Zulassung | Beiträge ab Seite 19

Für die Selbstapplikation von Benralizumab (Fasenra^®) bei schwerem eosinophilem Asthma steht ab sofort neben der Fertigspritze auch der Fertigpen als neue patientengerechte Darreichungsform zur Verfügung. Die einfache Handhabung ermöglicht Patienten eine bequeme Selbstapplikation in ihrer gewohnten Umgebung – weg von zeitaufwändiger Terminkoordination, hin zu mehr Unabhängigkeit. Bereits Anfang 2018 startete die Erfolgsgeschichte des Biologikums mit der Zulassung bei schwerem eosinophilem Asthma, das trotz hochdosierter ICS* plus LABA** unzureichend kontrolliert ist (1). 2019 folgten dann positive Langzeitdaten zu Wirksamkeit und Sicherheit des Biologikums (2, 3) sowie zahlreiche Rückmeldungen von zufriedenen Patienten. Komplettiert wurde dies im Sommer sowohl durch die Zulassung der Selbstapplikation mittels Fertigspritze und Pen als auch durch den Start des Patientenservices Connect 360°.

Die Zulassung von Apixaban (Eliquis^®) bei erwachsenen Patienten mit nicht-valvulärem Vorhofflimmern (nvVHF) mit mindestens einem Risikofaktor für einen Schlaganfall wurde erweitert: Sie können den Faktor Xa-Hemmer nun auch während und nach einer Katheterablation weiter einnehmen (1). Die Entscheidung der Europäischen Kommission stützt sich dabei auf Daten der prospektiven, randomisierten, offenen Phase-IV-Studie AXAFA-AFNET 52, in der die ununterbrochene Gabe von Apixaban im Vergleich zu Vitamin-K-Antagonisten (VKA) bei Patienten mit nvVHF untersucht wurde, die sich einer Katheterablation unterzogen.

Seit kurzem stehen zur Behandlung von schweren Augenentzündungen auch Biologika und Biosimilars zur Verfügung. Bei zwei Dritteln der Patienten mit Uveitis oder Skleritis schlagen die Medikamente erfolgreich an und halten eine Sehverschlechterung auf. Auch für Kinder können die Substanzen eine sinnvolle Alternative zur Kortisontherapie sein.

Das Adalimumab von Biogen (IMRALDI^TM) bietet den Patienten Flexibilität – auch bei der Lagerung. So hat eine kürzlich publizierte Studie gezeigt, dass das Adalimumab von Biogen bis zu 28 Tage – und damit doppelt so lange wie andere Adalimumab-Präparate – außerhalb des Kühlschranks aufbewahrt werden kann (1, 2). Darüber hinaus ist es gekühlt nicht wie andere Präparate nur 2 Jahre, sondern insgesamt 3 Jahre haltbar.
In der Studie von Park et al. wurde die Stabilität von 36 Monate lang gekühlt gelagerten Adalimumab-Proben (Prüfpräparat: IMRALDI^TM) getestet, nachdem sie im Anschluss an die 36 Monate 4 Wochen lang lichtgeschützt bei Raumtemperatur (25 ± 2°C) und 60 ± 5 % relativer Luftfeuchtigkeit gelagert worden waren (2).

Das Unternehmen Lilly Deutschland GmbH hat für den CGRP (Calcitonin Gene-Related Peptide)-Antikörper Galcanezumab (Emgality^®) mit mehreren gesetzlichen Krankenkassen Rabattverträge abgeschlossen, die zum 1. Juli bzw. 1. August 2019 in Kraft getreten sind. Sie decken aktuell mehr als 30% der gesetzlich Versicherten ab. Verhandlungen mit weiteren Krankenkassen laufen. Galcanezumab wird zur Migräne-Prophylaxe bei Erwachsenen mit mindestens 4 Migränetagen pro Monat eingesetzt und mittels Fertigpen einmal pro Monat (in der Erhaltungsphase) subkutan injiziert (1).Unter den bereits in Kraft getretenen Verträgen befindet sich mit der TK (Techniker Krankenkasse) Deutschlands größte Krankenkasse. Weitere Rabattverträge bestehen mit der AOK Rheinland/Hamburg, der KKH (Kaufmännische Krankenkasse) sowie mit spectrumK, einem Dienstleister, der viele kleinere Krankenkassen vertritt.

