Donnerstag, 8. Dezember 2022
Navigation öffnen
Medizin

Valoctocogen Roxaparvovec: Erste Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A

Valoctocogen Roxaparvovec: Erste Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A
© Connect world - stock.adobe.com
Bei Menschen mit schwerer Hämophilie A (Faktor VIII-Aktivität < 1 IE/dl) kommt es zu spontanen Einblutungen ins Gewebe und in die Gelenke (1). Trotz prophylaktischer Therapie entwickeln diese Patient:innen früher oder später Gelenkarthropathien (2). Weitere Folgen sind chronische Schmerzen und eine eingeschränkte Mobilität (1). Mit Valoctocogen Roxaparvovec steht nun die erste Gentherapie zur Verfügung für schwere Hämophilie A bei Erwachsenen, die keine Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten, und bei denen keine Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp 5 (AAV5) nachweisbar sind. Der Bedarf an Gerinnungsfaktorkonzentraten und die Rate jährlicher Blutungsereignisse ließen sich durch die einmalige Behandlung dramatisch senken (1). „Damit eröffnet sich für Betroffene eine neue Lebensperspektive“, so das Fazit der Expert:innen auf einer Veranstaltung von BioMarin (3).

Stichwörter

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"Valoctocogen Roxaparvovec: Erste Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der MedtriX GmbH - Geschäftsbereich rs media widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.