C3-Glomerulopathie: Teilnahme an Studie mit Prüfpräparat

In der Phase-II-Studie mit dem Prüfpräparat LNP023, einem oralen, selektiven Faktor-B-Inhibitor, bei Patient:innen mit C3-Glomerulopathie wurde der primäre Endpunkt in beiden Kohorten erreicht (1). In der abschließenden Analyse der offenen, nicht-randomisierten Phase-II-Kohortenstudie (NCT03832114) wurden die Patient:innen 12 Wochen lang zusätzlich zur Basistherapie mit LNP023 200 mg zweimal täglich behandelt (1). Patient:innen in Kohorte A (n=16 mit C3G, aber ohne Nierentransplantation, erreichten eine signifikante Verringerung der Proteinurie um 45% im Vergleich zum Ausgangswert, gemessen anhand des Protein/Kreatinin-Verhältnis im 24-Stunden-Urin (UPCR 24 h; p=0,0003) (1). In Kohorte B (n=7, bei denen eine Nierentransplantation durchgeführt wurde und anschließend ein C3G-Rezidiv im transplantierten Organ auftrat) wiesen im Vergleich zum Ausgangswert einesignifikante Verringerung der C3-Proteinablagerungen auf, gemessen anhand des C3-Depot-Scores (ermittelt mittels Immunfluoreszenzmikroskopie) aus der Nierenbiopsie (p=0,0313) (1).