Nach langem Gezerre sollen elektronische Akten für Patienten in knapp zwei Jahren kommen – aber zunächst nicht mit allen Funktionen, um nicht noch mehr Zeit zu benötigen. Was heißt das für den Datenschutz?

Mexiletin ist seit Dezember 2018 unter dem Namen NaMuscla^® zur Behandlung der nicht-dystrophen Myotonie (NDM) bei Erwachsenen zugelassen (1). Bis 2009 wurde das Arzneimittel in Deutschland als Therapeutikum bei Herzrhythmusstörungen eingesetzt. „Wirkstoffe für ein völlig neues Anwendungsgebiet zu erschließen, hat zahlreiche Vorteile“, so Prof. Dr. York Zöllner, Hamburg, auf einem von Hormosan organisierten Symposium im Rahmen des DGM-Kongresses in Göttingen (2). „Der Wirkstoff ist pharmakologisch gut charakterisiert, und es liegen Langzeitdaten zu seiner Sicherheit vor.“ Im Falle von Mexiletin geht die Langzeiterfahrung für kardiologische Indikationen bis in die 1970er Jahre zurück. Auch als Medikament zur Linderung der Myotonie-Symptome kann Mexiletin bereits auf jahrzehntelange Erfahrungen zurückblicken. In der aktuellen S1-Leitlinie wird Mexiletin noch als Off-Label-Medikament der 1. Wahl zur Behandlung der Myotonie bei NDM empfohlen (3).

Die Bundesregierung plant einen Durchbruch in der Digitalisierung. www.journalmed.de hat für Sie die wichtigsten Neuerungen im Bereich Praxis und Patientenversorgung zusammengefasst.

Entzündliche Polyneuropathien stehen in der Neurologie oft etwas abseits der Aufmerksamkeit. Zu Unrecht, finden Fachärzte wie Prof. Dr. Fabian Klostermann, Berlin. „Denn genaues Hinschauen lohnt sich, um solche Polyneuropathien zu identifizieren, die gut behandelbar sind“, sagt Klostermann.  Durch einen rechtzeitigen Therapiebeginn könnten den Patienten häufig irreversible Beeinträchtigungen erspart bleiben. So zum Beispiel bei der chronischen inflammatorischen demyelinisierenden Polyneuropathie (CIDP) durch den Einsatz von Immunglobulinen.

Intravenöse Immunglobuline (IVIg) sind bei chronischer inflammatorischer demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) bereits als Akut- und Erhaltungstherapie etabliert. Für die Erhaltungstherapie steht CIDP-Patienten alternativ jetzt auch das subkutan applizierbare Immunglobulin (SCIg) zur Heimselbsttherapie zur Verfügung. Es ist das einzige subkutane Immunglobulin, das – nach Stabilisierung mit IVIg – als Immunmodulationstherapie für die Erhaltungstherapie der CIDP zugelassen ist. Die Zulassung erfolgte aufgrund der Ergebnisse der PATH-Studie (1). Es bietet eine wirksame und sichere Symptomkontrolle der CIDP und ermöglicht Patienten eine flexible Anwendung, die einfach in den Alltag integrierbar ist (1).

