Zusatznutzen

Die Ausgaben für patentgeschützte Arzneimittel steigen trotz der Maßnahmen des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (GKV-FinStG) weiter ungebremst an – GKV-weit in den Monaten Februar bis April 2024 gegenüber dem gleichen Zeitraum 2023 um 18% auf durchschnittlich 2,54 Milliarden Euro pro Monat. Dabei machen sie 50% der Gesamtausgaben für Arzneimittel aus. Das zeigt der neueste AMNOG-Report der DAK-Gesundheit mit dem Titel „Blinde Flecken im AMNOG-Markt – Einblicke in die Ausgabendynamik bei Arzneimitteln“. Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler von Vandage und der Universität Bielefeld analysieren Schwachstellen bei den Maßnahmen des GKV-FinStG und zeigen zudem „blinde Flecken“ im AMNOG-System auf. So wurden in Krankenhäusern im vergangenen Jahr 1,2 Milliarden Euro für patentgeschützte Arzneimittel ausgegeben – eine Steigerung um 132% binnen fünf Jahren in einem bisher wenig untersuchten Ausgabenbereich. DAK-Vorstand Andreas Storm fordert aufgrund der ungebremsten Ausgabendynamik eine „einnahmenorientierte Ausgabenpolitik“. Gastbeiträge von namhaften Expertinnen und Experten wie Prof. Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses (GBA), beleuchten weitere blinde Flecken im AMNOG-Markt.

Dokumentation von Behandlungsschritten, Terminorganisation, Zusammentragen von Vorbefunden – ökonomische, rechtliche und bürokratische Vorgaben nehmen im Alltag von Ärzten in Kliniken und Praxen eine immer größere Rolle ein. Für die eigentliche Patientenversorgung bleibt trotz steigender Patientenzahlen immer weniger Zeit. Auf einer Konferenz des Berufsverbandes für Gastroenterologie Deutschland (BVGD) sprachen Ärzte über den Einsatz der BVGD für bessere Bedingungen im Gesundheitssystem, die besondere Gefährdung von Klinikärzten und jungen Medizinern, das Potential junger Ärzte und Pfleger und wie Zeit- und Kostendruck sowie überbordende Bürokratie abgebaut werden können. Journalmed.de hat für Sie die wichtigsten Erkenntnisse zusammengefasst.

Für Esketamin Nasenspray wurde in Kombination mit einem selektiven Serotonin-Wiederaufnahmehemmer (SSRI) bzw. einem Serotonin-Noradrenalin-Wiederaufnahmehemmer (SNRI) für die therapieresistente Depression ein beträchtlicher Zusatznutzen vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) anerkannt (1).

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat dem Natrium-Glucose-Cotransporter-2 (SGLT-2)-Inhibitor Dapagliflozin kürzlich für die Behandlung der chronischen Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) und mäßiggradig reduzierter Ejektionsfraktion (HFmrEF) einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen über die gesamte Patientenpopulation zuerkannt. Vorteile gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie sah der G-BA dabei in Bezug auf Hospitalisierungen aufgrund von Herzinsuffizienz sowie erstmals in dieser Indikation bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (1). Damit verfügt Dapagliflozin über einen Zusatznutzen in allen zugelassenen Indikationen, sowohl für die Herzinsuffizienz, als auch für chronische Niereninsuffizienz (CKD) und Typ-2-Diabetes mellitus (T2D) (1-5). Darüber hinaus hat die European Society of Cardiology (ESC) Ende August eine 1A-Empfehlung für SGLT-2-Inhibitoren wie Dapagliflozin zur Behandlung der HFpEF und HFmrEF ausgesprochen (6).

Wenn in Deutschland ein Arzneimittel neu zugelassen wird, folgt eine Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss. Die hält Boehringer gerade bei Mitteln gegen seltene Krankheiten für dringend verbesserungswürdig und sieht einen Nachteil für den Standort.

Eine im Journal der British Medical Association (BMJ) veröffentlichte Studie eines Forschungsteams aus Harvard bestätigt anhand von Health Technology Assessments aus Deutschland und Frankreich einen Trend, der sich schon länger abgezeichnet hat: Während zumindest jedes zweite neue Arzneimittel in seinem ersten Anwendungsgebiet den Betroffenen einen nachgewiesenen Zusatznutzen gegenüber der Standardbehandlung bietet, sinkt dieser Anteil mit jeder weiteren Indikation, für die anschließend ebenfalls eine Zulassung erteilt wird. Im dritten Anwendungsgebiet ist die Chance eines Zusatznutzens bereits um 45% kleiner als in der ersten Indikation. Dennoch bemüht sich die Pharmaindustrie häufig erfolgreich um solche Zulassungserweiterungen, um ihren Ressourceneinsatz zu optimieren und die Schutzfristen für ihre Wirkstoffe zu verlängern.

