Donnerstag, 2. Juli 2020
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Infothek: Orphan diseases

Orphan diseases

"Wenn du Hufe hörst, denk an Pferde, nicht an Zebras." – Dieser Satz stimmt fast immer. Ausnahme: Seltene Erkrankungen, die sind Zebras.

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Akute hepatische Porphyrien: Zulassung für Givorisan Bild: © Mopic - stock.adobe.com

5q-SMA: Stabilisierung motorischer Fähigkeiten unter Antisense-Oligonukleotid Nusinersen

Morbus Pompe: Gute Wirksamkeit und Verträglichkeit von Avalglucosidase alfa in Phase-II-Studie Bild: © ars digital media services - stockadobe.com

Seltene lysosomale Speichererkrankungen: Diagnostik Morbus Gaucher Bild: © Zffoto - stock.adobe.com

Morbus Still: Bei früher Diagnose gute Behandlungsoptionen mit Biologika Bild: © Brian Jackson / Fotolia.com

Seltene Erkrankungen: Fortschritte bei Erkrankungen des Verdauungstraktes Bild: © Andrey Popov - stock.adobe.com

Hämophagozytische Lymphohistiozytose: Grundlagen, Klassifikation und Diagnostik Bild: © nobeastsofierce - stock.adobe.com

Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie: Zulassung für Tafamidis Bild: © yodiyim / Fotolia.com

Noonan-Syndrom: Zulassung für Somatotropin zur Behandlung von Wachstumsstörungen Bild: © rost9 - stock.adobe.com

Orphan Diseases: Aufbau einer globalen Division Bild: © irissca - stock.adobe.com

Sphingomyelinasemangel: Positive Topline-Ergebnisse zu Prüfsubstanz Olipudase alfa Bild: © by Dariusz T. Oczkowicz, ars digital media services

Spinale Muskelatrophie: Risdiplam erreicht primären Endpunkt in Zulassungsstudie Bild: © Kondor83 - stock.adobe.com

Angeborene Immundefekte: Exzellenzcluster RESIST Bild: © Sebastian Kaulitzki / Fotolia.com

Pneumologie/Seltene Lungenerkrankungen: „Wir schaffen es heute, jede Form der Lungenfibrose positiv zu beeinflussen“ Bild: © Sebastian Kaulitzki / Fotolia.com

Polyneuropathien: Tafamidis verlangsamt bei frühzeitigem Einsatz den Krankheitsverlauf der familiären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie Bild: © koszivu - stock.adobe.com

Hereditäres Angioödem: Prophylaxe mit Lanadelumab ermöglicht Attackenfreiheit

Idiopathische Lungenfibrose: G-BA bescheinigt beträchtlichen Zusatznutzen für Nintedanib Bild: © Sebastian Kaulitzki / Fotolia.com

Spinale Muskelatrophie Typ 2/Typ 3: Risdiplam erreicht primären Endpunkt der Zulassungsstudie SUNFISH

Polycythaemia vera: Ropeginterferon alfa-2b speziell für PV zugelassen Bild: © fotomek - stock.adobe.com

Hashimoto Thyreoiditis: Symptomfreiheit durch individualisierte Therapie Bild: © ugreen / Fotolia.com

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SMA, NMOSD und MS: Aktuelle Entwicklungen und potentielle Therapieansätze Bild: © sdecoret - stock.adobe.com

Familiäres Chylomikronämie Syndrom: Antisense-Strategie mit Volanesorsen senkt Triglyceride Bild: © fotomek - stock.adobe.com

Pemphigus vulgaris und Granulomatose mit Polyangiitis: Zulassungserweiterung für Rituximab-Biosimilar

Morbus Fabry: Diagnostik in der neurologischen Praxis Bild: © Brian Jackson / Fotolia.com

Epilepsie: Europäische Kommission erteilt Zulassung für Cannabidiol-Lösung Bild: © poylock19 - stock.adobe.com

5q-SMA: Positive Beeinflussung des Krankheitsverlaufs bei Kindern und Erwachsenen unter Nusinersen Bild: © fotomowo - stock.adobe.com

ILD: Nintedanib bremst Verlust der Lungenfunktion Bild: © Sebastian Kaulitzki / Fotolia.com

Primäre biliäre Cholangitis: Phase-III-Studie prüft neues Medikament Bild: © by Dariusz T. Oczkowicz -stock.adobe.com

Polyneuropathien: Das verkannte Sjögren-Syndrom

Wie Darmbakterien Autoimmunität anstoßen

Hereditäres Angioödem: G-BA bescheinigt beträchtlichen Zusatznutzen für Lanadelumab

Nicht-dystrophe Myotonie: Mexiletin für neues Anwendungsgebiet zugelassen Bild: © Anatomy Insider - stock.adobe.com

Duchenne-Muskeldystrophie: Medikamentöse Therapie verbessert bei Früherkennung die Prognose Bild: © Kondor83 - stock.adobe.com

CIPD: Webseite informiert Patienten über Ursache und Therapieoptionen Bild: © irissca - stock.adobe.com

Morbus Pompe: Neues Transitionskonzept soll umfassende Versorgung gewährleisten Bild: © kantver / Fotolia.com

Coffin-Siris-Syndrom: Hinweise auf strukturelle Gehirnveränderungen Bild: © Johan Swanepoel / Fotolia.com

EILMELDUNGEN zu SARS-CoV-2 und COVID-19
  • Bayern beschließt Corona-Tests für jedermann – Hierfür sollen die Kapazitäten von 20.000 auf 30.000 Tests pro Tag erhöht werden (dpa, 30.06.2020).
  • Bayern beschließt Corona-Tests für jedermann – Hierfür sollen die Kapazitäten von 20.000 auf 30.000 Tests pro Tag erhöht werden (dpa, 30.06.2020).

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