CRISPR/Cas9-Gentherapie bei Sichelzellkrankheit und Thalassämie
Seit Februar 2024 ist Exagamglogen-Autotemcel (Casgevy) als erste CRISPR/Cas9-basierte Gentherapie bei Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger β-Thalassämie in der EU zugelassen. Die potenziell kurative Therapie bietet Betroffenen ab zwölf Jahren ohne geeigneten verwandten Stammzellspender eine neue Behandlungsoption.
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