EU-Zulassungen

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für den IL-17A-Inhibitor Ixekizumab zur Behandlung der aktiven juvenilen Psoriasis-Arthritis (JPsA) und der aktiven Enthesitis-assoziierten Arthritis (EAA) bei Kindern ab sechs Jahren erteilt, die zuvor unzureichend auf krankheitsmodifizierende Antirheumatika (DMARDs) angesprochen oder diese nicht vertragen haben [2]. Damit umfasst das Behandlungsspektrum von Ixekizumab nun auch diese Erkrankungen, die zur Gruppe der juvenilen idiopathischen Arthritis (JIA) zählen. Aufgrund der vielfältigen Erfahrungen in anderen Zulassungen für Erwachsene – seit neun Jahren in der Plaque-Psoriasis, seit acht Jahren in der Psoriasis-Arthritis (PsA) und seit fünf Jahren in der axialen Spondyloarthritis (axSpA) – liegen bereits umfassende Daten zur Wirksamkeit und zu einem in 25 Studien untersuchten Verträglichkeitsprofil vor [1, 3]. Die starke Wirksamkeit von Ixekizumab auf Gelenke und Haut wurde auch durch die jüngst auf dem 53. Deutschen Rheumatologiekongress vorgestellten Ergebnisse neuer Real-World-Daten deutlich [4].

Der Alzheimer-Wirkstoff Donanemab hat von der Europäischen Kommission die Zulassung erhalten. Nach Lecanemab ist Donanemab das zweite Medikament, das den Krankheitsverlauf im frühen Stadium moderat verlangsamen kann und dabei an einer der möglichen Ursachen ansetzt. Die Besonderheit: Donanemab wird nur einmal im Monat als Infusion verabreicht und die Behandlung kann beendet werden, sobald die krankheitsrelevanten Proteinablagerungen weitgehend entfernt sind. Lecanemab dagegen muss alle zwei Wochen gegeben werden und ist als Dauertherapie angelegt.

Die Europäische Kommission und die schweizerische Heilmittelbehörde Swissmedic haben Sebetralstat, einen neuartigen oralen Plasmakallikrein-Inhibitor, zur symptomatischen Behandlung akuter Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab zwölf Jahren zugelassen. Sebetralstat ist die erste und einzige orale Akutmedikation für HAE in der Europäischen Union (EU) und in der Schweiz.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Lenacapavir erteilt. Der HIV-1-Kapsid-Inhibitor wird zweimal jährlich injiziert und dient als Präexpositionsprophylaxe (PrEP) zur Reduzierung des Risikos einer sexuell übertragenen HIV-1-Infektion. Die Zulassung gilt für Erwachsene und Jugendliche mit erhöhtem HIV-1-Ansteckungsrisiko, die mindestens 35 kg wiegen. Lenacapavir ist die erste und einzige zweimal jährlich anzuwendende PrEP-Option, die für die Anwendung in den 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein zugelassen wurde.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Vutrisiran zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei erwachsenen Patient:innen erteilt [1]. Damit wurde die Indikation des RNAi-Therapeutikums erweitert. Vutrisiran ist nun zur Behandlung sowohl der hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie als auch der ATTR-CM bei Erwachsenen in der EU zugelassen.

Seit dem 12. Mai steht mit Vimkunya^® ein Impfstoff zur Prävention von Chikungunya-Fieber für Personen ab 12 Jahren zur Verfügung. Chikungunya wird hauptsächlich von 2 Arten der Aedes-Mücke übertragen und kommt vor allem in tropischen und subtropischen Regionen vor. Zu den häufigsten Symptomen zählen hohes Fieber und starke Gelenkschmerzen.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassungserweiterung für Guselkumab zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerem bis schwerem aktivem Morbus Crohn erteilt. Die Therapie mit dem Interleukin-23-Inhibitor richtet sich an Patient:innen, die auf eine konventionelle Therapie oder Biologikatherapie unzureichend angesprochen haben, nicht mehr darauf ansprechen oder diese nicht vertragen. Diese Zulassung folgt nur zwei Wochen nach der Zulassung für die Behandlung von Colitis ulcerosa – somit steht Guselkumab nun für beide häufigen chronisch-entzündlichen Darmerkrankungen zur Verfügung.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen des QUASAR-Programms, das eine Phase-IIb-Dosisfindungsstudie sowie Phase-III-Studien zur Induktion und Aufrechterhaltung der Therapie umfasst. Diese untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit von Guselkumab bei erwachsenen Patient:innen mit unzureichendem Ansprechen auf bestehende Therapien (1). Colitis ulcerosa ist eine chronische Entzündung des Dickdarms, die durch eine entzündete Darmschleimhaut gekennzeichnet ist (2).

