenverschlüsse, und erreichte ihren primären Endpunkt nach 36 Wochen.

Bisher standen für Kinder mit Eosinophiler Ösophagitis (EoE) keine zugelassenen medikamentösen Therapieoptionen zur Verfügung. Seit November 2024 ist nun der monoklonale Antikörper Dupilumab für Kinder mit EoE im Alter von einem bis 11 Jahre zugelassen. Basis der Zulassung ist die pivotale Studie EoE KIDS – eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Dupilumab bei Kindern mit EoE im Alter von einem bis 11 Jahren untersuchte (1).

Die MHRA, die medizinische Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel in Großbritannien, hat Ende September den Wirkstoff Leniolisib zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren zugelassen (1). Es ist der erste spezifische Wirkstoff zur Behandlung dieses seltenen, schweren progredienten primären Immundefekts in Europa. Die Zulassung des oralen selektiven Inhibitors der Phosphoinositid-3-Kinase-Delta (PI3Kδ) wird derzeit auch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) geprüft. Außerhalb Europas ist Leniolisib in den USA und Israel verfügbar.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat die Einreichung eines Zulassungsantrags für Sebetralstat, einen oralen Plasmakallikrein-Inhibitor zur Akutbehandlung des hereditären Angioödems (HAE), akzeptiert. Der Antrag wird nun vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) im Rahmen des zentralisierten Zulassungsverfahrens für alle EU-Mitgliedstaaten sowie für Norwegen, Island und Liechtenstein geprüft.

In der Europäischen Union (EU) wurde Benralizumab als Add-on-Therapie für erwachsene Patient:innen mit rezidivierender oder refraktärer eosinophiler Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA) zugelassen. EGPA ist eine seltene, immunvermittelte Vaskulitis, die ohne Behandlung schwerwiegende Organerkrankungen verursachen kann (1, 2). Grundlage für die Zulassung war die MANDARA-Studie.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme zur Zulassung eines neuen Biosimilars von Ustekinumab abgegeben.