Hämophilie A: Designer-Rekombinase kann Gen-Defekt korrigieren

Eine Mutation im Faktor VIII-Gen ist für eine schwere Form der Hämophilie A verantwortlich. Nun wurde von dem Forschungsteam um Prof. Dr. Frank Buchholz, Dresden, ein Enzym entwickelt, das diesen krankheitsrelevanten Gen-Defekt gezielt und effizient korrigieren kann (1, 2).