Zulassung | Beiträge ab Seite 20

Die EU-Kommission hat den Wirkstoff Lanadelumab zur Prophylaxe von Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Lanadelumab ist der erste in Europa verfügbare humane monoklonale Antikörper, der spezifisch das Plasma-Kallikrein hemmt. Mit einer subkutanen Applikation von 300 mg Lanadelumab alle 2 Wochen kann die Häufigkeit der HAE-Attacken um 87% reduziert werden (1). In Deutschland wird der Wirkstoff ab dem 15. Januar 2019 erhältlich sein.

Erkrankungen an Leber, Magen, Darm oder Bauchspeicheldrüse zählen nach Herz-Kreislaufstörungen zu den häufigsten Erkrankungen in Deutschland. Die Deutsche Gesellschaft für Gastroenterologie, Verdauungs- und Stoffwechselkrankheiten (DGVS) und ihre Sektion Endoskopie richtete gemeinsam mit der Deutschen Gesellschaft für Allgemein- und Viszeralchirurgie (DGAV) Mitte September in München im Rahmen ihrer 73. Jahrestagung den wichtigsten deutschen Fachkongress aus. Der Kongress stand in diesem Jahr unter dem Motto: „Vision gestaltet Wirklichkeit: Spannungsfeld Ökonomie – Mensch – Digitalisierung“. Experten des Deutschen Hepatitis C-Registers (DHC-R) präsentierten im Rahmen des wissenschaftlichen Kongresses aktuelle Daten zur Therapie der Hepatitis C, die Sicherheit, Effektivität und Ökonomie belegen.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung für Lanadelumab zur Prophylaxe von Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren empfohlen (1). Bei Zulassung wäre Lanadelumab der erste in der EU verfügbare humane monoklonale Antikörper, der spezifisch das Plasma-Kallikrein hemmt.

Die Zulassung von Anakinra (Kineret^®) zur Behandlung des Still-Syndroms (SJIA und AOSD) eröffnet neue Perspektiven. Dies machten die Vortragenden bei einem Frühstückssymposium der Firma Sobi auf dem 46. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Rheumatologie in Mannheim (1) deutlich. Erstmals ist es jetzt möglich, bei SJIA und AOSD im Label frühzeitig, auch firstline, ein Biologikum einzusetzen. Dabei öffnet der frühe Therapiebeginn ein „window of opportunity“: Erste Langzeitdaten über 3 Jahre zeigen, dass die alleinige Gabe von Anakinra einen hohen Anteil der Patienten in die vollständige Remission führt (1). Die frühe Behandlung könnte gerade die Prognose von Kindern verändern, die den rekombinanten Interleukin (IL)-1-Rezeptorantagonisten bereits ab dem achten Lebensmonat erhalten dürfen.

Multiple Sklerose (MS)-Therapien können in 2 Hauptkategorien unterschieden werden: Erhaltungs- und Immun-Rekonstitutions-Therapien. Bei letzteren differenziert man zwischen selektiven und nicht-selektiven Therapien (1). Cladribin (MAVENCLAD^®) gilt als selektive Immun-Rekonstitutions-Therapie (SIRT) und ist seit September 2017 auf dem deutschen Markt erhältlich (2). „Die neue Therapie kann zu nachhaltigen qualitativen Veränderungen des Immunsystems führen und das erworbene Immunsystem selektiv beeinflussen“, erklärte Prof. Dr. Dr. Sven Meuth vom Universitätsklinikum Münster beim 14. MS-Symposium von Merck. Denn sowohl T- und B-Zellen, die maßgeblich an der Pathogenese der MS beteiligt sind, werden vorübergehend reduziert (3). Anschließend erholt sich die Lymphozytenpopulation wieder (Abb. 1), ihre Zusammensetzung jedoch scheint nach neuesten Daten nachhaltig verändert zu sein (Rekonstitution) (4,5). Durch dieses Targeting bleibt das angeborene Immunsystem erhalten (6).

Die Europäischen Kommission (EC) hat Sirolimus zur Behandlung von Patienten mit sporadischer Lymphangioleiomyomatose (LAM) zugelassen hat. Sirolimus ist nun auch für die Behandlung dieser seltenen progredienten Lungenerkrankung indiziert. Sirolimus (Rapamune^®) ist damit die erste zugelassene medikamentöse Therapie für Patienten mit sporadischer LAM, um deren Lungenfunktion zu stabilisieren.
„Die Zulassung von Sirolimus ist ein enorm wichtiger Schritt für Patientinnen, die an dieser seltenen Lungenerkrankung leiden. Unser Ziel ist es, dass Menschen mit einer Seltenen Erkrankung die gleiche Chance auf eine effektive und sichere Versorgung erfahren wie Menschen mit häufigen Erkrankungen“ so Nicole Schlautmann, Leiterin der Geschäftseinheit Rare Disease bei Pfizer in Deutschland.

