Infotheken

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Vutrisiran zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei erwachsenen Patient:innen erteilt [1]. Damit wurde die Indikation des RNAi-Therapeutikums erweitert. Vutrisiran ist nun zur Behandlung sowohl der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie als auch der ATTR-CM bei Erwachsenen in der EU zugelassen.

Die IgG4-assoziierte Erkrankung (IgG4-RD) stellt eine Herausforderung dar, die es im multidisziplinären Team zu lösen gilt. Die Symptomvielfalt ist groß. Fast alle Organsysteme können von dieser chronischen, systemischen, fibroinflammatorischen Erkrankung betroffen sein, darunter häufig die Bauchspeicheldrüse und der hepatobiliäre Trakt. Überschneidungen im klinischen Erscheinungsbild mit anderen Erkrankungen, darunter Autoimmun-, entzündliche und Krebserkrankungen sowie Infektionen sind häufig. Um diese einordnen zu können, ist die multidisziplinäre Zusammenarbeit essenziell, wie Experten im Rahmen eines Symposiums anlässlich des 131. Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM) betonten.

Fortschritte in der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) haben die Überlebenschancen vieler Patient:innen mit hämatologischen Erkrankungen erheblich verbessert. Auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2025 wurden neue Daten zu langfristigen Überlebensraten und Risikofaktoren bei Patient:innen vorgestellt, die 2 Jahre nach einer HSCT krankheitsfrei überlebt haben. Im Mittelpunkt stand dabei insbesondere die Rolle der Cyclophosphamid (PTCy)-basierten Prophylaxe gegen die Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD).

Mit dem Anti-TFPI-Antikörper Marstacimab steht Patient:innen mit schwerer Hämophilie A oder schwerer Hämophilie B ohne Hemmkörper eine neue subkutane (s.c.) Behandlungsoption zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden zur Verfügung. Im Rahmen der GTH Highlights berichteten Expert:innen von ersten Erfahrungen aus der klinischen Praxis.

28,3% der Menschen in Deutschland rauchen – so der Stand der DEBRA-Studie der Universität Düsseldorf von Oktober 2024. Noch immer wird die Gefahr, die von Tabak- und Nikotinkonsum für die Herzgesundheit ausgeht, unterschätzt, so die Deutsche Gesellschaft für Kardiologie – Herz- und Kreislaufforschung (DGK).

Eine neue Studie des LMU Klinikums München in Zusammenarbeit mit dem Bundesinstitut für Risikobewertung (BfR) spricht für ein hohes Suchtpotential von Einweg-E-Zigaretten. Die im Vorfeld des Weltnichtrauchertags am 31. Mai veröffentlichte Studie zeigt: Moderne „Vapes“ setzen Nikotin nahezu so schnell und effizient frei wie herkömmliche Zigaretten – mit dramatischen Folgen für das Abhängigkeitsrisiko [1].

Die Transthyretin-Amyloidose ist eine systemische Speichererkrankung, in deren Verlauf sich fehlgefaltetes Transthyretin (TTR) als pathogenes Amyloid im Extrazellularraum ablagert und zu irreversiblen Schäden führen kann. Neben genetischen Mutationen bei der hereditären ATTRv-Amyloidose können Alterungsprozesse für die ATTRwt (Wildtyp)-Amyloidose ursächlich sein. Während bei der ATTRwt-Amyloidose fast immer das Herz betroffen ist und neurologische Symptome in der Regel ergänzend auftreten, zeigt sich bei der hereditären Form bei der Mehrzahl der Patient:innen bereits bei Erstdiagnose ein gemischter Phänotyp mit kardialen sowie neurologischen Symptomen. Nur ein kleiner Anteil der Erkrankten weist ausschließlich neurologische oder ausschließlich kardiale Manifestationen auf.

Frauen erkranken im Alter anders als Männer – zum Beispiel bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen und neurodegenerativen Erkrankungen wie Demenz und Parkinson. Ein Forschungsteam hat einen neuen Erklärungsansatz dafür gefunden. Mit zunehmendem Alter werden bei weiblichen Mäusen Gene auf dem ursprünglich stillgelegten zweiten X-Chromosom aktiv. Dieser Mechanismus könnte auch die Gesundheit von Frauen im Alter beeinflussen [1].

Venöse Thromboembolien (VTE) stellen bei Kindern mit schweren Grunderkrankungen wie Herzfehlern oder Krebs eine bedrohliche Komplikation dar. Die Behandlung oder Vorbeugung von Thrombosen bedeutet im klinischen Alltag eine zusätzliche Herausforderung. Nachdem 2020 erstmals eine gezielt auf Kinder abgestimmte Therapie mit dem Wirkstoff Rivaroxaban erfolgreich getestet worden war, liegen nun erstmals Langzeitdaten vor, die den Nutzen der medikamentösen Behandlung auch bei langfristiger Anwendung bestätigen. Die Studie wurde von einem internationalen Forschungsteam unter Leitung der MedUni Wien durchgeführt und aktuell im Fachjournal „The Lancet Haematology“ publiziert [1].