Seit März 2025 steht mit Eplontersen eine neue Therapieoption für die hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) zur Verfügung. Die autosomal-dominant vererbte ATTR-PN zählt zu den seltenen Erkrankungen und verläuft in der Regel nach 5 bis 15 Jahren tödlich (1). In Deutschland und Österreich sind geschätzt 1 bis 5 aus 1 Million Personen erkrankt (2). Das vorwiegend in der Leber synthetisierte Transthyretin fungiert unter anderem für den Transport von Thyroxin und Retinol. Eine TTR-Genmutation führt zu einer inkorrekten Faltung des Proteins und zur Ablagerung von unlöslichen Amyloidfibrillen in verschiedenen Geweben.

Die europäische Kommission hat den ersten Antikörper gegen Alzheimer, Lecanemab, in Europa zugelassen. Die Therapie kann Alzheimer zwar nicht heilen, aber das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen. Allerdings kommt sie nur für Menschen in sehr frühen Stadien einer Alzheimer-Demenz ohne bestimmte Risikofaktoren in Frage.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Iptacopan zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit C3-Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor, oder bei Patient:innen, die intolerant gegen RAS-Inhibitoren sind oder bei denen ein RAS-Inhibitor kontraindiziert ist, erteilt. Iptacopan ist ein oraler Faktor-B-Inhibitor des alternativen Komplementwegs, der in der Zulassungstudie APPEAR-C3G zu einer signifikanten Reduktion der Proteinurie führte.

Die Europäische Kommission hat Upadacitinib für die Behandlung erwachsener Patient:innen mit Riesenzellarteriitis (RZA) zugelassen. Damit ist Upadacitinib der erste orale Januskinase-Inhibitor (JAKi), der in der Europäischen Union sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen für diese Indikation verfügbar ist.

Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für den RSV-Impfstoff RSVPreF für alle Personen ab 18 Jahren erteilt. Seit August 2023 ist der Impfstoff bereits für Menschen ab 60 Jahren zugelassen.

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Seladelpar zur Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) erteilt. Das Medikament mit Orphan-Drug-Status kann in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen eingesetzt werden, die unzureichend auf UDCA allein ansprechen, oder als Monotherapie bei Patient:innen, die UDCA nicht vertragen.

Der humane monoklonale Faktor XIIa-Antikörper Garadacimab wurde zur Prophylaxe wiederkehrender Attacken bei erwachsenen und jugendlichen Patient:innen ab 12 Jahren mit hereditärem Angioödem (HAE) zugelassen.

Für die meisten Menschen hat COVID-19 an Bedeutung verloren – doch für Personen mit Immundefizienz bleibt das Risiko eines schweren Krankheitsverlaufs hoch. Deshalb hat die Europäische Kommission den langwirksamen Antikörper Sipavibart zur COVID-19-Präexpositionsprophylaxe bei Risikopatient:innen zugelassen. Sipavibart ist ab sofort in Deutschland verfügbar und erstattungsfähig gemäß COVID-19-Vorsorgeverordnung.

Die Europäische Kommission hat den Interleukin (IL)-23p19-Inhibitor Mirikizumab für erwachsene Patient:innen mit mittelschwerem bis schwerem aktivem Morbus Crohn zugelassen. Das Medikament ist für Patient:innen vorgesehen, die auf eine konventionelle Therapie oder eine Biologika-Behandlung nicht ausreichend angesprochen haben, keine Wirkung mehr zeigen oder eine Unverträglichkeit entwickelt haben. Bereits 2023 wurde Mirikizumab als erster IL-23p19-Inhibitor für die Behandlung von Colitis ulcerosa (CU) zugelassen.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Acoramidis zur Behandlung der Wildtyp- oder Hereditären-Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) in der EU erteilt. ATTR-CM ist eine fortschreitende tödliche Erkrankung, die sich als infiltrative, restriktive Kardiomyopathie mit Herzinsuffizienz darstellt. Patient:innen mit ATTR-CM sind einem ständigen Risiko der Krankheitsprogression ausgesetzt, die durch fortdauernde Amyloidablagerungen im Herzen hervorgerufen wird. Acoramidis ist ein selektiver, niedermolekularer oral einzunehmender, nahezu vollständiger (≥90%) Stabilisator von Transthyretin (TTR).

Die europäische Kommission hat die Zulassung für das Aflibercept-Biosimilar FYB203 erteilt. Die Zulassung umfasst die Behandlung von neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD) und weiteren schweren Netzhauterkrankungen wie diabetischem Makulaödem (DMÖ), myoper choroidaler Neovaskularisation (mCNV) und Makulaödem infolge eines Netzhautvenenverschlusses (RVV).