Alnylam

Medizin13.06.2025

EU-Zulassung für Vutrisiran zur Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Vutrisiran zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei erwachsenen Patient:innen erteilt [1]. Damit wurde die Indikation des RNAi-Therapeutikums erweitert. Vutrisiran ist nun zur Behandlung sowohl der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie als auch der ATTR-CM bei Erwachsenen in der EU zugelassen.

ATTR-Amyloidose erkennen und zielgerichtet behandeln

Die Transthyretin-Amyloidose ist eine systemische Speichererkrankung, in deren Verlauf sich fehlgefaltetes Transthyretin (TTR) als pathogenes Amyloid im Extrazellularraum ablagert und zu irreversiblen Schäden führen kann. Neben genetischen Mutationen bei der hereditären ATTRv-Amyloidose können Alterungsprozesse für die ATTRwt (Wildtyp)-Amyloidose ursächlich sein. Während bei der ATTRwt-Amyloidose fast immer das Herz betroffen ist und neurologische Symptome in der Regel ergänzend auftreten, zeigt sich bei der hereditären Form bei der Mehrzahl der Patient:innen bereits bei Erstdiagnose ein gemischter Phänotyp mit kardialen sowie neurologischen Symptomen. Nur ein kleiner Anteil der Erkrankten weist ausschließlich neurologische oder ausschließlich kardiale Manifestationen auf.

Herzinsuffizienz

hATTR-Amyloidose: Wirkungsvolle Diagnostik und neue Therapieoptionen im Überblick

Das Krankheitsbild der hereditären Transthyretinamyloidose (hATTR) ist mit vielfältigen neurologischen, kardiologischen, gastrointestinalen sowie nephrologischen und ophtalomologischen Manifestationen gekennzeichnet. Frühe Diagnose und richtige Therapie verbessert die Lebenserwartung.

Hereditäre Transthyretin-Amyloidose: Behandlung kardiologischer und neurologischer Symptome

Die Mehrzahl der Patient:innen mit hereditärer Transthyretin(TTR)-Amyloidose weisen gleichzeitig neurologische und und kardiale Symptome auf (1-3). Das RNAi-Therapeutikum Vutrisiran hat das Potenzial, bei Patient:innen mit gleichzeitig neurologischen und kardialen Symptomen die Progression zu verhindern (1, 4). Vutrisiran senkt bei quartalsweiser Gabe den mittleren Serum-TTR-Spiegel um 88% im Steady-state-Stadium (1) und zeigte Verbesserungen in den primären neurologischen sowie in explorativen kardialen Endpunkten (4). Vutrisiran wird einmal pro Quartal subkutan verabreicht und erfordert weder eine Prämedikation noch eine Laborüberwachung (1).

Akute Hepatische Porphyrie: Vielversprechende Ergebnisse der Phase-III-Studie zu RNAi-Therapeutikum

Die Abschlussergebnisse der Phase-III-Studie ENVISION zu Givosiran, einem sich in der Erprobung befindlichen RNAi-Therapeutikum, das auf das Protein Aminolävulinsäure-Synthase 1 (ALAS1) abzielt und zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) entwickelt wird, liegen vor.