Aktuelle Entwicklungen in der Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) standen im Fokus eines Symposiums im Rahmen des Kongresses der Deutschen Kardiologischen Gesellschaft (DGK) in Mannheim. Die bisher unterdiagnostizierte Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) wird mittlerweile immer häufiger bereits früh erkannt und behandelt, wodurch die an sich schlechte Prognose der ATTR-CM deutlich verbessert werden kann.

Seit dem 12. Mai steht mit Vimkunya^® ein Impfstoff zur Prävention von Chikungunya-Fieber für Personen ab 12 Jahren zur Verfügung. Chikungunya wird hauptsächlich von 2 Arten der Aedes-Mücke übertragen und kommt vor allem in tropischen und subtropischen Regionen vor. Zu den häufigsten Symptomen zählen hohes Fieber und starke Gelenkschmerzen.

Bei Vitiligo handelt es sich um eine chronische Autoimmunerkrankung, bei der es infolge einer durch Interferon-γ und den JAK-STAT-Signalweg vermittelten Entzündungsreaktion zur fortschreitenden Zerstörung von Melanozyten und zur Depigmentierung der Haut kommt. Von der Erkrankung sind allein in Deutschland etwa 650.000 Menschen betroffen (1).

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassungserweiterung für Guselkumab zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem aktivem Morbus Crohn erteilt. Die Therapie mit dem Interleukin-23-Inhibitor richtet sich an Patient:innen, die auf eine konventionelle Therapie oder Biologikatherapie unzureichend angesprochen haben, nicht mehr darauf ansprechen oder diese nicht vertragen. Diese Zulassung folgt nur zwei Wochen nach der Zulassung für die Behandlung von Colitis ulcerosa – somit steht Guselkumab nun für beide häufigen chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen zur Verfügung.

Stellen Sie sich vor, Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind Todesursache Nr. 1 und keinen interessiert es. Das ist aktuell die Realität in Deutschland. Hier setzt das neue Weißbuch „Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen – Versorgungssituation in Deutschland“ an. Ziel ist eine Verbesserung der Herz-Kreislauf-Gesundheit mit Senkung der Krankheitslast und Sterblichkeit.

Neue nicht-faktorbasierte Medikamente und Gentherapien erweitern derzeit deutlich das therapeutische Spektrum der Hämophilie-Behandlung. Ergänzt werden diese Ansätze durch bispezifische Antikörper mit verlängerter Halbwertszeit. Ludovic Helfgott, Executive Vice President und Leiter des Bereichs Rare Disease bei Novo Nordisk, über die neuen Möglichkeiten einer individualisierten Therapie von Patienten mit Hämophilie.

Auf der Jahrestagung der Deutschen Dermatologischen Gesellschaft (DDG) wurden neue Interimsdaten zur Beobachtungsstudie DELPHIN vorgestellt. Ziel der Studie ist es, Real-World-Daten aus dem deutschen Behandlungsalltag mit Deucravacitinib zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis zu generieren. Dabei werden die Wirksamkeit und Sicherheit des oralen Tyrosinkinase 2 (TYK2)-Inhibitors sowie der Effekt der Therapie auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Patient:innen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis an ca. 100 Zentren in Deutschland untersucht.

In einem Symposium im Rahmen der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) wurde die in der aktuellen Onkopedia-Leitlinie vorgestellte potenzielle neue Stadieneinteilung der Immunthrombozytopenie (ITP) diskutiert. Dies könnte v.a. in der Zweitlinie mehr Flexibilität bieten. Zudem wurden Ergebnisse aus verschiedenen Registern und Real-world-Studien präsentiert, die u.a. die Ergebnisse aus der Avatrombopag-Zulassungsstudie untermauern.

Maßnahmen wie Achtsamkeits-basierte Stressreduktion oder Darmhypnose sind in der Behandlung des Reizdarmsyndroms nachgewiesenermaßen wirksam und werden empfohlen. Eine digitale Gesundheitsanwendung (DiGA) könnte dabei helfen, sie in der Praxis auch umzusetzen.

Blutgerinnsel sind Hauptverursacher schwerwiegender kardiovaskulärer Ereignisse wie Schlaganfälle, Herzinfarkte und Lungenembolien. Immunzellen galten bislang primär als Treiber thrombotischer Prozesse. Ein Team des LMU Klinikums München und des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) hat nun jedoch eine bisher unbekannte Funktion dieser Zellen aufgedeckt: Sie können aktiv zur Auflösung von Thromben beitragen. Diese Erkenntnisse wurden jetzt in Immunity veröffentlicht und könnten neue therapeutische Strategien begründen (1).