Zulassung | Beiträge ab Seite 13

Mit der Zulassung von Upadacitinib durch die europäische Kommission gibt es für die Atopische Dermatitis (AD) eine neue, innovative Behandlungsoption. Im Phase-III-Studienprogramm zeigen Upadacitinib 15 und 30 mg eine robuste und dosisabhängige Wirksamkeit auf alle relevanten AD Domänen (Ekzem, Juckreiz, Symptomfrequenz, Lebensqualität), führte Prof. Dr. Stephan Weidinger, Kiel, auf der Launch-Pressekonferenz von AbbVie aus.

Als erste Klinik in Deutschland setzt das Deutsche Herzzentrum Berlin (DHZB) ein neuartiges System zur Konservierung von Spenderherzen ein. Dabei wird das Organ während des Transports über eine Pumpe mit einer speziellen Nähr- und Konservierungsflüssigkeit versorgt. Die neue Technik soll eine noch bessere Funktion der Spenderorgane sowie wesentlich längere Transporte ermöglichen. Nach sehr guten Ergebnissen im Tierversuch erfolgt nun der Einsatz bei menschlichen Herzen im Rahmen einer Zulassungsstudie. Die Bestätigung der Leistungsfähigkeit dieses Systems hätte für die Transplantationsmedizin erhebliche Folgen.

Die Reduktion kardiovaskulärer Ereignisse ist seit 2018 anstatt der HBA1c-Senkung das Hauptziel in der Behandlung von Typ 2-Diabetikern. Bei jeder Neueinstellung einer glukosesenkenden Therapie sollte daher zuerst eine diagnostische Abklärung kardiovaskulärer bzw. renaler Risikofaktoren erfolgen und dann die Auswahl der Medikation primär zum Schutz der Endorgane und nicht zur HbA1c-Senkung erfolgen.

Empagliflozin reduzierte bei Erwachsenen mit symptomatischer chronischer Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) im Vergleich zu Placebo das relative Risiko für den kombinierten primären Endpunkt aus kardiovaskulärem Tod oder Hospitalisierung aufgrund von Herzinsuffizienz um 21% (1).

Das Absolutrisiko eines Patienten oder einer Patientin bestimmt die LDL-C-Zielwertgrenzen. Mit PCSK9-Inhibitoren können bei bereits mit Statinen behandelten Patientinnen und Patienten die individuellen LDL-Cholesterin-Werte erreicht werden.

Menschen mit atopischer Dermatitis (AD) erleben meist schon von Kindheit an viele Einschränkungen aufgrund ihrer chronischen Hauterkrankung. Quälender Juckreiz, Schlafprobleme und stigmatisierende Hautekzeme, die bei AD häufig in Schüben auftreten, beeinträchtigen sie oft bei ganz alltäglichen Aufgaben. Dies geht aus einer internationalen Umfrage unter rund 2.300 Patientinnen und Patienten hervor (1). Demnach ist der Leidensdruck hoch, während gleichzeitig jeder 3. Betroffene mit seiner aktuellen Behandlung unzufrieden ist (1). Die Initiative #GOALS ermutigt die Betroffenen, sich nicht mit diesem Zustand zufriedenzugeben, ihre Ziele zu reflektieren und diese im Arztgespräch einfließen zu lassen. So kann der Dermatologe mit geeigneten, modernen Therapieoptionen dabei unterstützen, eine höhere Zufriedenheit zu erreichen, insbesondere, wenn eine alleinige Anwendung topischer Präparate zur Kontrolle der Symptome nicht ausreicht und eine systemische Therapie in Frage käme.

Der monoklonale IgG1-Antikörper Bimekizumab erhielt Mitte August die Zulassung zur Behandlung der schweren und mittelschweren Plaque-Psioriasis. Der Arzneistoff erwies sich in mehreren Phase-III-Studien hinsichtlich Dauer bis zum Wirkeintritt, Umfang des Ansprechens und Dauer der Wirkung den Vergleichssubstanzen überlegen.

Detaillierte Ergebnisse der Phase-III-Studie FIGARO-DKD zeigen, dass das Prüfpräparat Finerenon, ein nichtsteroidaler, selektiver Mineralokortikoid-Rezeptor (MR)-Antagonist, im Vergleich zu Placebo zusätzlich zur Standardtherapie bei einer breiten Patientenpopulation mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) der Stadien 1-4 und Typ-2-Diabetes (T2D) das Risiko kardiovaskulärer Ergebnisse reduzierte.

In Zeiten der Corona-Pandemie hat sich die Videosprechstunde als beliebtes Tool erwiesen: Sie ist gerade für chronisch erkrankte Patientinnen und Patienten geeignet, um mit Ärztin oder Arzt in regelmäßigem Kontakt zu bleiben. Neueste Befragungen dokumentieren jedoch, dass längst nicht alle Rheumapatientinnen und -patienten von den technischen Errungenschaften profitieren. Weiterhin in den Fokus rücken zudem digitale Monitoring-Technologien, Apps und sogenannten Wearables, die für die Überwachung von Erkrankungsparametern und die Therapie zum Einsatz kommen. Chancen und Grenzen neuer Technologien und die Frage: Wie können Menschen mit Rheuma bereits heute von technischen Neuerungen profitieren?

Ab Oktober 2021 steht in Deutschland eine neue, orale Therapieoption zur Behandlung schwerer Thrombozytopenie (TCP) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit chronischer Lebererkrankung (CLD) zur Verfügung. Dies ist unbedingt zu begrüßen erklärte Prof. Dr. med. Christoph Sarrazin, Wiesbaden, auf einer Launch-Pressekonferenz. Denn eine TCP tritt häufig bei CLD-Patientinnen und -Patienten auf und ist bei invasiven Eingriffen bislang nur schwer zu managen.

