Sebetralstat: Orale Akuttherapie für hereditäres Angioödem erhält EU-Zulassung
Die Europäische Kommission und die schweizerische Heilmittelbehörde Swissmedic haben Sebetralstat, einen neuartigen oralen Plasmakallikrein-Inhibitor, zur symptomatischen Behandlung akuter Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab zwölf Jahren zugelassen. Sebetralstat ist die erste und einzige orale Akutmedikation für HAE in der Europäischen Union (EU) und in der Schweiz.
Multizentrische Studie als Datengrundlage
Die Zulassungen der Europäischen Kommision und von Swissmedic für Sebetralstat (Ekterly®) basieren auf Ergebnissen der Phase-III-Studie KONFIDENT, der größten jemals durchgeführten klinischen Studie zu HAE. Die im Mai 2024 im New England Journal of Medicine veröffentlichten Daten zeigen, dass Sebetralstat im Vergleich zu Placebo eine signifikant schnellere Symptomlinderung, eine Reduktion der Attackenschwere und ein schnelleres Abklingen der Attacken erzielte und dabei gut verträglich war – mit einem Sicherheitsprofil ähnlich dem von Placebo [1]. Die Studie schloss 136 Patient:innen mit HAE ein, die randomisiert in 66 klinischen Zentren in 20 Ländern behandelt wurden.
Markteinführung und Verfügbarkeit
Der Hersteller arbeitet eng mit den lokalen Zulassungsbehörden und den Institutionen der Health Technology Assessment (HTA) in der EU und der Schweiz zusammen, um sicherzustellen, dass Patient:innen, die von Sebetralstat profitieren könnten, so früh wie möglich Zugang zu dieser Therapie erhalten. Der erste europäische Launch ist für das vierte Quartal 2025 in Deutschland geplant; in der Schweiz wird Sebetralstat – vorbehaltlich finaler Erstattungsregelungen – in der zweiten Jahreshälfte 2026 verfügbar sein.
Orphan-Drug-Status von EMA bestätigt
Die Zulassung der Europäischen Kommission gilt für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie für Island, Liechtenstein und Norwegen. Wie kürzlich bekannt gegeben, hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) die Beibehaltung der Orphan-Designation für Sebetralstat erneut bestätigt, was den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf in der EU unterstreicht und dem Arzneimittel zehn Jahre Marktexklusivität gewährt.
Quelle:KalVista Pharmaceuticals
Literatur:
- (1)
Riedl MA et al. (2024) Oral Sebetralstat for On-Demand Treatment of Hereditary Angioedema Attacks, The New England Journal of Medicine, DOI: 10.1056/NEJMoa2314192