Die chronisch-obstruktive Lungenerkrankung (COPD) ist durch eine meist progredient verlaufende Atemwegsobstruktion charakterisiert. Prognosebestimmend und Basis für die Pharmakotherapie ist das Ausmaß der Symptome und die Exazerbationshäufigkeit. Die pharmakologische Basistherapie besteht aus der inhalativen Gabe von einem oder 2 Bronchodilatatoren, die durch ein inhalatives Kortikosteroid zur Reduktion einer erhöhten jährlichen Exazerbationsrate ergänzt wird. Die inhalative Triple-Therapie (duale Bronchodilatation zusätzlich zu einem inhalativen Kortikosteroid) eignet sich für Patienten mit ≥ 2 Exazerbationen/Jahr. In der höchsten Risikogruppe sind alle Medikamentenkombinationen möglich, wenngleich von einer dauerhaften systemischen Kortikosteroidtherapie abgeraten wird. Nicht-pharmakologische Therapiemaßnahmen wie Tabakrauchentwöhnung, Influenza-/Pneumokokken-Impfungen, Rehabilitationsmaßnahmen inkl. Lungensport und Verfahren zur Lungenemphysemreduktion flankieren die Pharmakotherapie.

Bei einem Symposium in Amsterdam wurde die Zulassung von Methotrexat (MTX) vor 30 Jahren in der Therapie der rheumatoiden Arthritis gefeiert  (RA) (1,2). Seit der Zulassung reißt der Strom der neuen Erkenntnisse zu diesem Arzneimittel nach wie vor nicht ab. Dank dieser Entwicklungen wird die Wirkweise immer besser verstanden, werden neue Indikationen erschlossen und relevante Aspekte der Patientenadhärenz herausgearbeitet. In der Praxis führt dies zu einer stetigen Therapieoptimierung, auch hinsichtlich Dosierung und Darreichungsform, wie im Medac-Symposium herausgestellt wurde.

Eine häufige und schwerwiegende Komplikation bei Morbus Crohn sind komplexe perianale Fisteln, die eine starke Belastung für den Patienten darstellen und die Lebensqualität massiv beeinträchtigen (1). Die aktuell verfügbaren medikamentösen und chirurgischen Behandlungsmöglichkeiten sind nicht immer kurativ. Hier könnte die allogene mesenchymale Stammzelltherapie Cx601 (Darvadstrocel/Alofisel^®*#) den erwachsenen Patienten mit nicht-aktivem/gering aktivem luminalem Morbus Crohn, wenn die Fisteln unzureichend auf mindestens eine konventionelle oder biologische Therapie angesprochen haben, neue Hoffnung geben. In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ADMIRE-CD erreichten die mit Alofisel^® behandelten Patienten signifikant häufiger eine kombinierte Remission^‡ in Woche 24 und Woche 52 als die Patienten der Kontrollgruppe (1,2). Über die Herausforderungen einer interdisziplinären Versorgung komplexer Perianalfisteln bei Morbus Crohn sowie den Stellenwert der neuen Stammzelltherapie Alofisel^® im Therapiealgorithmus diskutierten Experten auf einem von Takeda unterstützten Satellitensymposium im Rahmen des 44. Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Koloproktologie (DGK) unter dem Vorsitz von Dr. Andreas Ommer, Essen.

Die neue US-Zulassungsstudie LIBERATE (1), welche diese Woche beim ATS Kongress in San Diego vorgestellt und gleichzeitig online im American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine veröffentlicht wurde, bestätigt als erste multizentrische Studie über einen Beobachtungszeitraum von einem Jahr, dass die Zephyr^®-Ventil-Behandlung die Lungenfunktion, Belastbarkeit und Lebensqualität von Patienten mit schwerem heterogenem Emphysem deutlich steigert. „Die LIBERATE-Studie belegt endgültig, dass das Zephyr-EBV klinisch bedeutsame Verbesserungen in 3 wichtigen Bereichen für den Patienten bewirkt – die Fähigkeit besser zu atmen, aktiver zu sein, und eine verbesserte Lebensqualität zu genießen", sagte Dr. Gerard Criner, Leiter der Studie. FACP, FACCP, Lehrstuhl und Professor für Thoraxmedizin und Chirurgie, Lewis Katz School of Medicine an der Temple University.

Mehr als ein Drittel aller Psoriatiker mit mittelschwerer Schuppenflechte (1) hatte bis dato keinen behördlich autorisierten Zugang zur Firstline-Therapie mit Methotrexat (MTX). Seit April 2018 ist der metex^® PEN (2) europaweit zur Therapie der mittelschweren Psoriasis zugelassen, ergänzend zur Behandlung schwerer Formen. Langzeitdaten belegen schnellen Wirkeintritt und gute, anhaltende Wirksamkeit von subkutanem MTX bei mittelschwerer Psoriasis. Ein einfaches Therapieschema (1-mal wöchentlich) und anwenderfreundliches sowie sicheres Handling mit dem metex^® PEN fördern die Therapietreue.

