Medizin

Hämophilie A: Therapieziel – Blutungsfreiheit und optimierte Lebensqualität

Auf dem virtuellen Kongress der ISTH präsentierten die Experten und Expertinnen in mehreren Vorträgen, wie wichtig die Erhaltung der Lebensqualität in Bezug auf Hämophilie A ist und dass es durchaus Sinn macht, Lebensqualität und deren Zusammenhang mit Blutungsereignissen viel häufiger als Endpunkt in Studien zu untersuchen (1). Des Weiteren zeigten die vorgestellten Metadaten der HAVEN 1-4-Studien, dass über 82% der Studienteilnehmenden auch über einen längeren Zeitraum hinweg (121.-144. Woche) unter einer Prophylaxe mit Emicizumab ohne behandelte Blutungen blieben (1). Zuletzt wurden die Therapieherausforderungen bei Kindern, sportlich aktiven Betroffenen und älteren Betroffenen anhand verschiedener Praxiserfahrungen vorgestellt. Unter anderem konnte bei einem älteren Patienten gezeigt werden, dass dieser nach der Umstellung auf Emicizumab blutungsfrei blieb, auch über einen längeren Zeitraum hinweg und unabhängig von seinen Komorbiditäten (1).

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