Plötzlich auftretende heftige Abdominalschmerzen sind möglicherweise Alarmzeichen für eine schwerwiegende Erkrankung. Trotz einer ausführlichen Differentialdiagnose wird nicht immer die Ursache gefunden. Die anhaltende Ungewissheit und die permanente Angst vor der nächsten Schmerzattacke belastet viele Patienten. Wird dann nach Jahren oder Jahrzehnten eine seltene Erkrankung diagnostiziert, z.B. das hereditäre Angioödem (HAE), sind viele Betroffene geradezu erleichtert. HAE ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch plötzliche Schwellungsattacken der Haut und der Schleimhäute im Magen-Darm-Trakt gekennzeichnet ist. Der Verdacht auf HAE liegt nahe, wenn zusätzlich zu den abdominellen Beschwerden rezidivierende Hautschwellungen auftreten. Mit dem Befund können konkrete Behandlungsstrategien entwickelt und Krankheitsrisiken abgeschätzt werden. Im Rahmen des 125. Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin 2019 berichtete Dr. Emel Aygören-Pürsün, Universitätsklinikum Frankfurt, über das weite Spektrum möglicher Ursachen von Abdominalschmerzen – von harmlos bis lebensbedrohlich. Prof. Dr. Petra Staubach, Universitätsmedizin Mainz, stellte die verschiedenen Therapieansätze beim HAE und insbesondere die seit Februar verfügbare subkutane Routineprophylaxe Lanadelumab (TAKHZYRO▼^®) vor.

Bei Patienten mit der seltenen Lungenerkrankung Alpha-1-Antitrypsin (A1-AT)-Mangel kann die Behandlung mit Humanem Alpha1-Proteinase-Inhibitor den Abbau von Lungengewebe effektiv verlangsamen (1, 2).* Einige Patienten jedoch empfänden unter anderem die wöchentliche Fahrt zum Arzt für die nötige i.v. Infusion als umständlich, sagte PD Dr. Timm Greulich, Marburg (3). In solchen Fällen kann eine Heimselbsttherapie geeignet sein, wie erste gute Erfahrungen aus den USA belegen (4).

Die EU-Kommission hat den Wirkstoff Lanadelumab zur Prophylaxe von Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Lanadelumab ist der erste in Europa verfügbare humane monoklonale Antikörper, der spezifisch das Plasma-Kallikrein hemmt. Mit einer subkutanen Applikation von 300 mg Lanadelumab alle 2 Wochen kann die Häufigkeit der HAE-Attacken um 87% reduziert werden (1). In Deutschland wird der Wirkstoff ab dem 15. Januar 2019 erhältlich sein.

Erkrankungen an Leber, Magen, Darm oder Bauchspeicheldrüse zählen nach Herz-Kreislaufstörungen zu den häufigsten Erkrankungen in Deutschland. Die Deutsche Gesellschaft für Gastroenterologie, Verdauungs- und Stoffwechselkrankheiten (DGVS) und ihre Sektion Endoskopie richtete gemeinsam mit der Deutschen Gesellschaft für Allgemein- und Viszeralchirurgie (DGAV) Mitte September in München im Rahmen ihrer 73. Jahrestagung den wichtigsten deutschen Fachkongress aus. Der Kongress stand in diesem Jahr unter dem Motto: „Vision gestaltet Wirklichkeit: Spannungsfeld Ökonomie – Mensch – Digitalisierung“. Experten des Deutschen Hepatitis C-Registers (DHC-R) präsentierten im Rahmen des wissenschaftlichen Kongresses aktuelle Daten zur Therapie der Hepatitis C, die Sicherheit, Effektivität und Ökonomie belegen.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung für Lanadelumab zur Prophylaxe von Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren empfohlen (1). Bei Zulassung wäre Lanadelumab der erste in der EU verfügbare humane monoklonale Antikörper, der spezifisch das Plasma-Kallikrein hemmt.

