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Medizin
JOURNAL HÄMATOLOGIE | EHA 2025

Dauerhafter Nutzen von Exa-cel bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie bestätigt

Die Follow-up-Daten der Zulassungsstudien bestätigen für Patient:innen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) weiterhin den dauerhaften Nutzen der neuartigen Therapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel). Die Ergebnisse wurden im Rahmen des Kongresses der European Hematology Association (EHA) 2025 präsentiert [1, 2]. Die Europäische Kommission hatte das Verfahren im Dezember 2023 zur Behandlung von Patient:innen mit Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie zugelassen. Diese Zulassung basiert auf den Daten der Studien CLIMB-111 und CLIMB-121 [3, 4].
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Medizin
Neue Studiendaten zu Guselkumab bei Psoriasis-Arthritis
EULAR 2025

Neue Studiendaten zu Guselkumab bei Psoriasis-Arthritis

Auf dem diesjährigen Kongress der European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) wurden neue Studienergebnisse zur Anwendung von Guselkumab bei Patient:innen mit Psoriasis-Arthritis (PsA) – sowohl bei Biologika-naiven als auch TNFi-vorbehandelten Personen vorgestellt. Im Fokus standen klinische und radiologische Endpunkte, die Therapiepersistenz sowie die Effektivität in der Versorgungspraxis.
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Autoimmunerkrankungen
Zum Welt-Vitiligo-Tag am 25. Juni

Vitiligo in Deutschland: Zwischen Stigmatisierung und Versorgungslücken

Anlässlich des Welt-Vitiligo-Tags am 25. Juni rückt ein White Paper des Vitiligo International Patient Organizations Committee (VIPOC) die Versorgungslage in Deutschland in den Fokus. Die Ergebnisse zeigen: Es gibt Fortschritte – doch psychische Belastungen, fehlendes Wissen und Versorgungslücken prägen weiterhin den Alltag vieler Betroffener [1, 2].
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Medizin
EULAR 2025

Secukinumab als potenzielle Therapieoption bei Polymyalgia rheumatica?

Auf dem European Congress of Rheumatology (EULAR) wurden positive Ergebnisse einer Post-hoc-Analyse der Phase-II-Studie TitAIN bekannt gegeben. Ziel der Analyse war es, die Behandlung mit Secukinumab im Vergleich zu Placebo bei Patient:innen mit neu diagnostizierter oder rezidivierender Riesenzellarteriitis (RZA) mit Symptomen einer Polymyalgia rheumatica (PMR) zu bewerten. Dabei zeigte sich unter Secukinumab im Vergleich zu Placebo eine geringere Inzidenz von PMR-Symptomen. Die Ergebnisse belegen nicht nur die Wirksamkeit des IL-17A-Hemmers bei RZA, sondern unterstützen auch die Weiterentwicklung von Secukinumab als potenzielle Therapieoption für die PMR.
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Medizin

EU-Zulassung für Vutrisiran zur Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Vutrisiran zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei erwachsenen Patient:innen erteilt [1]. Damit wurde die Indikation des RNAi-Therapeutikums erweitert. Vutrisiran ist nun zur Behandlung sowohl der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie als auch der ATTR-CM bei Erwachsenen in der EU zugelassen.
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Medizin
Merkmal der IgG4-assoziierten Erkrankung sind die zu Beginn meist stark erhöhten Serum IgG4-Werte.
DGIM

IgG4-assoziierte Erkrankung: Symptome, Diagnostik und Therapie

Die IgG4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) stellt eine Herausforderung dar, die es im multidisziplinären Team zu lösen gilt. Die Symptomvielfalt ist groß. Fast alle Organsysteme können von dieser chronischen, systemischen, fibroinflammatorischen Erkrankung betroffen sein, darunter häufig die Bauchspeicheldrüse und der hepatobiliäre Trakt. Überschneidungen im klinischen Erscheinungsbild mit anderen Erkrankungen, darunter Autoimmun-, entzündliche und Krebserkrankungen sowie Infektionen sind häufig. Um diese einordnen zu können, ist die multidisziplinäre Zusammenarbeit essenziell, wie Experten im Rahmen eines Symposiums anlässlich des 131. Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM) betonten.
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Hämatologie
ASCO 2025

Verbesserte Langzeitüberlebenschancen nach allogener Stammzelltransplantation

Fortschritte in der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) haben die Überlebenschancen vieler Patient:innen mit hämatologischen Erkrankungen erheblich verbessert. Auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2025 wurden neue Daten zu langfristigen Überlebensraten und Risikofaktoren bei Patient:innen vorgestellt, die 2 Jahre nach einer HSCT krankheitsfrei überlebt haben. Im Mittelpunkt stand dabei insbesondere die Rolle der Cyclophosphamid (PTCy)-basierten Prophylaxe gegen die Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD).
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Medizin
JOURNAL HÄMATOLOGIE

Anti-TFPI-Therapie bei schwerer Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper: Erste Erfahrungen mit Marstacimab im Versorgungsalltag

Mit dem Anti-TFPI-Antikörper Marstacimab steht Patient:innen mit schwerer Hämophilie A oder schwerer Hämophilie B ohne Hemmkörper eine neue subkutane (s.c.) Behandlungsoption zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden zur Verfügung. Im Rahmen der GTH Highlights berichteten Expert:innen von ersten Erfahrungen aus der klinischen Praxis.
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Medizin