Die Europäische Kommission überarbeitet derzeit die EU-Arzneimittelgesetzgebung und nimmt dabei auch Arzneimittel für Seltene Leiden (Orphan Drugs) in den Fokus. Dabei darf es keine Einschnitte im Anreizsystem zur Entwicklung von Orphan Drugs geben, fordert der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) anlässlich des Tags der Seltenen Erkrankungen. Aktuell gibt es für rund 8.000 bekannte Seltene Erkrankungen circa 200 Arzneimittel. Der Forschungsbedarf bleibt hoch.

Die Kombination der Wirkstoffe Nirmatrelvir und Ritonavir ist seit Januar 2022 zugelassen zur Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen, die keine zusätzliche Sauerstoffzufuhr benötigen und ein erhöhtes Risiko haben, einen schweren COVID-19-Verlauf zu entwickeln. In einer frühen Nutzenbewertung hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) nun untersucht, ob Nirmatrelvir/Ritonavir diesen besonders gefährdeten Patient:innen einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie „Therapie nach ärztlicher Maßgabe“ bietet. Danach sinkt durch die Einnahme der Wirkstoff-Kombination das Risiko, einen schweren COVID-19-Verlauf zu entwickeln, intensivmedizinisch betreut zu werden oder sogar an COVID-19 zu versterben.

Die AMNOG-Daten 2022 des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) verdeutlichen: Immer noch verlassen zu viele, derzeit jedes achte, Arzneimittel wieder den Markt, nachdem es das AMNOG-Verfahren durchlaufen hat. Damit stehen diese Innovationen den Patientinnen und Patienten hierzulande nicht mehr zur Verfügung. Das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz könnte diesen Trend noch verstärken.

„Das (...) vom Bundestag beschlossene GKV-Finanzstabilisierungsgesetz (GKV-FinStG) gefährdet die Versorgung der Patientinnen und Patienten mit innovativen und generischen Arzneimitteln. Zudem schadet es insgesamt dem Standort Deutschland,“ so Dr. Hubertus Cranz, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbandes der Arzneimittel-Hersteller (BAH). Dass der Gesetzgeber angesichts eines seit 2009 bestehenden Preismoratoriums und einer nunmehr auf 10% gestiegenen Inflationsrate weitere Belastungen für die Arzneimittel-Hersteller beschlossen habe, sei nicht vermittelbar und stehe im Widerspruch zum Koalitionsvertrag, der noch für die Stärkung des Standorts und die Weiterentwicklung der Versorgung stand.

Der Referentenentwurf für das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz zur Eindämmung der finanziellen Defizite in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sieht auch Änderungen an der frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel vor. Die Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften e. V. (AWMF) begrüßt die Pläne der Politik, die Arzneimittelversorgung langfristig zu stabilisieren. Sie fürchtet jedoch, dass die vorgeschlagenen Maßnahmen den Zugang neuer wirksamer Arzneimittel insbesondere für die Versorgung chronisch kranker Patient:innen erschweren. Außerdem empfiehlt sie, die frühe Nutzenbewertung um eine späte Nutzenbewertung zu erweitern, um auch langfristig erhobene Daten zur Verbesserung der Lage der Betroffenen zu berücksichtigen.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) stellte für den innovativen Januskinase 1 (JAK1)-Inhibitor Abrocitinib in seinem Beschluss vom 7. Juli 2022 einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest (1). Der Zusatznutzen bezieht sich auf die Behandlung der mittelschweren bis schweren atopischen Dermatitis (AD) mit Abrocitinib gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie mit Dupilumab (ggf. in Kombination mit topischen Glukokortikoiden und/oder topischen Calcineurininhibitoren) in der Endpunktkategorie Morbidität bei erwachsenen Patient:innen, die für eine kontinuierliche systemische Therapie infrage kommen. Die Nutzenbewertung basiert auf den Daten der Studie JADE DARE, in der Abrocitinib mit Dupilumab verglichen wurde (2).

Der gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat Dapagliflozin einen Zusatznutzen zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD) attestiert (1). Bei Patient:innen mit CKD ohne symptomatische, chronische Herzinsuffizienz (HI) als Komorbidität sieht der G-BA in der Therapie mit Dapagliflozin einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen, bei Patient:innen mit CKD mit symptomatischer, chronischer HI als Komorbidität einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen. Somit ist Dapagliflozin der erste und bislang einzige SGLT-2-Inhibitor, der zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit CKD zugelassen ist und dem darüber hinaus in dieser Indikation ein Zusatznutzen zugesprochen wurde.