Die Zulassung von Anakinra (Kineret^®) zur Behandlung des Still-Syndroms (SJIA und AOSD) eröffnet neue Perspektiven. Dies machten die Vortragenden bei einem Frühstückssymposium der Firma Sobi auf dem 46. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Rheumatologie in Mannheim (1) deutlich. Erstmals ist es jetzt möglich, bei SJIA und AOSD im Label frühzeitig, auch firstline, ein Biologikum einzusetzen. Dabei öffnet der frühe Therapiebeginn ein „window of opportunity“: Erste Langzeitdaten über 3 Jahre zeigen, dass die alleinige Gabe von Anakinra einen hohen Anteil der Patienten in die vollständige Remission führt (1). Die frühe Behandlung könnte gerade die Prognose von Kindern verändern, die den rekombinanten Interleukin (IL)-1-Rezeptorantagonisten bereits ab dem achten Lebensmonat erhalten dürfen.

Multiple Sklerose (MS)-Therapien können in 2 Hauptkategorien unterschieden werden: Erhaltungs- und Immun-Rekonstitutions-Therapien. Bei letzteren differenziert man zwischen selektiven und nicht-selektiven Therapien (1). Cladribin (MAVENCLAD^®) gilt als selektive Immun-Rekonstitutions-Therapie (SIRT) und ist seit September 2017 auf dem deutschen Markt erhältlich (2). „Die neue Therapie kann zu nachhaltigen qualitativen Veränderungen des Immunsystems führen und das erworbene Immunsystem selektiv beeinflussen“, erklärte Prof. Dr. Dr. Sven Meuth vom Universitätsklinikum Münster beim 14. MS-Symposium von Merck. Denn sowohl T- und B-Zellen, die maßgeblich an der Pathogenese der MS beteiligt sind, werden vorübergehend reduziert (3). Anschließend erholt sich die Lymphozytenpopulation wieder (Abb. 1), ihre Zusammensetzung jedoch scheint nach neuesten Daten nachhaltig verändert zu sein (Rekonstitution) (4,5). Durch dieses Targeting bleibt das angeborene Immunsystem erhalten (6).

Die Europäischen Kommission (EC) hat Sirolimus zur Behandlung von Patienten mit sporadischer Lymphangioleiomyomatose (LAM) zugelassen hat. Sirolimus ist nun auch für die Behandlung dieser seltenen progredienten Lungenerkrankung indiziert. Sirolimus (Rapamune^®) ist damit die erste zugelassene medikamentöse Therapie für Patienten mit sporadischer LAM, um deren Lungenfunktion zu stabilisieren.
„Die Zulassung von Sirolimus ist ein enorm wichtiger Schritt für Patientinnen, die an dieser seltenen Lungenerkrankung leiden. Unser Ziel ist es, dass Menschen mit einer Seltenen Erkrankung die gleiche Chance auf eine effektive und sichere Versorgung erfahren wie Menschen mit häufigen Erkrankungen“ so Nicole Schlautmann, Leiterin der Geschäftseinheit Rare Disease bei Pfizer in Deutschland.

Die chronisch-obstruktive Lungenerkrankung (COPD) ist durch eine meist progredient verlaufende Atemwegsobstruktion charakterisiert. Prognosebestimmend und Basis für die Pharmakotherapie ist das Ausmaß der Symptome und die Exazerbationshäufigkeit. Die pharmakologische Basistherapie besteht aus der inhalativen Gabe von einem oder 2 Bronchodilatatoren, die durch ein inhalatives Kortikosteroid zur Reduktion einer erhöhten jährlichen Exazerbationsrate ergänzt wird. Die inhalative Triple-Therapie (duale Bronchodilatation zusätzlich zu einem inhalativen Kortikosteroid) eignet sich für Patienten mit ≥ 2 Exazerbationen/Jahr. In der höchsten Risikogruppe sind alle Medikamentenkombinationen möglich, wenngleich von einer dauerhaften systemischen Kortikosteroidtherapie abgeraten wird. Nicht-pharmakologische Therapiemaßnahmen wie Tabakrauchentwöhnung, Influenza-/Pneumokokken-Impfungen, Rehabilitationsmaßnahmen inkl. Lungensport und Verfahren zur Lungenemphysemreduktion flankieren die Pharmakotherapie.