Medizin

Olipudase alfa: Erste kausale Therapie für ASMD

Der Saure Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) auch als Morbus Niemann-Pick Erkrankung Typ A und B bekannt, ist eine seltene, genetisch bedingte lysosomale Speicherkrankheit. Trotz erheblicher Morbidität und in vielen Fällen früher Mortalität existierte bisher keine kausale Behandlung für diese fortschreitende Erkrankung (1,2). Mit Olipudase alfa ist nun die erste Enzymersatztherapie bei pädiatrischen und erwachsenen Patient:innen mit ASMD Typ A/B oder ASMD Typ B ohne zentralnervöse Beteiligung vefügbar. „Für Patient:innen und Behandler:innen eröffnet dies eine völlig neue Perspektive“, betonte Dr. Eugen Mengel, Pädiater und leitender Prüfarzt der Studie, auf der die Zulassung für Olipudase alfa beruht, auf der Jahrestagung der Arbeitsgemeinschaft für pädiatrische Stoffwechselstörungen in Kassel (3).

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