Die Preisexplosion bei Arzneimitteln geht unvermindert weiter: Die Kosten für neu zugelassene Orphan Drugs – also Therapien für seltene Krankheiten – haben sich seit 2011 verfünffacht und liegen im Jahr 2020 im Durchschnitt bei 540.000 Euro pro Jahr und Patient. Das geht aus dem aktuellen AMNOG-Report 2022 der DAK-Gesundheit hervor. Der Vorstandschef der DAK-Gesundheit Andreas Storm begrüßt die Verfügbarkeit neuer Therapieformen, kritisiert jedoch die Preisfindung insbesondere bei Orphan Drugs. Um „Mondpreisen“ künftig effektiv entgegenzuwirken, sollten Orphan Drugs bei Markteintritt vollumfänglich der Nutzenbewertung unterzogen werden. Damit unterstützt die DAK-Gesundheit die jüngsten Forderungen des IQWiG.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 15. Juli 2021 seinen Beschluss zur frühen Nutzenbewertung von Inclisiran veröffentlicht. Der G-BA kommt zu dem Schluss, dass kein Zusatznutzen für Inclisiran belegt werden kann (1). Die Phase- III-Zulassungsstudien ORION-9, -10 und -11 (2, 3) erfüllen die Anforderungen des G-BA nicht, da keine Daten gegenüber der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen. Aufgrund dessen hatte Novartis bereits im eingereichten Dossier keinen Zusatznutzen beansprucht. Das Gremium folgt damit der Einschätzung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), das am 3. Mai 2021 seinen Bericht zur frühen Nutzenbewertung im Auftrag des G-BA veröffentlicht hatte (5).

Der Erkrankungsverlauf einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) kann durch die Behandlung mit dem Antisense-Oligonukleotid (ASO) Nusinersen positiv beeinflusst werden (1). Eine wichtige Grundlage für die Wirksamkeit ist hierbei das Wirkprinzip des Antisense-Oligonukleotids. Wie bedeutsam der Einsatz von Nusinersen für Menschen mit 5q-SMA sein kann, zeigen die inzwischen umfangreichen Erfahrungen aus der klinischen Praxis (2-4). Neben medizinischen Wirksamkeitsparametern (wie beispielsweise die 6-Minuten-Gehstrecke) kann auch die subjektive Wahrnehmung der Therapieerfolge von großer Bedeutung sein. Über ihre Erfahrungen zum Einsatz von Nusinersen bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen sowie Aspekte der zielgerichteten Wirkung sprachen der Neuropädiater Prof. Andreas Hahn, Universitätsklinikum Gießen und der Neurologe Prof. Thomas Meyer, Charité Berlin, bei einem Online-Pressegespräch von Biogen.

Einige Roboter können bei der Rehabilitation von Schlaganfall-PatientInnen als Ergänzung einer Standardtherapie einen klinischen Zusatznutzen schaffen. Für eine andere Methode, die funktionelle elektrische Stimulation einzelner Muskeln oder Muskelgruppen, kann ein solcher Zusatznutzen nicht nachgewiesen werden. Das sind die Ergebnisse einer auf wissenschaftlicher Evidenz basierenden Studie, die das Austrian Institute for Health Technology Assessment (AIHTA) gemeinsam mit einer deutschen Leitlinienarbeitsgruppe durchgeführt und nun veröffentlicht hat. Nach kritischer Analyse von über 53 Studien empfiehlt das AIHTA daher nun in jedem Fall eine gesundheitsökonomische Evaluation vor dem Einsatz dieser Therapieergänzungen.

Bei Patienten mit Diabetes mellitus Typ 2 ist eine frühzeitige und individuell ausgerichtete Therapie angezeigt. Bei Komorbiditäten wie koronare Herzkrankheit, Herzinsuffizienz oder Niereninsuffizienz sind bevorzugt SGLT-2-Hemmer und GLP-1-Analoga zusätzlich zu Metformin sinnvoll. Bei hochgradiger Niereninsuffizienz sind nur noch Sitagliptin und Insulin einsetzbar, so Dr. Andreas Lueg, Hameln.

Semaglutid (Ozempic^® ) ist ein 1x pro Woche injizierbares Analogon zum humanen Glucagon-like Peptide 1 (GLP-1), das für die Behandlung von Typ 2 Diabetes entwickelt wurde. Im Rahmen einer virtuellen Presseveranstaltung diskutierten Fachleute der Kardiologie, Diabetologie und Allgemeinmedizin den Stellenwert von Semaglutid im Kontext aktueller Leitlinienempfehlungen und berichteten aus dem Praxisalltag und der Erfahrung nach einem Jahr mit dem GLP-1 Rezeptoragonisten (RA).