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Medizin

24. Februar 2020 Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie: Zulassung für Tafamidis

Tafamidis (Vyndaqel®) 61 mg hat von der Europäischen Kommission die Zulassung zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erhalten. Tafamidis 61 mg ist damit die erste und derzeit einzige pharmakologische Therapie in Europa, die für die Behandlung der lebensbedrohlichen Erkrankung ATTR-CM bei erwachsenen Patienten sowohl mit der Wildtyp- als auch mit der hereditären Form indiziert ist. Tafamidis 61 mg wird voraussichtlich ab dem zweiten Quartal 2020 in Deutschland zur Verfügung stehen. Mit dieser Zulassungserweiterung ist Tafamidis das einzige Präparat in Europa, das zur Behandlung der neurologischen und der kardiologischen Manifestationsform der Transthyretin-Amyloidose (ATTR-PN und ATTR-CM) eingesetzt werden kann.
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Überlegenheit bezüglich Gesamtmortalität und kardiovaskulär-bedingte Hospitalisierungen

Die Marktzulassung durch die Europäische Kommission basiert auf den Daten der Phase III-Studie ATTR-ACT (Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial) mit 441 Patienten über 30 Monate aus 48 Studienzentren in 13 Ländern. In dieser Studie führte die Behandlung mit Tafamidis im Vergleich zu Placebo zu einer Risikoreduktion der Gesamtmortalität und der kardiovaskulär-bedingten Hospitalisierungen um 30% bzw. 32%. Tafamidis war mit einer signifikanten Reduktion der Abnahme der Funktionsfähigkeit (gemessen durch den 6-Minuten-Gehtest) und der Lebensqualität (gemessen durch den Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary (KCCQ-OS)-Score)) verbunden. Diese Effekte waren bereits 6 Monate nach Studienbeginn nachweisbar. Die kombinierte, hierarchische Betrachtung der Endpunkte Gesamtmortalität und kardiovaskulär-bedingte Hospitalisierungen zeigte eine signifikante Überlegenheit von Tafamidis über einen Zeitraum von 30 Monaten hinweg (p=0,0006).

Gute Verträglichkeit
 
Die Verträglichkeit von Tafamidis war gut, das Sicherheitsprofil war mit Placebo vergleichbar (1). ATTR-ACT ist die erste weltweite, doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte klinische Studie, die eine pharmakologische Therapie für diese Erkrankung untersucht hat.

Erste zielgerichtete Behandlungsoption
 

„Patienten mit einer Transthyretin-Amyloidose haben meist einen langen Leidensweg hinter sich, da die Erkrankung oft erst spät erkannt wird und überdies mit einer schlechten Prognose assoziiert ist“, erklärte Dr. Tobias Lüke, Pfizer. „Mit Tafamidis 61 mg können wir diesen Patienten und behandelnden Kardiologen erstmals eine zielgerichtete pharmakologische Therapie anbieten.“

Quelle: Pfizer

Literatur:

(1) Maurer MS et al. New Engl J Med 2018; 379(11): 1007-16.


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