Die allergische Rhinitis betrifft ca. 20% der Population, ca. ein Drittel der Patienten hiervon sind von einer ganzjährigen Milbenallergie betroffen. Bei Patienten mit perennialer Rhinitis allergika ist die Erkrankung besonders häufig mit anderen allergisch bedingten Komorbiditäten wie Asthma bronchiale und atopischem Ekzem, Schlafstörungen, chronischer Sinusitis, Tubenfunktionsstörungen u.a. assoziiert. Die Diagnostik ist erschwert durch die oft unspezifischen Symptome, die sich zudem oft schleichend entwickeln und keineswegs immer die anfallsartigen Nies- und Juckreizattacken des Pollenallergikers beinhalten. Therapeutisch sind Karenzmaßnahmen in vielen Fällen empfehlenswert.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat den Impfstoff Shingrix^® zur Prävention von Herpes Zoster und Post-Zoster-Neuralgie (PZN) bei Erwachsenen ab 50 Jahren zugelassen (1). Shingrix^® ist ein Totimpfstoff, der mit 2 intramuskulären Dosen im Abstand von 2 (ggf. bis 6) Monaten verabreicht wird.

Für Patienten mit akuter Colitis ulcerosa wird die orale Behandlung vereinfacht. Ab dem 15.02.2018 wird das Angebot an Mesalazin-Tabletten um eine neue Wirkstärke erweitert. Ergänzend zur 250mg- und 500mg-Dosierung steht dann die hoch dosierte Salofalk^® 1g Tablette zur Verfügung. Die tägliche Dosierung von nur noch 3 x 1 Tablette á 1g statt bisher 3 x 2 Tabletten á 500 mg dürfte sich günstig auf die Therapietreue der Patienten und damit auf den Behandlungserfolg auswirken.

Ca. 7 Millionen Menschen leiden in Deutschland an Diabetes. Nach aktuellen Schätzungen hat ein Diabetespatient ein Risiko von 19-34%, im Laufe seines Lebens ein diabetisches Fußsyndrom (DFS) zu entwickeln. Nach wie vor ist das Risiko für einen Diabetespatienten, eine Majoramputation zu erleiden, in Deutschland hoch. 70% aller Majoramputationen, also Amputationen oberhalb des Sprunggelenkes, werden bei Diabetespatienten durchgeführt. Für viele, vor allem ältere Patienten bedeutet dies neben einem hohen Mortalitätsrisiko häufig den Verlust der Selbstständigkeit.

Die Myasthenia gravis gehört zum Spektrum der neuromuskulären Erkrankungen, bei denen es zu einer autoimmunologisch vermittelten Reizübertragungsstörung zwischen peripherem Nerv und Muskelzelle kommt. Ursache der Störung ist die Bildung von Autoantikörpern gegen den Acetylcholinrezeptor oder mit ihm interagierende Strukturen im Bereich der neuromuskulären Endplattenregion. Aufgrund dieser Übertragungsstörung kommt es zu dem Leitsymptom der Myasthenia gravis, einer belastungsabhängigen Muskelschwäche der Skelettmuskulatur.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erteilt die Zulassung für Cyltezo^® (BI 695501), ein Adalimumab-Biosimilar, für die Behandlung von chronisch entzündlichen Autoimmunerkrankungen bei Erwachsenen und Kindern. Die Zulassung beruht auf umfangreichen Daten, welche die analytische, pharmakologische, nichtklinische und klinische Biosimilarität von Cyltezo^® gegenüber Humira^®* untersuchten. Die Zulassung erfolgt nach kürzlich erteilter positiver CHMP-Stellungnahme und der FDA-Zulassung von Cyltezo^® (1).

Durch das am 10.03.2017 in Kraft getretene Gesetz „Cannabis als Medizin“ zur Änderung betäubungsmittelrechtlicher und anderer Vorschriften haben sich die Möglichkeiten zur Verschreibung von Cannabisarzneimitteln für Ärzte erweitert. „Schwerkranke Patientinnen und Patienten können künftig nach ärztlicher Verordnung Cannabis in Arzneimittelqualität durch die Gesetzliche Krankenversicherung erstattet bekommen. Das ist ein guter und wichtiger Schritt, um Schmerzen und Leid zu lindern“, meint Lutz Stroppe, Staatssekretär im Bundesgesundheitsministerium (1). Neben den bisherigen Therapie- und Verschreibungsmöglichkeiten für die Fertigarzneimittel Sativex^® und Canemes^® sowie das Rezepturarzneimittel Dronabinol können Ärzte künftig – unter Einhaltung der arznei- und betäubungsmittelrechtlichen Vorgaben – auch Medizinal-Cannabisblüten oder Cannabisextrakt in pharmazeutischer Qualität auf einem Betäubungsmittelrezept verschreiben (1).

Die allergenspezifische Immuntherapie ist derzeit die einzige krankheitsmodifizierende Behandlungsmöglichkeit bei Allergie gegen Inhalationsallergene. Hohe Allergendosen induzieren regulatorische T-Zellen und drängen die Immunantwort in Richtung dauerhafter Toleranz gegenüber individuellen Allergenen. Infrage kommt die Therapie immer dann, wenn verursachende Allergene nicht gemieden werden können, oder die Meidung nicht ausreichend ist. In klinischen Studien wurde für verschiedene Allergenpräparate die Wirksamkeit der subkutanen Immuntherapie belegt; die Wirksamkeit der sublingualen Immuntherapie ist insbesondere mit Gräserpollenpräparaten dokumentiert.