Einweg-E-Zigaretten bringen junge Erwachsene schneller in die Nikotinabhängigkeit als bisher angenommen

Eine neue Studie des LMU Klinikums München in Zusammenarbeit mit dem Bundesinstitut für Risikobewertung (BfR) spricht für ein hohes Suchtpotential von Einweg-E-Zigaretten. Die im Vorfeld des Weltnichtrauchertags am 31. Mai veröffentlichte Studie zeigt: Moderne „Vapes“ setzen Nikotin nahezu so schnell und effizient frei wie herkömmliche Zigaretten – mit dramatischen Folgen für das Abhängigkeitsrisiko [1].
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Medizin
DGK 2025

ATTR-Amyloidose erkennen und zielgerichtet behandeln

Die Transthyretin-Amyloidose ist eine systemische Speichererkrankung, in deren Verlauf sich fehlgefaltetes Transthyretin (TTR) als pathogenes Amyloid im Extrazellularraum ablagert und zu irreversiblen Schäden führen kann. Neben genetischen Mutationen bei der hereditären ATTRv-Amyloidose können Alterungsprozesse für die ATTRwt (Wildtyp)-Amyloidose ursächlich sein. Während bei der ATTRwt-Amyloidose fast immer das Herz betroffen ist und neurologische Symptome in der Regel ergänzend auftreten, zeigt sich bei der hereditären Form bei der Mehrzahl der Patient:innen bereits bei Erstdiagnose ein gemischter Phänotyp mit kardialen sowie neurologischen Symptomen. Nur ein kleiner Anteil der Erkrankten weist ausschließlich neurologische oder ausschließlich kardiale Manifestationen auf.
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Medizin
Neue Erklärung für Geschlechtsunterschiede bei Alterskrankheiten

Neue Erklärung für Geschlechtsunterschiede bei Alterskrankheiten

Frauen erkranken im Alter anders als Männer – zum Beispiel bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen und neurodegenerativen Erkrankungen wie Demenz und Parkinson. Ein Forschungsteam hat einen neuen Erklärungsansatz dafür gefunden. Mit zunehmendem Alter werden bei weiblichen Mäusen Gene auf dem ursprünglich stillgelegten zweiten X-Chromosom aktiv. Dieser Mechanismus könnte auch die Gesundheit von Frauen im Alter beeinflussen [1].
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Medizin
Venöse Thromboembolien bei Kindern: Rivoraxoban auch bei langfristiger Anwendung wirksam und sicher

Venöse Thromboembolien bei Kindern: Rivoraxoban auch bei langfristiger Anwendung wirksam und sicher

Venöse Thromboembolien (VTE) stellen bei Kindern mit schweren Grunderkrankungen wie Herzfehlern oder Krebs eine bedrohliche Komplikation dar. Die Behandlung oder Vorbeugung von Thrombosen bedeutet im klinischen Alltag eine zusätzliche Herausforderung. Nachdem 2020 erstmals eine gezielt auf Kinder abgestimmte Therapie mit dem Wirkstoff Rivaroxaban erfolgreich getestet worden war, liegen nun erstmals Langzeitdaten vor, die den Nutzen der medikamentösen Behandlung auch bei langfristiger Anwendung bestätigen. Die Studie wurde von einem internationalen Forschungsteam unter Leitung der MedUni Wien durchgeführt und aktuell im Fachjournal „The Lancet Haematology“ publiziert [1].
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Medizin
Frühzeitige Behandlung der ATTR-CM verbessert Prognose
DGK 2025

Frühzeitige Behandlung der ATTR-CM verbessert Prognose

Aktuelle Entwicklungen in der Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) standen im Fokus eines Symposiums im Rahmen des Kongresses der Deutschen Kardiologischen Gesellschaft (DGK) in Mannheim. Die bisher unterdiagnostizierte Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) wird mittlerweile immer häufiger bereits früh erkannt und behandelt, wodurch die an sich schlechte Prognose der ATTR-CM deutlich verbessert werden kann.
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Medizin

Guselkumab erhält EU-Zulassung zur Behandlung des aktiven Morbus Crohn

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassungserweiterung für Guselkumab zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem aktivem Morbus Crohn erteilt. Die Therapie mit dem Interleukin-23-Inhibitor richtet sich an Patient:innen, die auf eine konventionelle Therapie oder Biologikatherapie unzureichend angesprochen haben, nicht mehr darauf ansprechen oder diese nicht vertragen. Diese Zulassung folgt nur zwei Wochen nach der Zulassung für die Behandlung von Colitis ulcerosa – somit steht Guselkumab nun für beide häufigen chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen zur Verfügung.
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Kardiologie
DGIM 2025

Weißbuch unterstützt verbesserte Versorgungsstruktur für Herz-Kreislauf-Erkrankungen

Stellen Sie sich vor, Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind Todesursache Nr. 1 und keinen interessiert es. Das ist aktuell die Realität in Deutschland. Hier setzt das neue Weißbuch „Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen – Versorgungssituation in Deutschland“ an. Ziel ist eine Verbesserung der Herz-Kreislauf-Gesundheit mit Senkung der Krankheitslast und Sterblichkeit.
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