Hämatologie | Beiträge ab Seite 4

Mit Tafamidis 61 mg (Vyndaqel^®) steht die im Februar 2020 zugelassene Therapie für erwachsene Patienten, die an einer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erkrankt sind, ab sofort zur Verfügung. Damit gibt es sowohl für Patienten, die vom Wildtyp dieser Erkrankung betroffen sind, als auch für diejenigen mit der hereditären Variante, erstmals eine spezifische pharmakologische Behandlung (1). In der über 30 Monate laufenden Zulassungsstudie ATTR-ACT2 bewirkte Tafamidis eine signifikante Reduktion der Gesamtmortalität um 30% und der kardiovaskulär-bedingten Hospitalisierungen um 32%. Der Unterschied in der Gesamtmortalität gegenüber Placebo wurde nach etwa 18 Behandlungsmonaten deutlich. Bei den sekundären Endpunkten waren deutliche Effekte bereits nach 6 Monaten sichtbar. Die mit Tafamidis behandelten Patienten waren besser belastbar als die Kontrollgruppe, zudem verzögerte sich die Abnahme ihrer Lebensqualität signifikant (2).

Die Lebenserwartung von Menschen mit Hämophilie ist heutzutage dank moderner Medikamente nahezu auf dem Stand von gesunden Menschen. Doch das Älterwerden mit Hämophilie weist – neben typischen altersbedingten Beschwerden – Besonderheiten auf, die speziell mit der chronischen Erkrankung in Verbindung stehen, beispielsweise bei einer gleichzeitig vorhandenen Hepatitis C oder bei Gelenkschäden. Ein 5-köpfiges, interdisziplinäres Autoren-Team hat in dem Ratgeber „Älter werden mit Hämophilie“ Informationen speziell für Patienten und Angehörige zusammengetragen, um sie in dieser Lebensphase zu unterstützen. Die von Bayer unterstützte Publikation umfasst verschiedene Schwerpunkte: Basiswissen zu Hämophilie, Alterungsprozess, Prävention, Psyche, Sozialrecht sowie ein Fokus auf Leber, Herz und Knochen.

Bei Patienten mit Herzinsuffizienz und erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) und bei vor allem älteren Patienten mit kardialer Hypertrophie ohne Bluthochdruck ist die Transthyretin-assoziierte Amyloidose (ATTR) eine wichtige kardiologische Differenzialdiagnose, die noch zu selten erkannt wird. Die Möglichkeiten der modernen Diagnostik (kardiale Bildgebung, Knochenszintigraphie und Myokardbiopsie) sollten genutzt werden, um diese seltene Erkrankung, die mit einer hohen Mortalität assoziiert ist, möglichst früh zu erkennen.