In einem Rote-Hand-Brief vom 6. Juli 2021 wurde erstmals über in der ORAL Surveillance-Studie beichteten kardiovaskulären und Malignomrisiken unter der Therapie mit Tofacitinib bei Betroffenen mit der rheumatoiden Arthritis (RA) und vorbestehenden Risikofaktoren (1) informiert. Diese Risiken müssen mit Patienten und Patientinnen besprochen werden.

Mit Vericiguat wurde ein neues Wirkprinzip bei Patienten und Patientinnen mit chronischer Herzinsuffizienz nach kardialer Dekompensation zugelassen. In der VICTORIA-Studie führte der Stimulator der löslichen Guanatcyclase (sGC) zu einer signifikanten Reduktion von kardiovaskulären Todesfällen und Herzinsuffizienz-Hospitalisierungen.

Die primäre Auswertung von Ergebnissen der klinischen Phase-III-Studie REFLECT bei Patientinnen und Patienten, die an der Leberschen Hereditären Optikus-Neuropathie (LHON) erkrankt sind, zeigt vielversprechende Ergebnisse (1). LHON ist eine seltene, maternal vererbte mitochondriale genetische Erkrankung, die hauptsächlich junge Männer betrifft und in den meisten Fällen zum vollständigen Visusverlust auf beiden Augen führt. In Deutschland liegt die geschätzte Inzidenzrate bei etwa 40-80 Neuerkrankungen pro Jahr (2).

Die Europäische Kommission hat heute Dapagliflozin, ein Natrium-Glukose-Cotransporter-2-(SGLT-2)-Inhibitor, zur Behandlung von erwachsenen Betroffenen mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD) mit und ohne Typ-2-Diabetes in der Europäischen Union (EU) zugelassen. Die Entscheidung basiert auf den überzeugenden Ergebnissen der Phase-III-Studie DAPA-CKD (1) und folgt der Empfehlung zur Zulassung durch den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (2). Die Zulassung stellt erstmals seit Jahren einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung der chronischen Niereninsuffizienz dar (3, 4).

Das Adalimumab-Biosimilar von Amgen ist seit Juli 2021 auch für die Behandlung von pädiatrischen Betroffenen ab 6 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer Colitis ulcerosa (CU) einsetzbar (1). Mit der Indikationserweiterung steht für erkrankte Kinder und Jugendliche mit Indikation für eine Biologikatherapie eine weitere kostengünstige Alternative mit Bioäquivalenz zum Originalpräparat zur Verfügung. Eine frühzeitige konsequente Therapie ist bei pädiatrischer CU besonders wichtig, da Kinder in der Regel eine schwerere und aggressivere Form der Erkrankung haben als Erwachsene. Der Bedarf an effektiven Therapieoptionen ist in dieser Altersgruppe entsprechend hoch (2).

Der Zulassungsantrag (MAA) für Lenacapavir, ein langwirksamer HIV-1-Kapsid-Inhibitor, wurde vollständig validiert und wird nun von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft. Die vorgeschlagene Indikation ist die Behandlung von HIV-1-Infektionen in Kombination mit anderen antiretroviralen Medikamenten bei Erwachsenen mit multiresistenten HIV-1-Infektionen, bei denen eine antiretrovirale Behandlung versagt.

Antigen-Schnelltests sind ein wichtiger Bestandteil der Lockerungsstrategien. Sie können die Schutz- und Hygienekonzepte in Schulen, Kitas, Betrieben und medizinischen Einrichtungen ergänzen und auch Freizeitaktivitäten wie Restaurant- und Theaterbesuche ermöglichen. Auch in einigen Urlaubsländern wie Spanien oder der Türkei sind Einreisen aus Deutschland seit kurzem mit einem Antigen-Schnelltest statt per PCR-Test möglich. Zugleich häufen sich in letzter Zeit die negativen Stimmen: Studien bemängeln die Zuverlässigkeit und Testzentren fallen durch Fahrlässigkeit negativ auf. Wie verlässlich sind die Tests wirklich? Und woran erkennt man, dass der Test gut durchgeführt wird?

Gemeinsam mit der Europäischen Kommission wurde eine Beschaffungsvereinbarung zur Lieferung von bis zu 220.000 Dosen Sotrovimab unterzeichnet. Sotrovimab ist ein monoklonaler SARS-CoV-2-Antikörper zur Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg), die keine Sauerstoffzufuhr benötigen und ein hohes Risiko zum Übergang in eine schwere Verlaufsform der COVID-19-Erkrankung aufweisen. Die gemeinsame Beschaffungsvereinbarung ermöglicht es den teilnehmenden Mitgliedsstaaten der Europäischen Union (EU), Sotrovimab nach einer lokalen Notfallgenehmigung oder einer Genehmigung auf EU-Ebene schnell zu beschaffen. Hochrisikopatienten mit COVID-19 könnten von einer frühen Behandlung mit Sotrovimab profitieren.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 15. Juli 2021 seinen Beschluss zur frühen Nutzenbewertung von Inclisiran veröffentlicht. Der G-BA kommt zu dem Schluss, dass kein Zusatznutzen für Inclisiran belegt werden kann (1). Die Phase- III-Zulassungsstudien ORION-9, -10 und -11 (2, 3) erfüllen die Anforderungen des G-BA nicht, da keine Daten gegenüber der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen. Aufgrund dessen hatte Novartis bereits im eingereichten Dossier keinen Zusatznutzen beansprucht. Das Gremium folgt damit der Einschätzung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), das am 3. Mai 2021 seinen Bericht zur frühen Nutzenbewertung im Auftrag des G-BA veröffentlicht hatte (5).