Medizin

SMA: Altersgemäße Entwicklung unter präsymptomatischer Therapie

Die abgeschlossene Phase-3-Studie SPR1NT zu Onasemnogen-Abeparvovec zeigte, dass Kinder mit 3 SMN2-Kopien nach einer präsymptomatischen Behandlung altersgemäße motorische Meilensteine erreichten, einschließlich Stehen und Gehen (1, 2). Darüber hinaus ergab eine deskriptive Post- hoc-Analyse von START, STR1VE-EU und STR1VE-US (n=65), dass Kinder mit symptomatischer SMA Typ 1 nach der Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec wichtige Messgrößen der bulbären Funktion erreichten oder beibehielten, einschließlich der Fähigkeit zu sprechen, zu schlucken und den Ernährungsanforderungen gerecht zu werden sowie die Atemwege offen zu halten (3). Diese waren Teil der neuen Daten zu Onasemnogen-Abeparvovec, die auf der Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) 2022 vorgestellt wurden, sie wurden ergänzt durch Real-World-Daten aus dem RESTORE-Register.

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