EU-Zulassungen | Beiträge ab Seite 2

Die hochwirksame Faktor-VIII-Ersatztherapie Efanesoctocog alfa wurde zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A für Patient:innen jeden Alters und jeden Schweregrads von der Europäische Kommission zugelassen. Die Patient:innen konnten mit einer Prophylaxe (einmal wöchentlich) über einen erheblichen Teil der Woche normalisierte bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40% mit Talspiegeln von 15% vor der nächsten Dosis erreichen. Dies führte zu einem deutlich verbesserten Blutungsschutz im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe.

Die Europäische Kommission hat Insulin icodec zur Behandlung von Erwachsenen mit Diabetes mellitus zugelassen (1). Das Wocheninsulin kann den Basalinsulinbedarf für eine gesamte Woche mit einer einzigen subkutanen Injektion decken. Die Zulassung stützt sich auf Ergebnisse des klinischen Phase-3a-Studienprogramms ONWARDS (2-6). Die wöchentliche Injektion von Insulin icodec bewirkte gegenüber herkömmlichem Basalinsulin in einer Studie einen größeren Anstieg der Therapiezufriedenheit bei Menschen mit Typ-2-Diabetes (3). Ein einmal wöchentliches Therapieschema könnte die Therapieakzeptanz und die Therapieadhärenz der Patient:innen positiv beeinflussen (3, 7).

Die Europäische Kommission hat Aztreonam-Avibactam die Zulassung für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit komplizierten intraabdominellen Infektionen (cIAI), nosokomial erworbenen Pneumonien (HAP) – einschließlich beatmungsassoziierten Pneumonien (VAP) – sowie komplizierten Harnwegsinfektionen (cUTI), einschließlich Pyelonephritis, erteilt. Darüber hinaus ist die Fixkombination der beiden Wirkstoffe zugelassen bei Erwachsenen mit Infektionen aufgrund aerober gramnegativer Erreger, für die es nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt (1). Aztreonam-Avibactam soll nach der Markteinführung insbesondere bei schweren bakteriellen Infektionen durch Metallo-ß-Lactamase (MBL)-bildende multiresistente Erreger zum Einsatz kommen.

Die Europäische Kommission hat für Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) eine Zulassungserweiterung erteilt. Der Indikationsbereich schließt nun auch Säuglinge mit ein.

Die Marktzulassung in der Europäischen Union (EU) ist die erste Zulassung weltweit für Bimekizumab zur Behandlung von aktiver mittelschwerer bis schwerer Hidradenitis suppurativa (HS; Akne inversa) und die vierte zugelassene Indikation in der EU. Die Zulassung stützt sich auf den Daten der Phase-III-Studien BE HEARD I und BE HEARD II.

Die Europäische Kommission hat die Zulassungserweiterung von Abrocitinib bei mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (AD) für die Anwendung bei Jugendlichen ab 12 Jahren genehmigt. Der selektive Januskinase 1 (JAK1)-Inhibitor, der seit Dezember 2021 bei erwachsenen Patient:innen zugelassen ist, ist demnach indiziert zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren, die für eine systemische Therapie infrage kommen (1). Die Zulassungserweiterung basiert auf den Ergebnissen der Studie JADE TEEN und erstreckt sich auf die 3 verfügbaren Abrocitinib-Dosierungen 200 mg, 100 mg und 50 mg (1, 2). In Deutschland steht die neue Therapieoption für jugendliche Patient:innen ab sofort zur Verfügung.

Die Europäische Kommission hat den oralen Sphingosin-1-Phosphat (S1P)-Rezeptor-Modulator Etrasimod in der Europäischen Union (EU) für die Behandlung der mittelschweren bis schweren aktiven Colitis ulcerosa (CU) bei Patient:innen ab 16 Jahren zugelassen. Indiziert ist Etrasimod für CU-Patient:innen, die auf eine konventionelle Therapie oder ein Biologikum unzureichend oder gar nicht angesprochen haben oder diese nicht vertragen (1).

Für Kinder in Deutschland mit einer vererbten genetischen Erkrankung, die den Cholesterinspiegel auf potenziell schädliche Werte ansteigen lässt, steht seit November 2023 eine weitere Therapieoption zur Verfügung. Die Europäische Kommission hat die Zulassung von Alirocumab um die pädiatrische Population von Kindern ab 8 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH), die ihren Zielwert für LDL-Cholesterin bisher nicht erreichen, erweitert.

Rozanolixizumab, angewendet als Zusatzbehandlung zur Standardtherapie von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bei erwachsenen Patient:innen, die Anti-Acetylcholinrezeptor (AChR)- oder Anti-Muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK)-Antikörper positiv sind, wurde in der Europäischen Union (EU) zugelassen (1). Die Zulassung von Rozanolixizumab stützt sich auf die zulassungsrelevante Phase-III-Studie MycarinG bei gMG (2) in der gezeigt wurde, dass die Behandlung mit Rozanolixizumab im Vergleich zu Placebo zu statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Verbesserungen der gMG-spezifischen Ergebnisse führte (2), einschließlich alltäglicher Funktionen wie Atmen, Sprechen, Schlucken und der Fähigkeit von einem Stuhl aufzustehen (3).

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Aflibercept (8 mg, 114,3 mg/ml Injektionslösung) zur Behandlung von 2 wichtigen Netzhauterkrankungen, der neovaskulären (feuchten) altersabhängigen Makuladegeneration (nAMD) und der Sehkraftbeeinträchtigung aufgrund eines diabetischen Makulaödems (DMÖ), in der Europäischen Union (EU) erteilt.